Izdvajamo sa 62. godišnjeg sastanka i izložbe ASH-a
Etranakogen Dezaparvovec (varijanta AAV5-Padova hFIX), poboljšani vektor za prijenos gena u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: Dvogodišnji podaci iz ispitivanja faze 2b
Annette von Drygalski, dr. Med., Pharm D1, Dr. Adam Giermasz, dr. Med2, Giancarlo Castaman, dr. Med3, Nigel S. Key, dr. Med4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, dr. Med., Dr. Med7, Wolfgang A. Miesbach, dr. Med8, Michael Recht, dr. Med., Dr. Med9, Esteban Gomez, dr. Med10, Robert Gut, dr. Med., Dr. Med11i Steven W. Pipe, dr. med12
1Medicinski odjel, Zavod za hematologiju / onkologiju, UC San Diego Health, San Diego, CA
2Sveučilište Kalifornije u Davisu, Sacramento, CA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenca, Italija
4Sveučilište Sjeverne Karoline na Chapel Hillu, Chapel Hill, NC
5Odjel za hematologiju, Sveučilište Sjeverne Karoline na Chapel Hillu, Chapel Hill, NC
6Sveučilište za zdravlje i znanost Oregon, Portland, OR
7Sveučilišni medicinski centar Erasmus, Rotterdam, Nizozemska
8Centar za hemofiliju, Sveučilišna bolnica Frankfurt, Frankfurt, Njemačka
9Sveučilište za zdravlje i znanost Oregona, Portland, OR
10Dječja bolnica Phoenix, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, MA
12Sveučilište Michigan, Ann Arbor, MI