Ažurirano praćenje studije Alta, studije 1/2 faze ginekokogenog fitelparvoveca (SB-525) genske terapije kod odraslih s teškom hemofilijom

Ažurirano praćenje studije Alta, studije 1/2 faze ginekokogenog fitelparvoveca (SB-525) genske terapije kod odraslih s teškom hemofilijom
Izdvajamo sa 62. godišnjeg sastanka i izložbe ASH-a

Ažurirano praćenje studije Alta, studije 1/2 faze giroktokogena Fitelparvovec (SB-525) genske terapije kod odraslih s teškom hemofilijom A

Andrew D. Leavitt, dr. Med1, Barbara A. Konkle, dr. Med2,3, Kimo Stine, dr. Med4, Nathan Visweshwar, dr. Med5, Thomas J. Harrington, dr. Med6, Dr. Adam Giermasz, dr. Med7, Steven Arkin, dr. Med8, Annie Fang, dr. Med., Dr. Med9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Dr. Li-Jung Tseng, MBA9, Gregory Di Russo, dr. Med8, Bettina M Cockroft, dr. Med11, Jeremy Rupon, dr. Med10 i Didier Rouy, dr. med., dr. med11

1Sveučilište Kalifornija, San Francisco, CA

2Sveučilište Washington, Seattle, WA

3Sveučilište u Washingtonu, Washington Centar za poremećaje krvarenja, Seattle, WA

4UAMS u dječjoj bolnici Arkansas, Little Rock, AR

5Sveučilište Južna Florida, Tampa, FL

6Medicinski fakultet Sveučilišta u Miamiju, Miami, FL

7Sveučilište Kalifornije u Davisu, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, Pensilvanija

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA

Ključne podatkovne točke

STUDIRATI DIZAJN

Studija faze 1/2 za SB-525 bila je povećanje doze, kohortni dizajn s 4 doze, s 2 sudionika u svakoj od nižih doza i 5 sudionika s najvišom dozom, 3 x 1013 vg / kg. Trajanje praćenja kreće se od 1 do 3 godine nakon infuzije, osim za 1 sudionika u kohorti 3 (1 x 1013 vg / kg) koji su prerano prekinuli ispitivanje (izgubili zbog praćenja).

DIZANJE ALT U KOHORTI 4 (3 x 1013 vg / kg)

Povišenje ALT-a bilo je najčešći neželjeni događaj, koji se dogodio u 5 od 11 sudionika i 4 od 5 sudionika s najvišom dozom u kohorti 4. Ova 4 sudionika liječena su steroidima u trajanju od 6 do 16 tjedana. Drugo povišenje ALT viđeno je kod 3 od ova 4 sudionika.

UČINKOVITOST ZA KOHORTU 4

Aktivnost FVIII korištenjem kromogenog ispitivanja za 5 sudionika u kohorti 4, kohorti s najvećom dozom. Praćenje nakon infuzije kreće se u rasponu od 52 do 82 tjedna. Tijekom 9-52. Tjedna medijan aktivnosti FVIII iznosio je 56.9%, a srednja vrijednost 70.4% (kako je utvrđeno za 4 od 5 sudionika u kohorti s procjenom u 4 tjedna).

POVEZAN SADRŽAJ