Učinkovitost i sigurnost etranakogena Dezaparvovec kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: prvi podaci iz ispitivanja genetske terapije Nada-B faze 3
Izdvajamo sa 14. godišnjeg kongresa EAHAD-a

Učinkovitost i sigurnost etranakogena Dezaparvovec kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: prvi podaci iz ispitivanja genetske terapije Nada-B faze 3

Steven W Pipe, dr. Med1, Michael Recht, dr. Med., Dr. Med2, Nigelov ključ, MBChB3, Frank WG Leebeek, dr. Med4, Giancarlo Castaman, dr. Med5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, dr. Med6, Kathelijne Peerlinck, dr. Med., Dr. Med7, Michiel Coppens, dr. Med., Dr. Med8, Niamh O'Connell, MB dr. Sc9, K. John Pasi, MBChB, dr. Sc10, Peter Kampmann, dr. Med11, Karina Meijer, dr. Med., Dr. Med.12, Annette von Drygalski, dr. Med., PharmD13, Guy Young, dr. Med14, Cedric Hermans, dr. Med15, Jan Astermark, dr. Med., Dr. Med16, Robert Klamroth, dr. Med., Dr. Med17, Richard S Lemons, dr. Med., Dr. Med18, Nathan Visweshwar, dr. Med19, Shelley Crary, dr. Med20, Rašid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, dr. Med23, Esteban Gomez, dr. Med24, Rebecca Kruse-Jarres, dr. Med., MPH25, Adam Kotowski, dr. Med26, Doris Quon, dr. Med., Dr. Med27, Michael Wang, dr. Med28, Allison P Wheeler, dr. Med29, Dr. Eileen K Sawyer30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, mag30, Naghmana Bajwa, dr. Med, Robert Gut, dr. Med., PD30, Wolfgang Miesbach, dr. Med., Dr. Med31

1Sveučilište Michigan, Ann Arbor, MI, SAD

2Sveučilište za zdravlje i znanost Oregon, Portland, OR, SAD

3Sveučilište Sjeverne Karoline, Chapel Hill, NC, SAD

4Erasmus MC, Sveučilišni medicinski centar, Rotterdam, Nizozemska

5Centar za poremećaje i koagulaciju krvarenja, Sveučilišna bolnica Careggi, Firenca, Italija

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Nizozemska

7Odjel za vaskularnu medicinu i centar za hemostazu i hemofiliju, Sveučilišne bolnice Leuven, Leuven, Belgija

8Odjel za vaskularnu medicinu, Amsterdamske kardiovaskularne znanosti, Medicinski centri Sveučilišta u Amsterdamu, Sveučilište u Amsterdamu, Amsterdam, Nizozemska

9Nacionalni koagulacijski centar, bolnica St James, Dublin, Irska

10Royal London Haemophilia Center, Barts i London School of Medicine and Dentistry, London, UK

11Rigshospitalet, Kopenhagen, Danska

12Sveučilišni medicinski centar Groningen, Groningen, Nizozemska

13Kalifornijsko sveučilište u San Diegu, La Jolla, CA, SAD

14Dječja bolnica Los Angeles, Medicinski fakultet Sveučilišta Južne Kalifornije Keck, Los Angeles, CA, SAD

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Bruxelles, Belgija

16Sveučilišna bolnica Skåne, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Njemačka

18Sveučilište Utah, Salt Lake City, UT, SAD

19Sveučilište Južne Floride, Tampa, FL, SAD

20Sveučilište Arkansas za medicinske znanosti, AR, SAD

21Sveučilišna bolnica Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, UK

22Sveučilište Cambridge - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, UK

23Zdravstveni znanstveni centar Sveučilišta u Teksasu u Houstonu, Houston, TX, SAD

24Dječja bolnica Phoenix, Phoenix USA

25Bloodworks Northwest, Seattle, WA

26WNY BloodCare, NY, SAD

27Ortopedska bolnica Los Angeles, Ortopedski centar za liječenje hemofilije, Los Angeles, CA, SAD

28Sveučilište u Coloradu, Centar za hemofiliju i trombozu, Medicinski kampus Anschutz, Aurora, CO

29Sveučilišni medicinski centar Vanderbilt, Nashville, TN, SAD

30uniQure BV, Amsterdam, Nizozemska / uniQure Inc. Lexington, MA, SAD

31Sveučilišna bolnica Frankfurt, Frankfurt, Njemačka

Ključne podatkovne točke

POPRAVITI Izraz

Ova slika prikazuje 1 od 3 ko-primarne krajnje točke studije, srednju i medijan FIX aktivnost za sve sudionike u 26 tjednu nakon doziranja sa 2 × 1013 gc / kg (N = 54). Ekspresija FIX bila je robusna 3 tjedna nakon doziranja i stabilna do 26. tjedna, sa prosjekom od 37.2%.

Slika

Budući da ova studija nije isključila sudionike s neutralizirajućim antitijelima (NAbs) na AAV, bilo je moguće procijeniti rezultate korelacije između NAbs i FIX aktivnosti. Okomita os je promatrana 26. FIX aktivnost onih koji su primili punu dozu vektora. Pacijenti s neotkrivljivim NAbs prikazani su na 7 na vodoravnoj osi (što je bio prag ispitivanja). Horizontalna os prikazuje titre ostalih sudionika u rasponu do 678. Bio je jedan sudionik bez odgovora koji je imao titar> 3200, što nije prikazano na ovoj grafičkoj ljestvici. Nije primijećena korelacija već postojećih NAbs s FIX aktivnošću do titra od 678.

POVEZAN SADRŽAJ