Izdvajamo s Kongresa ISTH 2021

Učinkovitost i sigurnost valoktokogena Roxaparvovec Prijenos gena virusa povezanog s adenom za tešku hemofiliju A: rezultati ispitivanja GENEr3-8 faze 1

Učinkovitost i sigurnost valoktokogena Roxaparvovec Prijenos gena virusa povezanog s adenom za tešku hemofiliju A: rezultati ispitivanja GENEr3-8 faze 1

Dr. Margareth C. Ozelo, dr. Med

GLEDATI
Izvještaj o sigurnosti jetre iz faze 3 HOPE-B genske terapije u odraslih s hemofilijom B

Izvještaj o sigurnosti jetre iz faze 3 HOPE-B genske terapije u odraslih s hemofilijom B

Steven W. Pipe, dr. Med

GLEDATI
Učinkovitost i sigurnost etranakogena dezaparvoveca u 52 tjedna u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: podaci iz faze 3 pokusa genske terapije HOPE-B

Učinkovitost i sigurnost etranakogena dezaparvoveca u 52 tjedna u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: podaci iz faze 3 pokusa genske terapije HOPE-B

Steven W. Pipe, dr. Med

GLEDATI
Istraživanje ranih ishoda nakon adeno-povezane virusne genske terapije u modelu pseće hemofilije

Istraživanje ranih ishoda nakon adeno-povezane virusne genske terapije u modelu pseće hemofilije

David Lillicrap, dr. Med., FRCPC

GLEDATI
Klinički ishodi u odraslih s hemofilijom B sa i bez već postojećih neutralizirajućih protutijela na AAV5: 6-mjesečni podaci iz faze 3 Etranakogena Dezaparvovec Probna terapija genom HOPE-B

Klinički ishodi u odraslih s hemofilijom B sa i bez već postojećih neutralizirajućih protutijela na AAV5: 6-mjesečni podaci iz faze 3 Etranakogena Dezaparvovec Probna terapija genom HOPE-B

Wolfgang A. Miesbach, dr. Med., Dr. Med

GLEDATI
Evolucija AAV vektorske genske terapije u tijeku je kod hemofilije. Hoće li jedinstvene značajke BAY 2599023 odgovoriti na izvanredne potrebe?

Evolucija AAV vektorske genske terapije u tijeku je kod hemofilije. Hoće li jedinstvene značajke BAY 2599023 odgovoriti na izvanredne potrebe?

Steven W. Pipe, dr. Med

GLEDATI

Izdvajamo iz virtualnog kongresa EAHAD 2021

Učinkovitost i sigurnost etranakogena Dezaparvovec kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: prvi podaci iz ispitivanja genetske terapije Nada-B faze 3

Učinkovitost i sigurnost etranakogena Dezaparvovec kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: prvi podaci iz ispitivanja genetske terapije Nada-B faze 3

Steven W. Pipe, dr. Med

GLEDATI
Karakterizacija postojanosti vektora virusa povezanih s adenom nakon dugotrajnog praćenja u modelu psa hemofilije

Karakterizacija postojanosti vektora virusa povezanih s adenom nakon dugotrajnog praćenja u modelu psa hemofilije

Paul Batty, MBBS, dr. Sc

GLEDATI
Etranakogen Dezaparvovec (varijanta AAV5-Padova hFIX), poboljšani vektor za prijenos gena u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: Dvogodišnji podaci iz ispitivanja faze 2b

Etranakogen Dezaparvovec (varijanta AAV5-Padova hFIX), poboljšani vektor za prijenos gena u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: Dvogodišnji podaci iz ispitivanja faze 2b

Annette von Drygalski, dr. Med., PharmD

GLEDATI
AMT-060 genska terapija kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B potvrđuje stabilnu FIX ekspresiju i trajno smanjenje krvarenja i konzumaciju faktora IX do 5 godina

AMT-060 genska terapija kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B potvrđuje stabilnu FIX ekspresiju i trajno smanjenje krvarenja i konzumaciju faktora IX do 5 godina

