Vektori lentivirusa za gensku terapiju hemofilije

Podcasti genske terapije virusnih vektora

Slušajte Glenna F. Piercea, doktora medicine, potpredsjednika za medicinu Svjetske federacije hemofilije (WFH) i dr. Roberta Petersa, neovisnog savjetnika, koji raspravljaju o Lentivirusu u vezi s genskom terapijom. Raspravlja o AAAV, lentivirusima i vektorskoj genskoj terapiji lentivirusa. Bilo je mnogo medicinskih kliničkih ispitivanja s AAV-om, koji je dokazao modalitet u isporuci gena Factor VIII i Factor IX, a Glenn i Robert će o njima raspravljati tijekom ovog podcasta.

 

Klikni za kredit!

Informacije o CME-u


Naziv aktivnosti

Vektori lentivirusa za gensku terapiju hemofilije

Tema

Genska terapija kod hemofilije

Vrsta akreditacije

AMA PRA kategorija 1 kredit (i) ™

Datum objave

Listopada 31, 2020

Rok uporabe

30. listopada 2021

Procijenjeno vrijeme dovršetka aktivnosti

15 minuta

CILJ UČENJA
Po završetku aktivnosti, sudionici trebaju biti u mogućnosti:

  • Iznesite trenutni i novi pristup genskoj terapiji za liječenje hemofilije
  • Prepoznati ključne probleme i nepoznanice vezane uz budućnost genske terapije hemofilije

FAKULTET
Glenn F. Pierce, dr. Med
Svjetska federacija za hemofiliju (WFH)
Sjedinjene Američke Države

Dr. Robert Peters
Konzultant
Boston, Massachusetts

PLANERI
David Lillicrap, dr. Med., FRCPC
Queen's University - Kingston, Kanada

Johnny Mahlangu, dipl.ing., MBBCh, MMed, FCPath
Fakultet zdravstvenih znanosti - Sveučilište Witwatersrand i Služba nacionalnog zdravstvenog laboratorija
Johannesburg, Južna Afrika

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Gradska bolnica u Aucklandu
Auckland, New Zealand

Glenn F. Pierce, dr. Med
Svjetska federacija za hemofiliju (WFH)
Sjedinjene Američke Države

K. John Pasi, MB ChB, doktor znanosti, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Bartsa i Londonske škole medicine i stomatologije
Queen Mary University u Londonu
London, Ujedinjeno Kraljevstvo

Steven W. Pipe, dr. Med
Sveučilište u Michiganu
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, dr. Med
Sveučilište u Milanu
Milan, Italija

Alok Srivastava, dr. Med., FRACP, FRCPA, FRCP
Kršćanski medicinski fakultet
Vellore, Indija

Thierry VandenDriessche, dr. Sc
Sveučilište Vrije Bruxelles
Bruxelles, Belgija

METODA SUDJELOVANJA / KAKO DOČITATI KREDIT

  1. Za sudjelovanje i primanje kredita za ovu aktivnost nema naknade.
  2. Pregledajte ciljeve aktivnosti i informacije CME / CE.
  3. Dovršite CME / CE aktivnost
  4. Ispunite obrazac za ocjenjivanje / potvrđivanje CME / CE koji svakom sudioniku pruža mogućnost komentiranja kako će sudjelovanje u aktivnosti utjecati na njihovu profesionalnu praksu; kvalitetu nastavnog procesa; percepcija povećane profesionalne učinkovitosti; percepcija komercijalne pristranosti; i njegove poglede na buduće obrazovne potrebe.
  5. Kreditna dokumentacija / izvještavanje:
    • Ako tražite AMA PRA Krediti 1. kategorije ™ ili potvrdu o sudjelovanju - vaš CME / CE certifikat bit će dostupan za preuzimanje.

KLIKNITE OVDJE da biste pregledali TEHNIČKE ZAHTEVE


AKREDIDIRANI DOBAVLJAČ

Ovu aktivnost zajednički osiguravaju The France Foundation i Međunarodno društvo za trombozu i hemostazu.

