Croatian Croatian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish

Bilješke s konferencija

Prvo ispitivanje genske terapije u ljudskoj tehnologiji AAVhu37 kapsidnog vektora kod teške hemofilije A - BAY 2599023 ima široku prihvatljivost pacijenta i stabilno i održivo dugoročno izražavanje FVIII
Izdvajamo sa 62. godišnjeg sastanka i izložbe ASH-a

Prvo ispitivanje genske terapije u ljudskoj tehnologiji AAVhu37 kapsidnog vektora kod teške hemofilije A - BAY 2599023 ima široku prihvatljivost pacijenta i stabilno i održivo dugoročno izražavanje FVIII

Steven W. Pipe, dr. Med1, Francesca Ferrante, dr. Med2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5i Lisa A. Michaels6

1Odjeli za pedijatriju i patologiju, Sveučilište Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, Švicarska

3Bayer, Sao Paulo, Brazil

4Bayer, Wuppertal, Njemačka

5Bayer, Berlin, Njemačka

6Bayer, Whippany, NJ

Ključne podatkovne točke

Slika

U tekućoj fazi 1/2, otvorenoj studiji za utvrđivanje doze, prihvatljivi su pacijenti uzastopno upisivani u tri kohorte doza (0.5, 1 i 2 x 1013 gc / kg) kako bi primili jednu intravensku infuziju BAY 2599023, s najmanje dva pacijenta po dozi. Pacijenti će biti praćeni ukupno 5 godina kako bi se procijenila sigurnost i učinkovitost.

Slika

Ova brojka sažima odgovor FVIII (pomoću kromogenog ispitivanja) za pacijente koji su primali jednokratnu infuziju BAY 2599023 do presjeka podataka od 26. listopada 2020. Šest pacijenata doziranih u 6 kohorte pokazalo je ovisnu o dozi, trajnu ekspresiju FVIII tijekom 3 –40 tjedana praćenja.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Super User
Super User
Povratak na vrh
Slika

Please enable the javascript to submit this form

O nama

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL