Izdvajamo se s 15. radionice NHF-a o novijim tehnologijama i prenošenju gena za hemofiliju

Izdvajamo se s 15. radionice NHF-a o novijim tehnologijama i prenošenju gena za hemofiliju

Predstavio: David Lillicrap, dr. Med. I Glenn F. Pierce, dr. Med
13. do 14. rujna 2019. • Washington, DC

Slika


Uvod
Predstavio dr. Lillicrap

Izazovi povezani s AAV-om kao alatom za isporuku terapijskih transgena
Predstavio dr. Pierce

FDA smjernice za klinički razvoj genetske terapije hemofilijama
Predstavio dr. Pierce

Ažuriranje kliničkih ispitivanja faktora IX genske terapije
Predstavio dr. Lillicrap


Uređivanje gena i stanična terapija za hemofiliju
Predstavio dr. Pierce



Gledajući unaprijed s optimizmom
Predstavio dr. Pierce

Ažuriranje kliničkih ispitivanja faktora VIII genske terapije
Predstavio dr. Lillicrap


Genske terapije nove generacije za hemofiliju
Predstavio dr. Lillicrap

Odgovor na isporuku AAV vektora
Predstavio dr. Lillicrap


Produljenje genske terapije na djecu s hemofilijom
Predstavio dr. Lillicrap