Izdvajamo sa 62. godišnjeg sastanka i izložbe ASH-a
Prvi podaci iz ispitivanja genetske terapije HOPE-B faze 3: Učinkovitost i sigurnost primjene etranakogena Dezaparvovec (varijanta AAV5-Padova hFIX; AMT-061) kod odraslih osoba s ozbiljnom ili umjereno teškom hemofilijom B liječenom bez obzira na postojeću neutralizaciju antikapsida Protutijela
Steven W. Pipe, dr. Med1, Michael Recht, dr. Med., Dr. Med2, Nigel S. Key, dr. Med3, Frank WG Leebeek, dr. Med., Dr. Med4, Giancarlo Castaman, dr. Med5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, dr. Med., Dr. Med10, Michiel Coppens, dr. Med11, Niamh O'Connell, dr. Med., Dr. Med12, John Pasi, MB, ChB, dr. Sc., FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, dr. Med14, Karina Meijer, dr. Med., Dr. Med15, Annette von Drygalski, dr. Med., PharmD16, Guy Young, dr. Med17, Cedric Hermans, dr. Med., MRCP, dr. Sc18, Jan Astermark, dr. Med., Dr. Med19,20, Robert Klamroth, dr. Med., Dr. Med21, Richard S. Lemons, dr. Med22, Nathan Visweshwar, dr. Med23, Shelley Crary, dr. Med., MS24, Rašid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, dr. Med27, Esteban Gomez, dr. Med28, Rebecca Kruse-Jarres, dr. Med29, Adam Kotowski, dr. Med30, Doris Quon, dr. Med., Dr. Med31, Michael Wang, dr. Med32, Allison P. Wheeler, dr. Med33, Dr. Eileen K Sawyer34Stephanie Verweij, dipl35, Valerie Colletta, mag36, Naghmana Bajma, dr. Med37, Robert Gut, dr. Med., Dr. Med36 i Wolfgang A. Miesbach, dr. med., dr. med38
1Sveučilište Michigan, Ann Arbor, MI
2Sveučilište za zdravlje i znanost Oregon, Portland, OR
3Sveučilište Sjeverne Karoline, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Sveučilišni medicinski centar Rotterdam, Rotterdam, Nizozemska
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenca, Italija
6Sveučilište za zdravlje i znanost Oregona, Portland
7Medicinski centar Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Nizozemska
9Van Creveldkliniek, Sveučilišni medicinski centar Utrecht, Utrecht, Nizozemska
10Odjel za vaskularnu medicinu i centar za hemostazu i hemofiliju, Sveučilišne bolnice Leuven, Leuven, Belgija
11Medicinski centri Sveučilišta u Amsterdamu, Sveučilište u Amsterdamu, Amsterdam, Nizozemska
12Nacionalni koagulacijski centar, bolnica St James, Dublin, Irska
13Royal London Haemophilia Center, Barts i London School of Medicine and Dentistry, London, Ujedinjeno Kraljevstvo
14Rigshospitalet, Kopenhagen, Danska
15Sveučilišni medicinski centar Groningen, Groningen, Nizozemska
16Kalifornijsko sveučilište u San Diegu, La Jolla, CA
17Sveučilište Južne Kalifornije, Medicinski fakultet Keck, Dječja bolnica Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Bruxelles, Belgija
19Odjel za translacijsku medicinu-klinička koagulacija, Sveučilište Lund, Malmo, Švedska
20Sveučilišna bolnica Skane, Malmo, Švedska
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Njemačka
22Sveučilište Utah, Salt Lake City, UT
23Sveučilište Južna Florida, Tampa, FL
24Sveučilište Arkansas za medicinske znanosti, Little Rock, AR
25Sveučilišna bolnica Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Ujedinjeno Kraljevstvo
26Sveučilište Cambridge - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Ujedinjeno Kraljevstvo
27Zdravstveni znanstveni centar Sveučilišta u Teksasu u Houstonu, Houston, TX
28Dječja bolnica Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Centar za hemofiliju iz zapadnog New Yorka, New York
31Ortopedska bolnica Los Angeles, Ortopedski centar za liječenje hemofilije, Los Angeles, CA
32Medicinski kampus Anschutz, Sveučilište u Koloradu, Medicinski fakultet, Centar za hemofiliju i trombozu, Aurora, CO
33Sveučilišni medicinski centar Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Sveučilišna bolnica Frankfurt, Frankfurt, Njemačka
Steven W. Pipe, dr. Med1, Michael Recht, dr. Med., Dr. Med2, Nigel S. Key, dr. Med3, Frank WG Leebeek, dr. Med., Dr. Med4, Giancarlo Castaman, dr. Med5, Susan U. Lattimore, RN6, Paul Van Der Valk7,8,9, Kathelijne Peerlinck, dr. Med., Dr. Med10, Michiel Coppens, dr. Med11, Niamh O'Connell, dr. Med., Dr. Med12, John Pasi, MB, ChB, dr. Sc., FRCP, FRCPath, FRCPCH13, Peter Kampmann, dr. Med14, Karina Meijer, dr. Med., Dr. Med15, Annette von Drygalski, dr. Med., PharmD16, Guy Young, dr. Med17, Cedric Hermans, dr. Med., MRCP, dr. Sc18, Jan Astermark, dr. Med., Dr. Med19,20, Robert Klamroth, dr. Med., Dr. Med21, Richard S. Lemons, dr. Med22, Nathan Visweshwar, dr. Med23, Shelley Crary, dr. Med., MS24, Rašid Kazmi, MBBS25, Emily Symington26, Miguel A. Escobar, dr. Med27, Esteban Gomez, dr. Med28, Rebecca Kruse-Jarres, dr. Med29, Adam Kotowski, dr. Med30, Doris Quon, dr. Med., Dr. Med31, Michael Wang, dr. Med32, Allison P. Wheeler, dr. Med33, Dr. Eileen K Sawyer34Stephanie Verweij, dipl35, Valerie Colletta, mag36, Naghmana Bajma, dr. Med37, Robert Gut, dr. Med., Dr. Med36 i Wolfgang A. Miesbach, dr. med., dr. med38
1Sveučilište Michigan, Ann Arbor, MI
2Sveučilište za zdravlje i znanost Oregon, Portland, OR
3Sveučilište Sjeverne Karoline, Chapel Hill, NC
4Erasmus MC, Sveučilišni medicinski centar Rotterdam, Rotterdam, Nizozemska
5Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenca, Italija
6Sveučilište za zdravlje i znanost Oregona, Portland
7Medicinski centar Vrije Universiteit, Amsterdam, NLD
8Universitair Medisch Centrum Utrecht, Utrecht, Nizozemska
9Van Creveldkliniek, Sveučilišni medicinski centar Utrecht, Utrecht, Nizozemska
10Odjel za vaskularnu medicinu i centar za hemostazu i hemofiliju, Sveučilišne bolnice Leuven, Leuven, Belgija
11Medicinski centri Sveučilišta u Amsterdamu, Sveučilište u Amsterdamu, Amsterdam, Nizozemska
12Nacionalni koagulacijski centar, bolnica St James, Dublin, Irska
13Royal London Haemophilia Center, Barts i London School of Medicine and Dentistry, London, Ujedinjeno Kraljevstvo
14Rigshospitalet, Kopenhagen, Danska
15Sveučilišni medicinski centar Groningen, Groningen, Nizozemska
16Kalifornijsko sveučilište u San Diegu, La Jolla, CA
17Sveučilište Južne Kalifornije, Medicinski fakultet Keck, Dječja bolnica Los Angeles, Los Angeles, CA
18Cliniques Universitaires Saint-Luc, Universite Catholique de Louvain, Bruxelles, Belgija
19Odjel za translacijsku medicinu-klinička koagulacija, Sveučilište Lund, Malmo, Švedska
20Sveučilišna bolnica Skane, Malmo, Švedska
21Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Njemačka
22Sveučilište Utah, Salt Lake City, UT
23Sveučilište Južna Florida, Tampa, FL
24Sveučilište Arkansas za medicinske znanosti, Little Rock, AR
25Sveučilišna bolnica Southampton NHS Foundation Trust, Southampton, Ujedinjeno Kraljevstvo
26Sveučilište Cambridge - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Ujedinjeno Kraljevstvo
27Zdravstveni znanstveni centar Sveučilišta u Teksasu u Houstonu, Houston, TX
28Dječja bolnica Phoenix, Phoenix, AZ
29Bloodworks Northwest, Seattle, WA
30Centar za hemofiliju iz zapadnog New Yorka, New York
31Ortopedska bolnica Los Angeles, Ortopedski centar za liječenje hemofilije, Los Angeles, CA
32Medicinski kampus Anschutz, Sveučilište u Koloradu, Medicinski fakultet, Centar za hemofiliju i trombozu, Aurora, CO
33Sveučilišni medicinski centar Vanderbilt, Nashville, TN
34uniQure Inc, Lexington, MA
35uniQure, Lexington, MA
36uniQure Inc, Lexington, MA
37Uniqure Inc, Lexington, MA
38Sveučilišna bolnica Frankfurt, Frankfurt, Njemačka