हेमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी में अग्रिम

मुख्य बातें:
हेमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी में अग्रिम

62 वें ASH वार्षिक बैठक और प्रदर्शनी से पहले शुक्रवार के उपग्रह संगोष्ठी के रूप में रिकॉर्ड किया गया लाइव

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भूमिका

द्वारा प्रस्तुत: ग्लेन एफ। पियर्स, एमडी, पीएचडी

जीन थेरेपी कैंसर, एड्स, मधुमेह, हृदय रोग, और हीमोफिलिया सहित विभिन्न प्रकार की स्थितियों वाले व्यक्तियों के लिए बहुत वादा करता है। रोग को रोकने के लिए शरीर की कोशिकाओं के अंदर जीन को बदल देता है। 

जीन थेरेपी उत्परिवर्तित जीन को बदलने या ठीक करने का प्रयास करती है और रोगग्रस्त कोशिकाओं को प्रतिरक्षा प्रणाली के लिए अधिक स्पष्ट बनाती है। हेमोफिलिया ए और बी को एक्स-लिंक्ड रिसेसिव पैटर्न के हिस्से के रूप में विरासत में मिला है। हेमोफिलिया आनुवंशिकी में एक्स गुणसूत्र में पाए जाने वाले जीन शामिल हैं, और इस रक्तस्राव विकार को जन्म देने के लिए यह सिर्फ एक दोषपूर्ण जीन लेता है।

सेल और जीन थेरेपी अभी भी अध्ययन के अधीन हैं, लेकिन परिणाम आशाजनक हैं। नैदानिक ​​परीक्षणों ने सफलता दिखाई है, और खाद्य और औषधि प्रशासन (एफडीए) ने एक प्रकार की सेल थेरेपी को मंजूरी दी है। हमारे में प्रमुख विचार: हेमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी में अग्रिम ग्लेन एफ। पियर्स के नेतृत्व में, हम रोग के अवलोकन, जीन थेरेपी की वर्तमान स्थिति और बहुत कुछ पर चर्चा करते हैं।