Odabir doze i dizajn studije za B-LIEVE, kliničko ispitivanje potvrde doze 1/2 faze FLT180A genske terapije za pacijente s hemofilijom B
Izdvajamo sa 15. godišnjeg kongresa EAHAD-a

Odabir doze i dizajn studije za B-LIEVE, kliničko ispitivanje potvrde doze 1/2 faze FLT180A genske terapije za pacijente s hemofilijom B

G.Young1,P.Chowdary, 2,3,S.Barton4, A.Long4

1Dječja bolnica Los Angeles, Medicinski fakultet Sveučilišta Južne Kalifornije Keck, Los Angeles, Kalifornija, Sjedinjene Američke Države;2 Katharine Dormandy centar za hemofiliju i trombozu, Royal Free Hospital;3 University College London, Ujedinjeno Kraljevstvo;4 Freeline, Stevenage, Velika Britanija

Ključne podatkovne točke

B-AMAZE Dozni odgovor

B-LIEVE studija je studija faze 1/2 komercijalno proizvedenog FLT180a dizajnirana da potvrdi ciljanu dozu za studiju faze 3. Početna doza za B-LIEVE temelji se na rezultatima ispitivanja B-AMAZE, koji su pokazali da su razine FIX 21. dana nakon infuzije bile vrlo prediktivne za razine FIX na dan 182 (26. tjedan). Jedan Emax model doza-odgovor pokazao je da je doza od 7.7 x 1011 vg/kg trebao bi proizvesti srednju razinu FIX-a od 67% normalne 21. dana što odgovara srednjoj razini FIX-a od 115% normalne 182. dana.

Plan doziranja za dizajn B-LIEVE studije

Dizajn adaptivne studije za B-LIEVE uključuje početnu dozu FLT180a od 7.7 x 1011 vg/kg kod 3 sudionika. Početna doza će se prilagoditi u sljedećim skupinama od 3 sudionika, svaki na temelju FIX razina 21. dana u prethodnoj skupini. Do 9 sudionika (3 skupine) bit će upisano s razdobljem praćenja od 52 tjedna kako bi se potvrdila doza za ispitivanje faze 3.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL