Isporuka CRISPR/Cas9 mRNA LNP-a za popravak male delecije u genu FVIII kod miševa hemofilije A
Izdvajamo s 25. godišnjeg sastanka ASGCT-a

Isporuka CRISPR/Cas9 mRNA LNP-a za popravak male delecije u genu FVIII kod miševa hemofilije A

Predstavio: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Imunitet i imunoterapije, Seattle Children's Seattle, Washington, Sjedinjene Američke Države

Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2

1Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington

2Odjel za pedijatriju, Sveučilište Washington, Seattle, Washington

Ključne podatkovne točke

LNP mRNA ciljaju i hepatocite i endotelne sinusoidne stanice jetre (LSEC)

Različite formulacije mRNA luciferaze (Luc) inkapsulirane u lipidnim nanočesticama (LNP) baziranim na MC3 intravenozno su ubrizgane miševima. Ekspresija luciferaze uglavnom je otkrivena u jetri, s najjačom ekspresijom LNP formulacije 5. Imunološko bojenje jetre pokazalo je da LNP obilježen Dil može uspješno transficirati i hepatocite i endotelne stanice in vivo.

Cas9 i sgRNA LNP-ovi omogućuju miševima NSG HemA da povrate endogenu aktivnost FVIII u plazmi

Inkapsulirana Cas9 mRNA i RNA s jednim vodičem (sgRNA) LNP dostavljeni su imunodeficijentnim miševima s hemofilijom A (NSG HA) intravenozno. Stabilna ekspresija endogenog FVIII do 4 tjedna potvrđena je aPTT testom, a uređeni mutantni FVIII je provjeren sekvencioniranjem DNA i alatima za online CRISPR analizu.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL