जीन थेरेपी से निकाले गए मरीजों में पहले से एएवी एंटीबॉडी को हटाने के लिए एफीसिस का उपयोग करना
ASGCT 23 वीं वार्षिक बैठक की मुख्य विशेषताएं

जीन थेरेपी से निकाले गए मरीजों में पहले से एएवी एंटीबॉडी को हटाने के लिए एफीसिस का उपयोग करना

जोनाथन एच। फोली1, इरलाद शेहू1, एलीसन डेन1, रोज शेरिडन1, रेबेका अलादे1, थोरोल्ड गाय1, जेनी मैकिन्टोश2, हटी ओलेर्टन1, सोफी विलियम्स1, रोमलड कॉर्बौ1, हेलेन जोन्स2, नाथन डेविस2, एंड्रयू डेवनपोर्ट2, डेविड ब्रिग्स3, अमित नाथवानी2

1फ्रीलाइन, स्टीवन, यूनाइटेड किंगडम

2यूनिवर्सिटी कॉलेज लंदन, लंदन, यूनाइटेड किंगडम

3एनएचएस रक्त और प्रत्यारोपण, बर्मिंघम, यूनाइटेड किंगडम

मुख्य डेटा अंक

हेमोफिलिया वाले 70% रोगियों में एंटीबॉडी व्यक्त कर सकते हैं जो जीन थेरेपी के लिए एएवी वैक्टर के साथ उपचार को रोकते हैं। इस अध्ययन से पता चलता है कि डबल निस्पंदन प्लास्मफेरेसिस (डीएफपीपी) का उपयोग परीक्षण योग्यता योग्यता के साथ संरेखित करने के लिए एएवीएस 3 न्यूट्रलाइजिंग एंटीबॉडी (एनएबी) टाइटर्स को कम करने के लिए किया जा सकता है।

चमकीले ल्यूसिफरेज ट्रांसडक्शन अवरोध परख (बीएल-टीआईए) का उपयोग करके लगातार डीएफपीपी चक्र के साथ या बिना रोगियों के परिणाम। एनएबी टाइटन्स को कम करने में लगातार चक्रों की तुलना में लगातार चक्र अधिक प्रभावी थे। प्रतिगमन विश्लेषण ने भविष्यवाणी की कि 5 चक्रों से शुरू होने वाले एएवीएस 3 एनएबी टाइट्रे को 94% तक कम किया जा सकता है, जिससे 60% रोगियों का इलाज संभव हो सकेगा।

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