Ciljanje sinusnog endotela
Izdvajamo sa 16. radionice NHF-a o novim tehnologijama i prijenosu gena za hemofiliju

Ciljanje sinusnog endotela

Antonia Follenzi, dr.med., dr.sc
Sveučilište Piemonte Orientale
Novara, Italija

Ključne podatkovne točke

pF8 promotor pokreće GFP ekspresiju u LSEC-ovima

Prirodni promotor FVIII, pF8, pokreće ekspresiju GFP u sinusoidnim endotelnim stanicama jetre (LSEC). Imunofluorescentna analiza jetre C57BL/6 hemofilije A (HA) miševa, 1 i 6 mjeseci nakon injekcije lentivirusnog vektora LV.pF8.GFP. (DAPI, 4′,6-diamidino-2-fenilindol; GFP, zeleni fluorescentni protein; Lyve-1, endotelni receptor limfne žile 1, marker za LSEC)

LV-pF8-FVIII Korigirana razina FVIII kod miševa B6/129-HA ovisi o Treg

Da rezimiramo ovu seriju studija, imunosupresija s minimalnim smanjenjem Treg stanica je optimalna za osiguranje imunološke tolerancije posredovane jetrom na ekspresiju transgena FIX. U NHP-ima, prethodna obrada MMF-om i rapamicinom, praćena odgođenom primjenom rATG-a, uspjela je osigurati trajnu imunološku toleranciju, dok rATG ili daklizumab primijenjeni u vrijeme vektorske infuzije nisu.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL