Izdvajamo s Kongresa ISTH 2021
Klinički ishodi u odraslih s hemofilijom B sa i bez već postojećih neutralizirajućih protutijela na AAV5: 6-mjesečni podaci iz faze 3 Etranakogena Dezaparvovec Probna terapija genom HOPE-B
FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, NS ključ4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW cijev8, Istražitelji HOPE-B
1Sveučilišni medicinski centar Erasmus, Rotterdam, Nizozemska
2Sveučilišna bolnica Frankfurt, Frankfurt, Njemačka
3Oregon Health & Science University, Portland, Sjedinjene Američke Države
Sveučilište Sjeverna Karolina, Chapel Hill, Sjedinjene Američke Države
5Centar za poremećaje i koagulaciju krvarenja, Sveučilišna bolnica Careggi, Firenca, Italija
6uniQure BV, Amsterdam, Nizozemska
7uniQure Inc, Lexington, Sjedinjene Američke Države
8Sveučilište Michigan, Ann Arbor, Sjedinjene Američke Države
POVEZAN SADRŽAJ
Interaktivni webinari
Dugoročni ishodi: trajnost i sigurnost
Predstavila prof. Dr. Margareth C. Ozelo ...
Prepreke i mogućnosti
Predstavio Frank WG Leebeek, dr. Med., ...
Podrška pacijentu, savjetovanje i praćenje pacijenta
Predstavila dr. Lindsey A. George ...
Genska terapija za FVIII
Predstavili K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Ažuriranje o učinkovitosti kliničkih ispitivanja
Predstavio dr. Guy Young ...
Viralna terapija virusnim (AAV) vezanim uz adeno: primjena na hemofiliju
Predstavila dr. Med. Barbara A. Konkle ...
Genska terapija za liječenje hemofilije: uvod u adeno-povezani virusni prijenos gena
Predstavili Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genska terapija za liječenje hemofilije: uobičajena zabrinutost u genskoj terapiji
Predstavio dr. Thierry VandenDriessche ...
Genska terapija za liječenje hemofilije: druge strategije i ciljevi
Predstavio Glenn F. Pierce, dr. Med., Doktor znanosti ...
Povijest liječenja hemofilije: Ne-zamjenska terapija genskom terapijom
Predstavio Steven W. Pipe, dr. Med. ...
Upoznavanje genske terapije: terminologija i pojmovi
Predstavio David Lillicrap, dr. Med. ...
Povijest liječenja hemofilije: Zamjena čimbenika genetskoj terapiji
Predstavila dr. Med. Flora Peyvandi ...
Podcasts