Genska terapija u hemofiliji - konferencijski sastanci

Ažuriranja tri klinička ispitivanja koja su u tijeku na odraslim osobama s teškom hemofilijom B

Steven W. Pipe, dr. Med

Rezultati B-LIEVE, faze 1/2 studije potvrde doze FLT180a AAV genske terapije kod pacijenata s hemofilijom B

Guy Young, dr. Med

Brzo uklanjanje vektora nakon prijenosa gena FVIII posredovanog AAV-om u fazi I/II ispitivanja SPK-8011 kod osoba s hemofilijom A

Benjamin J. Samelson Jones, MD, PhD

Poboljšanje kvalitete života povezanog sa zdravljem kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B nakon primanja genske terapije Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, dr. Med

Odnos između FVIII proizvedenog transgenom i stope krvarenja 2 godine nakon prijenosa gena s valotokogenom Roxaparvovec: Rezultati Gener8-1

Johnny Mahlangu, dipl.ing., MBBCh, MMed, FCPath

Stabilna hemostatska korekcija i poboljšana kvaliteta života povezana s hemofilijom: konačna analiza iz ključne faze 3 ispitivanja HOPE-B Etranacogene Dezaparvovec

Steven W. Pipe, dr. Med

Razjašnjavanje mehanizma koji stoji iza odstupanja u ispitivanju faktora VIII izvedenog iz AAV

Anna Sternberg, dr. sc

Isporuka CRISPR/Cas9 mRNA LNP-a za popravak male delecije u genu FVIII kod miševa hemofilije A

Chun-Yu Chen, dr

Povratak na vrh

Slažem se s Pravila i uvjeti a Izjava o privatnosti

O nama

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL