ASH konferencijski sastanci
Prvo ispitivanje genske terapije u ljudskoj tehnologiji AAVhu37 kapsidnog vektora kod teške hemofilije A - BAY 2599023 ima široku prihvatljivost pacijenta i stabilno i održivo dugoročno izražavanje FVIII
Steven W. Pipe, dr. Med
AMT-060 genska terapija kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B potvrđuje stabilnu FIX ekspresiju i trajno smanjenje krvarenja i konzumaciju faktora IX do 5 godina
Wolfgang A. Miesbach, dr. Med., Dr. Med
Prvi podaci iz ispitivanja genetske terapije HOPE-B faze 3: Učinkovitost i sigurnost primjene etranakogenova Dezaparvoveca (varijanta AAV5-Padova hFIX; AMT-061) kod odraslih osoba s ozbiljnom ili umjereno teškom hemofilijom B liječenom bez obzira na postojeću antikapsidnu neutralizaciju
Steven W. Pipe, dr. Med
Etranakogen Dezaparvovec (varijanta AAV5-Padova hFIX), poboljšani vektor za prijenos gena u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: Dvogodišnji podaci iz ispitivanja faze 2b
Steven W. Pipe, dr. Med
Ažurirano praćenje studije Alta, studije 1/2 faze ginekokogenog fitelparvoveca (SB-525) genske terapije kod odraslih s teškom hemofilijom
Barbara A. Konkle, dr. Med
ISTH konferencijski brifingi
Probna faza I / II SPK-8011: Stabilna i izdržljiva ekspresija FVIII u trajanju od> 2 godine s značajnim poboljšanjima ABR u početnim doznim kohortama nakon prenosa gena FVIII posredovanog AAV-om za hemofiliju A
Lindsey A. George, dr. Med
Dugoročni ishod vektorskog genoma i imunogenost prenosa gena AAV FVIII u modelu hemofilije A pasa
Paul Batty, MBBS, dr. Sc
Novija genska terapija virusom pridruženih adenovima (AAV) (FLT180a) postiže normalne razine aktivnosti FIX-a kod teških bolesnika s hemofilijom B (HB) (studija B-AMAZE)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Učestalost, lokacija i priroda AAV vektorskih umetanja nakon dugotrajnog praćenja isporuke FVIII transgena u modelu psa hemofilije A
Paul Batty, MBBS, dr. Sc
Konferencije o konferencijama WFH-a
Nedavni napredak u razvoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) za osobe s ozbiljnom ili umjereno jakom hemofilijom B
Steven W. Pipe, dr. Med
Prvogodišnje praćenje ljudske studije trajne terapijske učinkovitosti i sigurnosti: AAV genska terapija valoktokogenom Roxaparvovec za tešku hemofiliju A
John Pasi, MB ChB, dr. Sc., FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT konferencijski brifingi
Prvo istraživanje ljudske genske terapije u AAVhu37 kapsidnoj vektorskoj tehnologiji u teškoj hemofiliji A: Sigurnost i rezultati aktivnosti FVIII
Steven W. Pipe, dr. Med
Korištenje afereze za uklanjanje neutralizirajućih AAV antitijela kod bolesnika prethodno isključenih iz genske terapije
Glen F. Pierce, dr. Med
Razvoj kliničkog kandidata AAV3 vektora za gensku terapiju hemofilije B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
Analiza integracije AAV-a nakon dugotrajnog praćenja hemofilije Psi otkrivaju genetske posljedice korekcije gena posredovanih AAV-om
Glen F. Pierce, dr. Med
Izvještaj o konferenciji iz Orlanda
Obilježavanje konferencije iz Orlanda, u kojem su smješteni stručni intervjui o najnovijim dostignućima u genskoj terapiji.
Pokrivanje konferencije - Uživo iz Orlanda 2019






