Wolfgang A. Miesbach, dr. Med., Dr. Med
Izdvajamo s Kongresa ISTH 2021

Klinički ishodi u odraslih s hemofilijom B sa i bez već postojećih neutralizirajućih protutijela na AAV5: 6-mjesečni podaci iz faze 3 Etranakogena Dezaparvovec Probna terapija genom HOPE-B

FW Leebeek1, W. Miesbach2, M. Recht3, NS ključ4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, D. Cooper6,7, V. Ferriera6,7, SW cijev8, Istražitelji HOPE-B

1Sveučilišni medicinski centar Erasmus, Rotterdam, Nizozemska

2Sveučilišna bolnica Frankfurt, Frankfurt, Njemačka

3Oregon Health & Science University, Portland, Sjedinjene Američke Države

Sveučilište Sjeverna Karolina, Chapel Hill, Sjedinjene Američke Države

5Centar za poremećaje i koagulaciju krvarenja, Sveučilišna bolnica Careggi, Firenca, Italija

6uniQure BV, Amsterdam, Nizozemska

7uniQure Inc, Lexington, Sjedinjene Američke Države

8Sveučilište Michigan, Ann Arbor, Sjedinjene Američke Države

Ključne podatkovne točke

FIX aktivnost u pacijenata sa i bez neutralizirajućih antitijela na AAV5

U ispitivanju HOPE-B, 23 od 54 početna sudionika imalo je detektirajuće titre neutraliziranja protutijela AAV5 (Nabs) na početku, a bilo je moguće procijeniti rezultate za korelaciju između aktivnosti NAbs i aktivnosti FIX. Okomita os je promatrana 6 -mjesečna FIX aktivnost onih koji su primili punu dozu vektora. Pacijenti s neotkrivenim NAb nađeni su na 7 na vodoravnoj osi (prag testa). Vodoravna os prikazuje titre ostalih sudionika u rasponu od 7–700. Jedan je sudionik bez odgovora imao titar> 3200, što nije uključeno. Kao što je prikazano na grafikonu, aktivnost FIX-a bila je slična u ispitanika sa i bez već postojećih NAb do AAV5 do titra od 678.

Štetni događaji s suđenja HOPE-B
Ova tablica iz ispitivanja HOPE-B prikazuje nuspojave nakon infuzije transgena za pacijente s (n = 23) i bez (n = 31) detektirajućih protutijela za neutraliziranje AAV5 (NAbs) na početku. Kao i s razinama FIX -a, nije bilo očite razlike u AE -ovima za pacijente sa i bez AAV5 NAb.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL