Croatian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
YiddishIzdvajamo sa 15. godišnjeg kongresa EAHAD-a
Odabir doze i dizajn studije za B-LIEVE, kliničko ispitivanje potvrde doze 1/2 faze FLT180A genske terapije za pacijente s hemofilijom B
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
GLEDATI
Konačna analiza iz ključne faze 3 ispitivanja genske terapije HOPE-B
Wolfgang Miesbach, dr. Med
GLEDATI
Učinkovitost i sigurnost prijenosa gena Valoctocogene Roxaparvovec za tešku hemofiliju A: Rezultati dvogodišnje analize GENEr8-1
Steven W. Pipe, dr. Med
Utjecaj prijenosa gena Valoctocogene Roxaparvovec za tešku hemofiliju A na kvalitetu života povezanu sa zdravljem
Johnny Mahlangu, dipl.ing., MBBCh, MMed, FCPath
Izdvajamo sa 16. radionice NHF-a o novim tehnologijama i prijenosu gena za hemofiliju
Izdvajamo s 63. godišnjeg sastanka ASH
Odnos između endogene, transgenske ekspresije FVIII i događaja krvarenja nakon prijenosa gena za valoktokogen Roxaparvovec za tešku hemofiliju A: post-hoc analiza ispitivanja GENEr8-1 faze 3
Steven W. Pipe, dr. Med
GLEDATI
Podaci o krvarenju u svim osnovnim razinama ekspresije FIX kod ljudi s hemofilijom B: Analiza pomoću 'Studije faktorske ekspresije
Steven W. Pipe, dr. Med
GLEDATI
Praćenje više od 5 godina u skupini pacijenata s hemofilijom B liječenih fidanacogenom Elaparvovec adeno-povezanim virusom genskom terapijom
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
Ekspresija faktora IX unutar normalnog raspona sprječava spontana krvarenja koja zahtijevaju liječenje nakon genske terapije FLT180a u pacijenata s teškom hemofilijom B: Dugotrajno praćenje programa B-Amaze
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Praćenje mjesta integracije vektora u pristupima genske terapije in vivo pomoću sekvencioniranja tekućine-biopsije-integracije-mjesta
Daniela Cesana, dr.sc
GLEDATI
Prevladavanje postojećeg imuniteta protiv AAV-a za postizanje sigurnog i učinkovitog prijenosa gena u kliničkim uvjetima.
Giuseppe Ronzitti, dr. sc
Trenutno ažuriranje kliničkih ispitivanja genske terapije za hemofiliju
Wolfgang Miesbach, dr. Med
Učinkovitost i sigurnost valoktokogena Roxaparvovec Prijenos gena virusa povezanog s adenom za tešku hemofiliju A: rezultati ispitivanja GENEr3-8 faze 1
Dr. Margareth C. Ozelo, dr. Med
Izvještaj o sigurnosti jetre iz faze 3 HOPE-B genske terapije u odraslih s hemofilijom B
Steven W. Pipe, dr. Med
Učinkovitost i sigurnost etranakogena dezaparvoveca u 52 tjedna u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: podaci iz faze 3 pokusa genske terapije HOPE-B
Steven W. Pipe, dr. Med
Istraživanje ranih ishoda nakon adeno-povezane virusne genske terapije u modelu pseće hemofilije
David Lillicrap, dr. Med., FRCPC
Klinički ishodi u odraslih s hemofilijom B sa i bez već postojećih neutralizirajućih protutijela na AAV5: 6-mjesečni podaci iz faze 3 Etranakogena Dezaparvovec Probna terapija genom HOPE-B
Wolfgang A. Miesbach, dr. Med., Dr. Med
Evolucija AAV vektorske genske terapije u tijeku je kod hemofilije. Hoće li jedinstvene značajke BAY 2599023 odgovoriti na izvanredne potrebe?
Steven W. Pipe, dr. Med
Učinkovitost i sigurnost etranakogena Dezaparvovec kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: prvi podaci iz ispitivanja genetske terapije Nada-B faze 3
Steven W. Pipe, dr. Med
Karakterizacija postojanosti vektora virusa povezanih s adenom nakon dugotrajnog praćenja u modelu psa hemofilije
Paul Batty, MBBS, dr. Sc
Etranakogen Dezaparvovec (varijanta AAV5-Padova hFIX), poboljšani vektor za prijenos gena u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: Dvogodišnji podaci iz ispitivanja faze 2b
Annette von Drygalski, dr. Med., PharmD
AMT-060 genska terapija kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B potvrđuje stabilnu FIX ekspresiju i trajno smanjenje krvarenja i konzumaciju faktora IX do 5 godina
Frank WG Leebeek, dr. Med., Dr. Med
Nadzor na novoj genskoj terapiji povezanom s adeno virusima (AAV) (FLT180a) postizanjem normalnih FIX nivoa aktivnosti u bolesnika s teškom hemofilijom B (HB) (studija B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Prvo ispitivanje genske terapije u ljudskoj tehnologiji AAVhu37 kapsidnog vektora kod teške hemofilije A - BAY 2599023 ima široku prihvatljivost pacijenta i stabilno i održivo dugoročno izražavanje FVIII
Steven W. Pipe, dr. Med
AMT-060 genska terapija kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B potvrđuje stabilnu FIX ekspresiju i trajno smanjenje krvarenja i konzumaciju faktora IX do 5 godina
Wolfgang A. Miesbach, dr. Med., Dr. Med
Prvi podaci iz ispitivanja genetske terapije HOPE-B faze 3: Učinkovitost i sigurnost primjene etranakogenova Dezaparvoveca (varijanta AAV5-Padova hFIX; AMT-061) kod odraslih osoba s ozbiljnom ili umjereno teškom hemofilijom B liječenom bez obzira na postojeću antikapsidnu neutralizaciju
Steven W. Pipe, dr. Med
Etranakogen Dezaparvovec (varijanta AAV5-Padova hFIX), poboljšani vektor za prijenos gena u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: Dvogodišnji podaci iz ispitivanja faze 2b
Steven W. Pipe, dr. Med
Ažurirano praćenje studije Alta, studije 1/2 faze ginekokogenog fitelparvoveca (SB-525) genske terapije kod odraslih s teškom hemofilijom
Barbara A. Konkle, dr. Med
ISTH konferencijski brifingi
Probna faza I / II SPK-8011: Stabilna i izdržljiva ekspresija FVIII u trajanju od> 2 godine s značajnim poboljšanjima ABR u početnim doznim kohortama nakon prenosa gena FVIII posredovanog AAV-om za hemofiliju A
Lindsey A. George, dr. Med
Dugoročni ishod vektorskog genoma i imunogenost prenosa gena AAV FVIII u modelu hemofilije A pasa
Paul Batty, MBBS, dr. Sc
Novija genska terapija virusom pridruženih adenovima (AAV) (FLT180a) postiže normalne razine aktivnosti FIX-a kod teških bolesnika s hemofilijom B (HB) (studija B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Učestalost, lokacija i priroda AAV vektorskih umetanja nakon dugotrajnog praćenja isporuke FVIII transgena u modelu psa hemofilije A
Paul Batty, MBBS, dr. Sc
Konferencije o konferencijama WFH-a
Nedavni napredak u razvoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) za osobe s ozbiljnom ili umjereno jakom hemofilijom B
Steven W. Pipe, dr. Med
Prvogodišnje praćenje ljudske studije trajne terapijske učinkovitosti i sigurnosti: AAV genska terapija valoktokogenom Roxaparvovec za tešku hemofiliju A
John Pasi, MB ChB, dr. Sc., FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT konferencijski brifingi
Prvo istraživanje ljudske genske terapije u AAVhu37 kapsidnoj vektorskoj tehnologiji u teškoj hemofiliji A: Sigurnost i rezultati aktivnosti FVIII
Steven W. Pipe, dr. Med
Korištenje afereze za uklanjanje neutralizirajućih AAV antitijela kod bolesnika prethodno isključenih iz genske terapije
Glenn F. Pierce, dr. Med
Razvoj kliničkog kandidata AAV3 vektora za gensku terapiju hemofilije B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Analiza integracije AAV-a nakon dugotrajnog praćenja hemofilije Psi otkrivaju genetske posljedice korekcije gena posredovanih AAV-om
Glenn F. Pierce, dr. Med
Izvještaj o konferenciji iz Orlanda
Obilježavanje konferencije iz Orlanda, u kojem su smješteni stručni intervjui o najnovijim dostignućima u genskoj terapiji.
Pokrivanje konferencije - Uživo iz Orlanda 2019
Najnovija ažuriranja kliničkih ispitivanja genske terapije na hemofiliji B
Podaci o dugoročnoj sigurnosti i učinkovitosti iz ispitivanja genske terapije na hemofiliji pružaju optimizam
Dugotrajna ekspresija AAV posredovanih FVIII događaja prenošenja gena i vektorske integracije u hemofiliji
Novi pristupi genskoj terapiji hemofilije u pretkliničkom razvoju
Postojeća antitijela na AAV i posljedice za gensku terapiju hemofilije
Budućnost genske terapije hemofilije
Priprema za odobrenje genske terapije za hemofiliju
