Steven W. Pipe, dr. Med
Izdvajamo s Kongresa ISTH 2021

Učinkovitost i sigurnost etranakogena dezaparvoveca u 52 tjedna u odraslih s teškom ili umjereno teškom hemofilijom B: podaci iz faze 3 pokusa genske terapije HOPE-B

SW cijev1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS ključ4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, Istražitelji HOPE-B

1Sveučilište Michigan, Ann Arbor, Sjedinjene Američke Države

2Sveučilišni medicinski centar Erasmus, Rotterdam, Nizozemska

3Oregon Health & Science University, Portland, Sjedinjene Američke Države

4Sveučilište Sjeverna Karolina, Chapel Hill, Sjedinjene Američke Države

5Centar za poremećaje i koagulaciju krvarenja, Sveučilišna bolnica Careggi, Firenca, Italija

6uniQure Inc, Lexington, Sjedinjene Američke Države

7uniQure BV, Amsterdam, Nizozemska

8Sveučilišna bolnica Frankfurt, Frankfurt, Njemačka

Ključne podatkovne točke

FIX aktivnost tijekom 52 tjedna nakon infuzije

Prosječna i srednja aktivnost FIX-a za sve sudionike ispitivanja HOPE-B tijekom 52 tjedna nakon primjene 2 × 1013 gc/kg (N = 54). Nakon liječenja, aktivnost FIX -a brzo se povećala na prosječnu vrijednost od 39.0 IU/dL u 26. tjednu i 41.5 IU/dL u 52. tjednu.

Nuspojave povezane s liječenjem

Najčešći nuspojave povezane s liječenjem (moguće povezane ili povezane) s učestalošću ≥ 5% u sigurnosnoj populaciji tijekom razdoblja nakon liječenja. Među 408 sudionika bilo je 53 nuspojava, od kojih se 91 (među 39 sudionika) smatralo nuspojavama povezanima s liječenjem (TRAE).

POVEZAN SADRŽAJ

Interaktivni webinari
Slika

Please enable the javascript to submit this form

Podržano obrazovnim grantovima Bayer -a, BioMarina, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics i uniQure, Inc.

Osnovni SSL