Utjecaj prijenosa gena Valoctocogene Roxaparvovec za tešku hemofiliju A na kvalitetu života povezanu sa zdravljem
Izdvajamo sa 15. godišnjeg kongresa EAHAD-a

Utjecaj prijenosa gena Valoctocogene Roxaparvovec za tešku hemofiliju A na kvalitetu života povezanu sa zdravljem

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G.Lowe6; CWTan7; A.Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E.Cockrell11; D.Pepperell12; H.Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J.Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Irsko društvo za hemofiliju;2Trinity College, Dublin, Irska;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand i NHLS, Johannesburg, Južna Afrika;4 Zavod za vaskularnu medicinu i centar za hemostazu i hemofiliju, Sveučilišne bolnice Leuven, Leuven, Belgija;5 Centar za rijetke bolesti i hemofiliju, Opća bolnica veterana Taichung, Taichung, Tajvan, provincija Kina;6 West Midlands Comprehensive Care Haemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Ujedinjeno Kraljevstvo;7 Odjel za hematologiju, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Australija;8 Centar za liječenje hemofilije, University of California Davis, Sacramento, Sjedinjene Američke Države;9 Jedinica za hemostazu i trombozu, Centar za liječenje hemofilije, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Institut za hematologiju, bolnica Royal Prince Alfred, Camperdown, Australija;11 Pedijatrijska hematološka onkologija, Dječja bolnica Saint Joseph, Tampa, Sjedinjene Američke Države;12 Odjel za hematologiju, Fiona Stanley Hospital, Murdoch, Australija;13 AP-HM, Odjel za pedijatrijsku hematologiju onkologiju, Dječja bolnica La Timone, Sveučilište Aix Marseille, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Francuska;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Španjolska;15 Odjel za hematologiju, Sveučilišna bolnica Southampton, Southampton, Ujedinjeno Kraljevstvo;16 Odjel za medicinu, Sveučilište Washington u St. Louisu, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, Sjedinjene Američke Države;18 McMaster University, Hamilton, Kanada;19 Centar za sveobuhvatnu skrb za liječenje hemofilije, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Njemačka;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, Sjedinjene Američke Države

Ključne podatkovne točke

Ukupni rezultati Haemo-QOL-A i rezultati domene

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05 i dP < 0.001. Boldface označava da je CFB imao istraživačko P-vrijednost < 0.05. Haemo-QOL-A, Upitnik za kvalitetu života specifičan za hemofiliju za odrasle.

Rezultati Haemo-QOL-A analize za ispitivanje faze 3 GENEr8-1 genske terapije valoctogene roxaparvovec za hemofiliju A. Domena i ukupni rezultati prikazani su za početnu vrijednost, 26. tjedan i 52. tjedan. Ružičasto sjenčanje ukazuje na srednju promjenu od početne vrijednosti (CFB) što je ≥ klinički važna razlika (CID) za rezultate domene (6.0) i ukupni rezultat (5.5).

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Uz potporu za obrazovanje Bayera, BioMarina, CSL Behringa, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL