जीन थेरेपी से निकाले गए मरीजों में पहले से एएवी एंटीबॉडी को हटाने के लिए एफीसिस का उपयोग करना

ASGCT 23 वीं वार्षिक बैठक की मुख्य विशेषताएं

जीन थेरेपी से बाहर किए गए रोगियों में अनुपस्थित एएवी एंटीबॉडी को हटाने के लिए ज़ुलेटिंग एफ़ेरेसिस

जोनाथन एच। फोली¹, इरलाद शेहू¹, एलीसन डेन¹, रोज शेरिडन¹, रेबेका अलादे¹, थोरोल्ड गाय¹, जेनी मैकिन्टोश², हटी ओलेर्टन¹, सोफी विलियम्स¹, रोमलड कॉर्बौ¹, हेलेन जोन्स², नाथन डेविस², एंड्रयू डेवनपोर्ट², डेविड ब्रिग्स³, अमित नाथवानी²

¹फ्रीलाइन, स्टीवन, यूनाइटेड किंगडम

²यूनिवर्सिटी कॉलेज लंदन, लंदन, यूनाइटेड किंगडम

³एनएचएस रक्त और प्रत्यारोपण, बर्मिंघम, यूनाइटेड किंगडम

हेमोफिलिया वाले 70% रोगियों में एंटीबॉडी व्यक्त कर सकते हैं जो जीन थेरेपी के लिए एएवी वैक्टर के साथ उपचार को रोकते हैं। इस अध्ययन से पता चलता है कि डबल निस्पंदन प्लास्मफेरेसिस (डीएफपीपी) का उपयोग परीक्षण योग्यता योग्यता के साथ संरेखित करने के लिए एएवीएस 3 न्यूट्रलाइजिंग एंटीबॉडी (एनएबी) टाइटर्स को कम करने के लिए किया जा सकता है।

चमकीले ल्यूसिफरेज ट्रांसडक्शन अवरोध परख (बीएल-टीआईए) का उपयोग करके लगातार डीएफपीपी चक्र के साथ या बिना रोगियों के परिणाम। एनएबी टाइटन्स को कम करने में लगातार चक्रों की तुलना में लगातार चक्र अधिक प्रभावी थे। प्रतिगमन विश्लेषण ने भविष्यवाणी की कि 5 चक्रों से शुरू होने वाले एएवीएस 3 एनएबी टाइट्रे को 94% तक कम किया जा सकता है, जिससे 60% रोगियों का इलाज संभव हो सकेगा।