Četiri obećavajuća napretka u istraživanju genske terapije

Četiri obećavajuća napretka u istraživanju genske terapije

Genska terapija uvedena je kao teorija 1972. godine, a prvi pokušaj prijenosa ljudskog gena dogodio se 1980-ih. Liječenje je bilo neuspješno i od tada su se dogodila eksponencijalna poboljšanja istraživanje i obrazovanje hemofilije.

Danas su pri ruci pitanja: "Što je cilj genske terapije?" i „Kakva je budućnost istraživanje genske terapije hemofilije? " Odgovor je zamjena neispravnog gena potpuno funkcionalnim. U ovom ćemo članku pobliže pogledati četiri obećavajuća napretka u istraživanju genske terapije kako bi se postigao taj cilj:

1. Genska terapija AMT-060 sprječava krvarenje do pet godina

AMT-060 je jedinstveni tretman genske terapije prve generacije i nastavlja smanjivati ​​epizode krvarenja kod sudionika s hemofilijom B. Također, osam od devet muškaraca u studiji uspjelo je zaustaviti svoj trenutni profilaktički tretman.

AMT-060 koristi modificiranu verziju verzije 5 virusa povezanog s adenom kako bi isporučio funkcionalnu kopiju gena FIX. Dostava se vrši jednom injekcijom u krvotok. Podaci pokazuju da ovaj tretman sprječava krvarenje do pet godina. Ova su otkrića ponuđena na 62. godišnjem sastanku i izložbi Američkog društva za hematologiju, održanom gotovo u prosincu.

2. AMT-061 uspješno je povećao aktivnost faktora IX i kontrolirao krvarenje zbog hemofilije B

AMT-061 tvrtke uniQure istražna je genska terapija za liječenje hemofilije B. Na 62. godišnjem sastanku i izložbi Američkog društva za hematologiju, tvrtka je predstavila nalaze koji pokazuju da je terapija uspješno povećala aktivnost faktora IX (FIX) i kontrolirala krvarenje u bolesnika s hemofilijom.

AMT-061 koristi virusni vektor AAV5 za isporuku verzije gena FIX s visokom aktivnošću FIX. Hemofiliju B uzrokuje nedostajući ili neispravni FIX protein zgrušavanja, a isporuka omogućuje pacijentima s hemofilijom B da proizvedu funkcionalni FIX.

U istraživanju je sudjelovalo 54 muškarca s medijanom dobi od 41.5 godina. Svima je dana pojedinačna doza liječenja AMT-061 intravenskom infuzijom. Terapija se dobro podnosila; međutim, 37 sudionika izvijestilo je o blagim nuspojavama, uključujući povećane jetrene enzime, glavobolju i simptome slične gripi.

Ipak su primijetili smanjenje krvarenja. 39 pacijenata nije vidjelo krvarenja tijekom ispitivanja.

3. Jedna doza genske terapije BAY 2599023 sigurno je promovirala kontinuiranu proizvodnju faktora VIII (FVIII)

BAY 2599023, službeno nazvan DTX201, eksperimentalna je genska terapija za hemofiliju A koju je razvio Bayer s Ultragenyx Pharmaceuticals. U svom kliničkom ispitivanju, dvoje od šest sudionika još uvijek pokazuju aktivnost FVIII godinu dana nakon pojedinačne doze.

BAY 2599023 koristi modificiranu verziju virusa povezanog s adenom (AAVhu37) kako bi pacijentu dostavio kraću, ali funkcionalnu kopiju FVIII. Osobe s hemofilijom A ne mogu proizvesti ili imati ograničene količine FVIII. Dva pacijenta dobila su najmanju dozu BAY 2599023 i ona se dobro podnosila. Testiranjem je utvrđeno da je učinkovito povećao razinu FVIII i spriječio pojavu krvarenja.

Dvojici pacijenata dana je niska i srednja doza terapije i zabilježen je porast razine FVIII. Također su uspjeli zaustaviti profilaktičke tretmane, iako je jedan od dvojice muškaraca imao blago povišenje jetrenih enzima.

Dvojica posljednjih sudionika primili su visoku i srednju dozu BAY 2599023. Obojica muškaraca imala su blago do umjereno povišenje jetrenih enzima. Tijekom ispitivanja jedan je čovjek imao traumatično krvarenje koje je riješeno bez infuzije faktora zgrušavanja.

4. BioMarinova genska terapija sprječava krvarenje nakon četiri godine

Valoctocogene roxaparvovec tvrtke BioMarin Pharmaceuticals istražena je genska terapija koja učinkovito sprječava epizode krvarenja nakon četiri godine. Ova genska terapija, službeno nazvana BMN 270, koristi modificiranu verziju adeno-povezanog virusa za isporuku funkcionalne kopije gena FVIII. Rezultati pokazuju da svi sudionici studije mogu ostati bez liječenja za faktor VIII, a njihov ABR i dalje je nizak.

Kako biste opisali trenutni status studija genske terapije? Da biste bili u toku s genskom terapijom hemofilije, pretplatite se na vijesti i novosti od stručnjaka iz istraživačke zajednice.

Slika

Please enable the javascript to submit this form

Podržano obrazovnim grantovima Bayer -a, BioMarina, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL