Izdvajamo se iz WFH Virtual Summit 2020
Prvogodišnje praćenje ljudske studije trajne terapijske učinkovitosti i sigurnosti: AAV genska terapija valoktokogenom Roxaparvovec za tešku hemofiliju A
K. John Pasi, MB, ChB, dr., FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2; Nina Mitchell, MB, BChir3; Will Lester, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath4; Emily Symington, dipl.ing., MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madan, dr. Med., FRCP, FRCPath6; Michael Laffan, dr. Med., FRCP, FRCPath7; Chris B. Russell, dr. Sc3; Mingjin Li, mr.sc.3; Benjamin Kim, dr. Med., MPhil3; Glenn F. Pierce, dr. Med8; Wing Yen Wong, dr. Med3
1Barts i Londonska škola medicine i stomatologije, London, Velika Britanija
2Sveučilišna bolnica Southampton, Southampton, Velika Britanija
3BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Kalifornija, SAD
4Sveučilišne bolnice Birmingham NHS Foundation Trust, Birmingham, Velika Britanija
5Sveučilišne bolnice Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, Velika Britanija
6Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, Velika Britanija
7Centar za hematologiju, Imperial College London, London, Velika Britanija.
8Savjetnik, La Jolla, Kalifornija, SAD
K. John Pasi, MB, ChB, dr., FRCP, FRCPath, FRCPCH1; Savita Rangarajan, MBBS, FRCP, FRCPath2; Nina Mitchell, MB, BChir3; Will Lester, MB, ChB, PhD, FRCP, FRCPath4; Emily Symington, dipl.ing., MBBS, MRCP, FRCPath5; Bella Madan, dr. Med., FRCP, FRCPath6; Michael Laffan, dr. Med., FRCP, FRCPath7; Chris B. Russell, dr. Sc3; Mingjin Li, mr.sc.3; Benjamin Kim, dr. Med., MPhil3; Glenn F. Pierce, dr. Med8; Wing Yen Wong, dr. Med3
1Barts i Londonska škola medicine i stomatologije, London, Velika Britanija
2Sveučilišna bolnica Southampton, Southampton, Velika Britanija
3BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Kalifornija, SAD
4Sveučilišne bolnice Birmingham NHS Foundation Trust, Birmingham, Velika Britanija
5Sveučilišne bolnice Cambridge NHS Foundation Trust, Cambridge, Velika Britanija
6Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, Velika Britanija
7Centar za hematologiju, Imperial College London, London, Velika Britanija.
8Savjetnik, La Jolla, Kalifornija, SAD