Klinički ishodi u odraslih s hemofilijom B sa i bez već postojećih neutralizirajućih protutijela na AAV5: 6-mjesečni podaci iz faze 3 Etranakogena Dezaparvovec Probna terapija genom HOPE-B

Izdvajamo s Kongresa ISTH 2021

Klinički ishodi u odraslih s hemofilijom B sa i bez već postojećih neutralizirajućih protutijela na AAV5: 6-mjesečni podaci iz faze 3 Etranakogena Dezaparvovec Probna terapija genom HOPE-B

FW Leebeek¹, W. Miesbach², M. Recht³, NS ključ⁴, S. Lattimore³, G. Castaman⁵, EK Sawyer^6,7, D. Cooper^6,7, V. Ferriera^6,7, SW cijev⁸, Istražitelji HOPE-B

¹Sveučilišni medicinski centar Erasmus, Rotterdam, Nizozemska

²Sveučilišna bolnica Frankfurt, Frankfurt, Njemačka

³Oregon Health & Science University, Portland, Sjedinjene Američke Države

Sveučilište Sjeverna Karolina, Chapel Hill, Sjedinjene Američke Države

⁵Centar za poremećaje i koagulaciju krvarenja, Sveučilišna bolnica Careggi, Firenca, Italija

⁶uniQure BV, Amsterdam, Nizozemska

⁷uniQure Inc, Lexington, Sjedinjene Američke Države

⁸Sveučilište Michigan, Ann Arbor, Sjedinjene Američke Države

Ključne podatkovne točke

FIX aktivnost u pacijenata sa i bez neutralizirajućih antitijela na AAV5
Štetni događaji s suđenja HOPE-B

FIX aktivnost u pacijenata sa i bez neutralizirajućih antitijela na AAV5

U ispitivanju HOPE-B, 23 od 54 početna sudionika imalo je detektirajuće titre neutraliziranja protutijela AAV5 (Nabs) na početku, a bilo je moguće procijeniti rezultate za korelaciju između aktivnosti NAbs i aktivnosti FIX. Okomita os je promatrana 6 -mjesečna FIX aktivnost onih koji su primili punu dozu vektora. Pacijenti s neotkrivenim NAb nađeni su na 7 na vodoravnoj osi (prag testa). Vodoravna os prikazuje titre ostalih sudionika u rasponu od 7–700. Jedan je sudionik bez odgovora imao titar> 3200, što nije uključeno. Kao što je prikazano na grafikonu, aktivnost FIX-a bila je slična u ispitanika sa i bez već postojećih NAb do AAV5 do titra od 678.

Ova tablica iz ispitivanja HOPE-B prikazuje nuspojave nakon infuzije transgena za pacijente s (n = 23) i bez (n = 31) detektirajućih protutijela za neutraliziranje AAV5 (NAbs) na početku. Kao i s razinama FIX -a, nije bilo očite razlike u AE -ovima za pacijente sa i bez AAV5 NAb.