Frank WG Leebeek, dr. Med., Dr. Med

GLEDATI
Nadzor na novoj genskoj terapiji povezanom s adeno virusima (AAV) (FLT180a) postizanjem normalnih FIX nivoa aktivnosti u bolesnika s teškom hemofilijom B (HB) (studija B-AMAZE)

Nadzor na novoj genskoj terapiji povezanom s adeno virusima (AAV) (FLT180a) postizanjem normalnih FIX nivoa aktivnosti u bolesnika s teškom hemofilijom B (HB) (studija B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

GLEDATI

ASH konferencijski sastanci

Prvo ispitivanje genske terapije u ljudskoj tehnologiji AAVhu37 kapsidnog vektora kod teške hemofilije A - BAY 2599023 ima široku prihvatljivost pacijenta i stabilno i održivo dugoročno izražavanje FVIII

Prvo ispitivanje genske terapije u ljudskoj tehnologiji AAVhu37 kapsidnog vektora kod teške hemofilije A - BAY 2599023 ima široku prihvatljivost pacijenta i stabilno i održivo dugoročno izražavanje FVIII

Steven W. Pipe, dr. Med

GLEDATI
Svjetska federacija registra genske terapije hemofilije

Svjetska federacija registra genske terapije hemofilije

Barbara A. Konkle, dr. Med

GLEDATI
AMT-060 genska terapija kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B potvrđuje stabilnu FIX ekspresiju i trajno smanjenje krvarenja i konzumaciju faktora IX do 5 godina

AMT-060 genska terapija kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B potvrđuje stabilnu FIX ekspresiju i trajno smanjenje krvarenja i konzumaciju faktora IX do 5 godina

Wolfgang A. Miesbach, dr. Med., Dr. Med

GLEDATI
Prvi podaci iz ispitivanja genetske terapije HOPE-B faze 3: Učinkovitost i sigurnost primjene etranakogenova Dezaparvoveca (varijanta AAV5-Padova hFIX; AMT-061) kod odraslih osoba s ozbiljnom ili umjereno teškom hemofilijom B liječenom bez obzira na postojeću antikapsidnu neutralizaciju

Prvi podaci iz ispitivanja genetske terapije HOPE-B faze 3: Učinkovitost i sigurnost primjene etranakogenova Dezaparvoveca (varijanta AAV5-Padova hFIX; AMT-061) kod odraslih osoba s ozbiljnom ili umjereno teškom hemofilijom B liječenom bez obzira na postojeću antikapsidnu neutralizaciju

Steven W. Pipe, dr. Med

GLEDATI
Etranakogen Dezaparvovec (varijanta AAV5-Padova hFIX), poboljšani vektor za prijenos gena u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: Dvogodišnji podaci iz ispitivanja faze 2b

Etranakogen Dezaparvovec (varijanta AAV5-Padova hFIX), poboljšani vektor za prijenos gena u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: Dvogodišnji podaci iz ispitivanja faze 2b

Steven W. Pipe, dr. Med

GLEDATI
Ažurirano praćenje studije Alta, studije 1/2 faze ginekokogenog fitelparvoveca (SB-525) genske terapije kod odraslih s teškom hemofilijom

Ažurirano praćenje studije Alta, studije 1/2 faze ginekokogenog fitelparvoveca (SB-525) genske terapije kod odraslih s teškom hemofilijom

Barbara A. Konkle, dr. Med

GLEDATI

ISTH konferencijski brifingi

Probna faza I / II SPK-8011: Stabilna i izdržljiva ekspresija FVIII u trajanju od> 2 godine s značajnim poboljšanjima ABR u početnim doznim kohortama nakon prenosa gena FVIII posredovanog AAV-om za hemofiliju A

Probna faza I / II SPK-8011: Stabilna i izdržljiva ekspresija FVIII u trajanju od> 2 godine s značajnim poboljšanjima ABR u početnim doznim kohortama nakon prenosa gena FVIII posredovanog AAV-om za hemofiliju A

Lindsey A. George, dr. Med

GLEDATI
Prvogodišnje praćenje ljudske studije trajne terapijske učinkovitosti i sigurnosti: AAV genska terapija valoktokogenom Roxaparvovec za tešku hemofiliju A