CILJNA PUBLIKA
Ova je aktivnost namijenjena liječnicima (hematolozima), medicinskim sestrama, liječničkim asistentima i medicinskim sestrama koje vode pacijente s hemofilijom. Aktivnost je također namijenjena znanstvenicima koje zanimaju osnovna, translacijska i klinička istraživanja hemofilije širom svijeta.

IZJAVA POTREBE
Kako se razvoj genske terapije za hemofiliju nastavlja u klinička ispitivanja faze 3 i očekuje se odobrenje ovog terapijskog pristupa, za sve je članove tima za skrb o hemofiliji ključno da budu svjesni i spremni za integraciju ovog novog terapijskog pristupa u kliničku praksu ,

IZJAVA O AKREDITACIJI
Ova aktivnost planirana je i provodi se u skladu s akreditacijskim zahtjevima i politikama Akreditacijskog vijeća za trajno medicinsko obrazovanje (ACCME) kroz zajedničko pružanje usluga The France Foundation (TFF) i Međunarodnog društva za trombozu i hemostazu (ISTH). TFF je akreditiran od strane ACCME za pružanje trajne medicinske edukacije liječnicima.

PROJEKTIRANJE KREDITA
liječnici:
Zaklada France označava ovu trajnu aktivnost za najviše 0.25 AMA PRA kategorija 1 kredit (i) ™, Liječnici trebaju tražiti samo kreditne mjere razmjerne opsegu svog sudjelovanja u aktivnosti.

Medicinske sestre: Medicinske sestre koje su certificirane od strane Centra za dodjelu američkih medicinskih sestara (ANCC) mogu koristiti aktivnosti koje su certificirane od pružatelja usluga ovlaštenih za ACCME kako bi ispunile svoj zahtjev za obnovu certifikata od strane ANCC-a. Potvrdu o sudjelovanju pružit će The France Foundation, pružatelj usluga ovlaštenih od ACCME-a.

POLITIKA ODRŽAVANJA
U skladu sa ACCME standardima za komercijalnu potporu, Francuska zaklada (TFF) i Međunarodno društvo za trombozu i hemostazu (ISTH) zahtijevaju da pojedinci u položaju kontrole sadržaja obrazovne aktivnosti otkriju sve relevantne financijske odnose s bilo kojim komercijalnim interesom , TFF i ISTH rješavaju sve sukobe interesa kako bi osigurali neovisnost, objektivnost, ravnotežu i znanstvenu strogost u svim svojim obrazovnim programima. Nadalje, TFF i ISTH nastoje provjeriti da li su sva znanstvena istraživanja na koja se upućuje, izvještavalo ili koristilo u CME / CE aktivnosti u skladu s općenito prihvaćenim standardima eksperimentalnog dizajna, prikupljanja podataka i analiza. TFF i ISTH posvećeni su pružiti polaznicima kvalitetne CME / CE aktivnosti koje promiču poboljšanja u zdravstvu, a ne one od komercijalnog interesa.

Otkrivanja djelatnosti
Planeri, recenzenti, urednici, osoblje, odbor CME-a ili drugi članovi TFF-a koji kontroliraju sadržaj nemaju relevantne financijske odnose za otkrivanje.

Planeri, recenzenti, urednici, osoblje, odbor CME-a ili drugi članovi ISTH-a koji kontroliraju sadržaj nemaju relevantne financijske odnose za otkrivanje.

Otkrivanja fakulteta – planeri

Fakulteti navedeni u nastavku navode da nemaju relevantne financijske odnose s kojima bi otkrivali:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, dr. Med., FRACP, FRCPA, FRCP

Fakulteti navedeni u nastavku navode da imaju relevantne financijske odnose kako bi otkrili:

