Bilješke s konferencija

Klinički ishodi u odraslih s hemofilijom B sa i bez već postojećih neutralizirajućih protutijela na AAV5: 6-mjesečni podaci iz faze 3 Etranakogena Dezaparvovec Probna terapija genom HOPE-B

Wolfgang A. Miesbach, dr. Med., Dr. Med

Evolucija AAV vektorske genske terapije u tijeku je kod hemofilije. Hoće li jedinstvene značajke BAY 2599023 odgovoriti na izvanredne potrebe?

Steven W. Pipe, dr. Med

Učinkovitost i sigurnost valoktokogena Roxaparvovec Prijenos gena virusa povezanog s adenom za tešku hemofiliju A: rezultati ispitivanja GENEr3-8 faze 1

Dr. Margareth C. Ozelo, dr. Med

Učinkovitost i sigurnost etranakogena dezaparvoveca u 52 tjedna u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: podaci iz faze 3 pokusa genske terapije HOPE-B

Steven W. Pipe, dr. Med

Izvještaj o sigurnosti jetre iz faze 3 HOPE-B genske terapije u odraslih s hemofilijom B

Steven W. Pipe, dr. Med

Praćenje nove genetske terapije povezanim s adeno-povezanim virusom (AAV) (FLT180a) u postizanju normalnih FIX nivoa aktivnosti u bolesnika s teškom hemofilijom B (HB) (studija B-AMAZE)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

Istraživanje ranih ishoda nakon adeno-povezane virusne genske terapije u modelu pseće hemofilije

David Lillicrap, dr. Med

Karakterizacija postojanosti vektora virusa povezanih s adenom nakon dugotrajnog praćenja u modelu pasa hemofilije

Paul Batty, MBBS, dr. Sc