Napredak u genetskoj terapiji hemofilije

Ključna razmatranja:
Napredak u genetskoj terapiji hemofilije

Snimljeno uživo kao satelitski simpozij petkom prije 62. godišnjeg sastanka i izložbe ASH-a

Adeno-povezani virusni vektori (AAV)

Lindsey George, dr. Med

AAV ekspresijska kaseta

Lindsey George, dr. Med

AAV prijenos gena za hemofiliju

Lindsey George, dr. Med

Kratkoročna sigurnost

Lindsey George, dr. Med

Trajnost izražavanja

Lindsey George, dr. Med

Optimizacija transgena

Barbara A. Konkle, dr. Med

FIX Padova varijanta

Barbara A. Konkle, dr. Med

SPK-9001

Barbara A. Konkle, dr. Med

Trenutna ispitivanja genske terapije AAV za hemofiliju B

Barbara A. Konkle, dr. Med

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, dr. Med

BMN 270 - 4-godišnji podaci

Glenn F. Pierce, dr. Med

Tekuća ispitivanja hemofilije i genske terapije

Glenn F. Pierce, dr. Med

Ispitivanje faze 1/2 giroctocogene Fitelparvovec

Glenn F. Pierce, dr. Med

SPK8011 AAV-FVIII probno ispitivanje faze 1/2

Glenn F. Pierce, dr. Med

BAY 2599023 Probno ispitivanje faze 1/2

Glenn F. Pierce, dr. Med

Put AAV prema izrazu FVIII

Glenn F. Pierce, dr. Med

Biopsije uživo iz AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, dr. Med

Psijske studije prijenosa gena posredovanih AAV-om

Glenn F. Pierce, dr. Med

Panel diskusija: Predstavljanje mogućnosti genske terapije pacijentu

Glenn F. Pierce, dr. Med., Dr. Barbara A. Konkle, dr. Med., Lindsey George, dr. Med., Alfonso Iorio, dr. Med.

Genska terapija mnogo obećava osobama s najrazličitijim stanjima, uključujući vrste karcinoma, AIDS-a, dijabetesa, bolesti srca i hemofilije. Ovaj inovativni pristup liječenju mijenja gene unutar tjelesnih stanica kako bi zaustavio bolest. 

Genska terapija pokušava zamijeniti ili popraviti mutirane gene i učiniti bolesne stanice vidljivijima za imunološki sustav. Hemofilija A i B nasljeđuju se kao dio X-vezanog recesivnog uzorka. Genetika hemofilije uključuje gene koji se nalaze u X kromosomu, a potreban je samo jedan neispravan gen da dovede do ovog poremećaja krvarenja. 

Stanične i genske terapije još su u fazi proučavanja, ali rezultati obećavaju. Klinička ispitivanja pokazala su uspjeh, a Uprava za hranu i lijekove (FDA) odobrila je jednu vrstu stanične terapije. U našem Ključna razmatranja: napredak u genetskoj terapiji hemofilije pod vodstvom Glenna F. Piercea, raspravljamo o pregledu bolesti, trenutnom stanju genske terapije i još mnogo toga.