Croatian Croatian
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Analiza integracije AAV-a nakon dugotrajnog praćenja hemofilije Psi otkrivaju genetske posljedice korekcije gena posredovanih AAV-om
Izdvajamo sa 23. godišnjeg sastanka ASGCT-a

Analiza integracije AAV-a nakon dugotrajnog praćenja hemofilije Psi otkrivaju genetske posljedice korekcije gena posredovanih AAV-om

John K. Everett1, Giang N. Nguyen2, Hayley Raymond1, Aiofe Roche1, Samita Kafle2, Christian Wood2, Jacob Leiby1, Elizabeth P. Merricks3, Haig H. Kazazian4, Timothy C. Nichols3, Frederic D. Bushman1, Denise E. Sabatino2,5

1Katedra za mikrobiologiju Medicinskog fakulteta u Perelmanu, Sveučilište Pennsylvania, Philadelphia, PA

2Centar za staničnu i molekularnu terapiju Raymond G. Perelman, Dječja bolnica u Philadelphiji, Philadelphia, PA

3Zavod za patologiju i laboratorijsku medicinu, Sveučilište u Sjevernoj Karolini, Chapel Hill, NC

4Institut genetske medicine, Medicinski fakultet Johns Hopkins, dr. Baltimore

5Katedra za pedijatriju, Medicinski fakultet Perelman, Sveučilište Pennsylvania, Philadelphia, PA

Ključne podatkovne točke

Ovo je istraživanje uključivalo dugotrajno praćenje 10 hemofilija A pasa liječenih genskom terapijom pasa FVIII (cFVIII). CFVIII gen isporučen je HA psima korištenjem AAV9 ili AAV8 pomoću dva pristupa isporuke: dva lančana isporuka koja je isporučila teški i laki lanac u dva odvojena vektora ili BF domena izbrisana cFVIII u jednom AAV9 vektoru.

Analiza ciljnog broja vektorske kopije i ciljno mjesto integracije pokazali su proširene klonove s integriranim AAV molekulama, uključujući klon koji sadrži netaknuti vektor. Nijedan pas nije pokazao dokaze o tumorigenezi, sugerirajući da klonski događaji ekspanzije i integracije nisu bili povezani sa zloćudnostima.

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Super User
Super User
Povratak na vrh
Slika

Please enable the javascript to submit this form

O nama

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL