AMT-060 genska terapija kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B potvrđuje stabilnu FIX ekspresiju i trajno smanjenje krvarenja i konzumaciju faktora IX do 5 godina
Izdvajamo sa 14. godišnjeg kongresa EAHAD-a

AMT-060 genska terapija kod odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B potvrđuje stabilnu FIX ekspresiju i trajno smanjenje krvarenja i konzumaciju faktora IX do 5 godina

Frank WG Leebeek, dr. Med., Dr. Med1, Karina Meijer, dr. Med., Dr. Med2, Michiel Coppens, dr. Med., Dr. Med3, Peter Kampmann, dr. Med4, Robert Klamroth, dr. Med5, Roger Schutgens, dr. Med., Dr. Med., Mag6, Giancarlo Castaman, dr. Med7, Erhard Seifried, dr. Med., Dr. Med8, Joachim Schwaeble, dr. Med9, Halvard Bönig, dr. Med1,10, Dr. Eileen K. Sawyer11i Wolfgang Miesbach, dr. med., dr. med12

1Sveučilišni medicinski centar Erasmus, Rotterdam, Nizozemska

2Sveučilišni medicinski centar Groningen, Groningen, Nizozemska

3Sveučilišni medicinski centar Amsterdam, Amsterdam, Nizozemska

4Rigshospitalet, Kopenhagen, Danska

5Vivantes Klinikum, Berlin, Njemačka

6Van Creveldkliniek, Sveučilišni medicinski centar Utrecht, Sveučilište Utrecht, Utrecht, Nizozemska

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenca, Italija

8Institut Frankfurt, Njemačka služba krvi Crvenog križa Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Njemačka

9Institut Frankfurt, Njemačka služba krvi Crvenog križa Baden Wurttemberg-Hessen, Frankfurt, Njemačka

10Sveučilište Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Sveučilišna bolnica Frankfurt, Frankfurt, Njemačka

Ključne podatkovne točke

FIX Aktivnost zadržana tijekom 4.5–5 godina u kohortama s 2 doze
AMT-060 primijenjen je u dozama 5x1012 gc / kg (kohorta 1, N = 5) i 2x1013 gc / kg (kohorta 2, n = 5). Tijekom 5 godina (kohorta 1) i 4.5 godine (kohorta 2) praćenja, srednja endogena FIX aktivnost iznosila je 5.2% (95% CI 2.0–8.4) u kohorti 1 i 7.4% (95% CI 4.2–10.6) u kohorti 2. FIX aktivnost ovisila je o dozi i bila stabilna tijekom razdoblja praćenja za obje kohorte. Vrijednosti u zagradama predstavljaju srednju FIX aktivnost tijekom vremena. Uključene su samo vrijednosti najmanje 10 dana nakon zadnje primjene koncentrata FIX.
Trajno smanjenje krvarenja i procijenjena upotreba FIX-a

* Profilaksa se sužavala i ukidala do 12 tjedana ako se FIX aktivnost održavala na ≥ 2%; * Podaci kohorte 2 za 5. godinu predstavljaju 6 mjeseci. FIX, faktor IX

U obje kohorte doze, srednja ABR i FIX nadomjesna terapija naglo su opale tijekom prve godine nakon infuzije i ostale su niske tijekom sljedećih godina. U kohorti 1, upotreba FIX-a smanjena je za 84%, a ABR za 55% nakon 5 godina u odnosu na razinu prethodne obrade. Za kohortu 2, uporaba FIX-a i ABR smanjene su za ~ 100% u 4.5 godine nakon infuzije.

POVEZAN SADRŽAJ