  • David Lillicrap, dr. Med., FRCPC, prima honorare za akademsko savjetovanje od Bioverativa, CSL Behringa i plazme Octapharma. Financijska sredstva za istraživanje dobiva od Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring i Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, dipl.ing., MBBCh, MMed, FCPath, služi u uredu za govornike i obavlja ugovorna istraživanja za CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark i Takeda.
  • K. John Pasi, doktor znanosti, MChB, FRCP, FRCPath, FRCPCH, dobiva financiranje istraživanja iz programa BioMarin GeneR8, uniQure programa HOPE-B i programa Sanofi – ATLAS fitusiran. Primio je honorare od Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire i Sobi.
  • Flora Peyvandi, dr. Med., Dr. Sc., Savjetnica je za Sanofi i Sobi. Služi u uredu za govornike za Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark i Takeda.
  • Glenn F. Pierce, dr. Med., Primio je honorar za akademsko savjetovanje od BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude i VarmX. Zauzima čelne pozicije s Global Blood Therapeutics, NHF MASAC i Svjetskom federacijom za hemofiliju.
  • Steven W. Pipe, dr. Med., Savjetnik je za ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics i uniQure . Bavi se istraživanjem za Siemens.
  • Thierry VandenDriessche, doktor znanosti, zauzima vodeće pozicije u NHF-u i ISTH-u. Financijska sredstva za istraživanje prima od Pfizera i Takede. Doktor VandenDriessche prima honorare od Baxalte, Shirea, Takede, Bayera, Biotesta i Pfizera.

Objavljivanja fakulteta - Fakultet aktivnosti
Sljedeći fakulteti navode da imaju relevantne financijske odnose za otkrivanje:

  • Glenn F. Pierce, dr. Med., Primio je honorar za akademsko savjetovanje od BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude i VarmX. Zauzima čelne pozicije s Global Blood Therapeutics, NHF MASAC i Svjetskom federacijom za hemofiliju.
  • Robert Peters, dr. Sc., Vlasnik je dionica i dobio prava intelektualnog vlasništva / patente dok je ranije bio zaposlen u Sanofiju. Dok je bio zaposlen u Sanofiju, primao je plaću i tantijeme.

IZJAVA NEZAVISNE UPOTREBE
TFF i ISTH zahtijevaju od CME fakulteta (govornici) da otkriju kada su proizvodi ili postupci o kojima se raspravlja izvan etikete, neoznačeni, eksperimentalni i / ili istražni. To uključuje sva ograničenja na predstavljenim informacijama, kao što su preliminarni podaci ili koji predstavljaju tekuće istraživanje, privremene analize i / ili nepodržana mišljenja. Fakultet u ovoj djelatnosti može raspravljati o informacijama o farmaceutskim agensima izvan oznaka odobrenih od strane američke Uprave za hranu i lijekove. Ovi su podaci namijenjeni isključivo kontinuiranom medicinskom obrazovanju i nisu namijenjeni promicanju uporabe lijekova koji nisu za upotrebu. TFF i ISTH ne preporučuju uporabu bilo kojeg sredstva izvan označenih indikacija. Ako imate pitanja, obratite se odjelu za medicinske poslove proizvođača radi najnovijih informacija o propisivanju.

ZAHVALA KOMERCIJALNE PODRŠKE
Ova aktivnost podržana je potporama za obrazovanje tvrtke BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

ODRICANJE
TFF i ISTH predstavljaju ove informacije samo u obrazovne svrhe. Sadržaj pružaju isključivo fakulteti koji su odabrani zbog svoje priznate stručnosti u svom području. Sudionici imaju profesionalnu odgovornost osigurati da se proizvodi propisuju i koriste na odgovarajući način na temelju njihove kliničke prosudbe i prihvaćenih standarda njege. Francuska zaklada, ISTH i komercijalni navijači ne preuzimaju nikakvu odgovornost za ovdje navedene podatke.

Podaci o autorskim pravima
Copyright © 2020. Francuska zaklada. Svako neovlašteno korištenje bilo kojeg materijala na web mjestu može kršiti zakone o autorskim pravima, zaštitnim znakovima i drugim zakonima. Možete pregledavati, kopirati i preuzimati informacije ili softver („Materijali“) koji se nalaze na web mjestu pod uvjetom sljedećih uvjeta i odredbi:

  • Materijali će se koristiti isključivo u osobne, nekomercijalne, informativne i obrazovne svrhe. Materijali se ne smiju mijenjati. Podatke distribuirati u obliku koji je izvor jasno određen. Podaci o autorskim pravima ili druge obavijesti o vlasništvu ne smiju se uklanjati, mijenjati ili mijenjati.
  • Materijali se ne smiju objavljivati, učitavati, objavljivati, prenositi (osim ovdje navedenih) bez prethodnog pismenog odobrenja Fondacije France.


PRAVILA O PRIVATNOSTI

Zaklada France štiti privatnost osobnih i drugih podataka o sudionicima i suradnicima u obrazovanju. Francuska zaklada neće dati osobne identifikacijske podatke trećoj strani bez pristanka pojedinca, osim onih podataka koji su potrebni za izvještavanje ACCME-a.

Zaklada France održava fizičke, elektroničke i proceduralne mjere zaštite u skladu s saveznim propisima radi zaštite od gubitka, zlouporabe ili promjene podataka koje smo prikupili od vas.

Dodatne informacije u vezi s politikom privatnosti Zaklade France možete pogledati na www.francefoundation.com/privacy-policy.


KONTAKTNE INFORMACIJE
Ako imate pitanja o ovoj CME aktivnosti, molimo kontaktirajte France Foundation na 860-434-1650 ili Ova e-mail adresa je zaštićena od spam robota. Ako ste isključili Javascript da bi je vidjeli..

Glenn F. Pierce, dr. Med

Glenn F. Pierce, dr. Med
Svjetska federacija hemofilije (WFH)
Sjedinjene Američke Države

Glenn Pierce, dr. Med., Trenutno djeluje u potpredsjedniku Svjetske federacije za hemofiliju (WFH) za medicinu i upravnom odboru WFH USA i Nacionalnom medicinskom i znanstvenom savjetodavnom vijeću američke Fondacije za hemofiliju (NHF). On je poduzetnik u prebivalištu tvrtke Third Rock Ventures, kao i savjetnik za gensku terapiju i hematološke biotehničke tvrtke. Osnovao je kompaniju Ambys Medicines u 2018. godini, pokretanje obnove ćelije i genske terapije, a obavlja funkciju glavnog liječnika (CMO). Dr. Pierce se povukao iz Biogena 2014. godine, gdje je vodio istraživanje i razvoj produženog razdoblja poluživota FVIII i FIX Fc fuzija kao CMO. Predvodio je donaciju milijarde međunarodnih jedinica (IU) i pokretanje suradnje s humanitarnom pomoći s WFH-om. Dr. Pierce je također vodio pokretanje programa My Life Our Future (MLOF) na genotip> 1 10,000 pojedinaca iz američke zajednice s poremećajem krvarenja. Prije toga, dr. Pierce je služio u upravnom odboru NHF-a i bio predsjednik NHF-a. Dr. Pierce je stekao doktorat i doktorat iz imunologije, te je održao poslijediplomsku izobrazbu iz patologije i hematologije. Ima 30+ godina iskustva u razvoju biotehničkih lijekova na područjima regeneracije tkiva i hematologije, uključujući hemofiliju, počevši od Amgena i sudjelovao je u razvoju 5 odobrenih proizvoda za hemofiliju. On dijeli vrijeme između San Francisca i San Diega. Dr. Pierce rođen je s teškom hemofilijom A, a izliječen je 2008. godine.

Dr. Robert Peters

Dr. Robert Peters
Konzultant
Boston, Massachusetts

Robert Peters, dr. Sc., Istraživač je na visokoj razini s 20 godina industrijskog iskustva, što uključuje rad na rekombinantnim fuzijskim proteinima zgrušavanja Factor VIII i Factor IX-Fc od njihovog nastanka u istraživanju, kroz proizvodnju, klinički razvoj i lansiranje na tržište. Nedavno je podržao i četiri klinička kandidata koji su iz njegova područja istraživanja ušli u klinički razvoj, uključujući BIVV001. Dr. Peters je radio na različitim modalitetima, od bioloških lijekova i malih molekula do in vivo i ex vivo genskih terapija.