Dugoročni ishod vektorskog genoma i imunogenost prenosa gena AAV FVIII u modelu hemofilije A pasa

Paul Batty, MBBS, dr. Sc

GLEDATI
Novija genska terapija virusom pridruženih adenovima (AAV) (FLT180a) postiže normalne razine aktivnosti FIX-a kod teških bolesnika s hemofilijom B (HB) (studija B-AMAZE)

Novija genska terapija virusom pridruženih adenovima (AAV) (FLT180a) postiže normalne razine aktivnosti FIX-a kod teških bolesnika s hemofilijom B (HB) (studija B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

GLEDATI
Učestalost, lokacija i priroda AAV vektorskih umetanja nakon dugotrajnog praćenja isporuke FVIII transgena u modelu psa hemofilije A

Učestalost, lokacija i priroda AAV vektorskih umetanja nakon dugotrajnog praćenja isporuke FVIII transgena u modelu psa hemofilije A

Paul Batty, MBBS, dr. Sc

GLEDATI

Konferencije o konferencijama WFH-a

Nedavni napredak u razvoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) za osobe s ozbiljnom ili umjereno jakom hemofilijom B

Nedavni napredak u razvoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) za osobe s ozbiljnom ili umjereno jakom hemofilijom B

Steven W. Pipe, dr. Med

GLEDATI
Prvogodišnje praćenje ljudske studije trajne terapijske učinkovitosti i sigurnosti: AAV genska terapija valoktokogenom Roxaparvovec za tešku hemofiliju A

Prvogodišnje praćenje ljudske studije trajne terapijske učinkovitosti i sigurnosti: AAV genska terapija valoktokogenom Roxaparvovec za tešku hemofiliju A

John Pasi, MB ChB, dr. Sc., FRCP, FRCPath, FRCPCH

GLEDATI

ASGCT konferencijski brifingi

Prvo istraživanje ljudske genske terapije u AAVhu37 kapsidnoj vektorskoj tehnologiji u teškoj hemofiliji A: Sigurnost i rezultati aktivnosti FVIII

Prvo istraživanje ljudske genske terapije u AAVhu37 kapsidnoj vektorskoj tehnologiji u teškoj hemofiliji A: Sigurnost i rezultati aktivnosti FVIII

Steven W. Pipe, dr. Med

GLEDATI
Korištenje afereze za uklanjanje neutralizirajućih AAV antitijela kod bolesnika prethodno isključenih iz genske terapije

Korištenje afereze za uklanjanje neutralizirajućih AAV antitijela kod bolesnika prethodno isključenih iz genske terapije
 

Glenn F. Pierce, dr. Med

GLEDATI
Razvoj kliničkog kandidata AAV3 vektora za gensku terapiju hemofilije B

Razvoj kliničkog kandidata AAV3 vektora za gensku terapiju hemofilije B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

GLEDATI
Analiza integracije AAV-a nakon dugotrajnog praćenja hemofilije Psi otkrivaju genetske posljedice korekcije gena posredovanih AAV-om

Analiza integracije AAV-a nakon dugotrajnog praćenja hemofilije Psi otkrivaju genetske posljedice korekcije gena posredovanih AAV-om

Glenn F. Pierce, dr. Med

GLEDATI

Izvještaj o konferenciji iz Orlanda

Obilježavanje konferencije iz Orlanda, u kojem su smješteni stručni intervjui o najnovijim dostignućima u genskoj terapiji.

ZARADITE CME KREDIT

Pokrivanje konferencije - Uživo iz Orlanda 2019

Najnovija ažuriranja kliničkih ispitivanja genske terapije na hemofiliji B
Podaci o dugoročnoj sigurnosti i učinkovitosti iz ispitivanja genske terapije na hemofiliji pružaju optimizam
Dugotrajna ekspresija AAV posredovanih FVIII događaja prenošenja gena i vektorske integracije u hemofiliji
Novi pristupi genskoj terapiji hemofilije u pretkliničkom razvoju
Postojeća antitijela na AAV i posljedice za gensku terapiju hemofilije
Budućnost genske terapije hemofilije
Priprema za odobrenje genske terapije za hemofiliju