Bilješke s konferencija

Učestalost, lokacija i priroda AAV vektorskih umetanja nakon dugotrajnog praćenja isporuke FVIII transgena u modelu psa hemofilije A

Učestalost, lokacija i priroda AAV vektorskih umetanja nakon dugotrajnog praćenja isporuke FVIII transgena u modelu psa hemofilije A

Nedavni napredak u razvoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) za osobe s ozbiljnom ili umjereno jakom hemofilijom B

Nedavni napredak u razvoju AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) za osobe s ozbiljnom ili umjereno jakom hemofilijom B

Novija genska terapija virusom pridruženih adenovima (AAV) (FLT180a) postiže normalne razine aktivnosti FIX-a kod teških bolesnika s hemofilijom B (HB) (studija B-AMAZE)

Novija genska terapija virusom pridruženih adenovima (AAV) (FLT180a) postiže normalne razine aktivnosti FIX-a kod teških bolesnika s hemofilijom B (HB) (studija B-AMAZE)

Prvogodišnje praćenje ljudske studije trajne terapijske učinkovitosti i sigurnosti: AAV genska terapija valoktokogenom Roxaparvovec za tešku hemofiliju A

Prvogodišnje praćenje ljudske studije trajne terapijske učinkovitosti i sigurnosti: AAV genska terapija valoktokogenom Roxaparvovec za tešku hemofiliju A

Probna faza I / II na SPK-8011: Stabilna i izdržljiva ekspresija FVIII u trajanju od> 2 godine s značajnim poboljšanjima ABR u početnim doznim kohortama nakon prenosa gena FVIII posredovanog AAV-om za hemofiliju A

Probna faza I / II na SPK-8011: Stabilna i izdržljiva ekspresija FVIII u trajanju od> 2 godine s značajnim poboljšanjima ABR u početnim doznim kohortama nakon prenosa gena FVIII posredovanog AAV-om za hemofiliju A

Prvo istraživanje ljudske genske terapije u AAVhu37 kapsidnoj vektorskoj tehnologiji u teškoj hemofiliji A: Sigurnost i rezultati aktivnosti FVIII

Prvo istraživanje ljudske genske terapije u AAVhu37 kapsidnoj vektorskoj tehnologiji u teškoj hemofiliji A: Sigurnost i rezultati aktivnosti FVIII

Dugoročni ishod vektorskog genoma i imunogenost prenosa gena AAV FVIII u modelu hemofilije A pasa

Dugoročni ishod vektorskog genoma i imunogenost prenosa gena AAV FVIII u modelu hemofilije A pasa

Korištenje afereze za uklanjanje neutralizirajućih AAV antitijela kod bolesnika prethodno isključenih iz genske terapije

Korištenje afereze za uklanjanje neutralizirajućih AAV antitijela kod bolesnika prethodno isključenih iz genske terapije