जीन थेरेपी से उपचारित हीमोफीलिया रोगियों के दीर्घकालिक अनुवर्ती कार्रवाई के लिए वर्ल्ड फेडरेशन ऑफ हीमोफिलिया जीन थेरेपी रजिस्ट्री का उपयोग करना

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जीन थेरेपी से उपचारित हीमोफीलिया रोगियों के दीर्घकालिक अनुवर्ती कार्रवाई के लिए वर्ल्ड फेडरेशन ऑफ हीमोफिलिया जीन थेरेपी रजिस्ट्री का उपयोग करना

द्वारा प्रस्तुत: बारबरा ए। कोंकले, एमडी, वाशिंगटन विश्वविद्यालय, सिएटल, वाशिंगटन, यूएसए

बारबरा ए। कोंकले¹, डोना ताबूत², मेस्स Naccache², कैरी क्लार्क³, लिंडसे ए. जॉर्ज⁴, अल्फोंसो इओरियो⁵, वोल्फगैंग मिस्बाच⁶, डेक्लन नून⁷, फ्लोरा पीवंडी⁸, स्टीवन पाइप⁹, माइकल रेचटो¹⁰, मार्क स्किनर¹¹, लियोनार्ड वैलेंटिनो¹², जॉनी एन. महलंगु¹³, ग्लेन एफ. पियर्स²

¹वाशिंगटन विश्वविद्यालय, सिएटल, संयुक्त राज्य अमेरिका
²वर्ल्ड फेडरेशन ऑफ हीमोफिलिया, मॉन्ट्रियल, कनाडा
³घनास्त्रता और हेमोस्टेसिस पर अंतर्राष्ट्रीय सोसायटी, कैरबोरो, संयुक्त राज्य अमेरिका
⁴फिलाडेल्फिया, फिलाडेल्फिया, संयुक्त राज्य अमेरिका के बच्चों का अस्पताल
⁵स्वास्थ्य अनुसंधान विधियों, साक्ष्य और प्रभाव विभाग, मैकमास्टर विश्वविद्यालय, हैमिल्टन, कनाडा
⁶मेडिकल क्लिनिक 2 / इंस्टिट्यूट ऑफ़ ट्रांसफ़्यूज़न मेडिसिन यूनिवर्सिटी हॉस्पिटल फ्रैंकफर्ट, जर्मनी
⁷यूरोपीय हीमोफिलिया कंसोर्टियम, बेल्जियम
⁸यूनिवर्सिटी डिगली स्टडी डि मिलानो, इटली
⁹बाल रोग और पैथोलॉजी विभाग, मिशिगन विश्वविद्यालय, एन आर्बर, संयुक्त राज्य अमेरिका
¹⁰अमेरिकी घनास्त्रता और हेमोस्टेसिस नेटवर्क, रोचेस्टर, संयुक्त राज्य अमेरिका
¹¹इंस्टीट्यूट फॉर पॉलिसी एडवांसमेंट लिमिटेड, और स्वास्थ्य अनुसंधान विधियों, साक्ष्य और प्रभाव विभाग, मैकमास्टर विश्वविद्यालय, वाशिंगटन, कोलंबिया जिला
¹²नेशनल हीमोफिलिया फाउंडेशन, न्यूयॉर्क, संयुक्त राज्य अमेरिका
¹³यूनिवर्सिटी ऑफ विटवाटरसैंड, दक्षिण अफ्रीका

WFH जीन थेरेपी रजिस्ट्री (GTR) एक संभावित, पर्यवेक्षणीय और अनुदैर्ध्य रजिस्ट्री है, जिसका समग्र लक्ष्य हीमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी प्राप्त करने वाले सभी रोगियों के लिए डेटा एकत्र करना है, दोनों नैदानिक परीक्षणों में और विपणन के बाद के चरण में यदि और जब अनुमोदित हो। ये रजिस्ट्री के प्राथमिक और द्वितीयक उद्देश्य हैं।

जीटीआर को लागू करने के लिए, डब्ल्यूएफएच व्यक्तिगत हीमोफिलिया उपचार केंद्रों (एचटीसी) तक पहुंच रहा है, जो हीमोफिलिया जीन थेरेपी नैदानिक परीक्षणों में शामिल हैं। राष्ट्रीय हीमोफिलिया रजिस्ट्रियों को भी योगदान देने के लिए कहा जाएगा। WFH पूर्ण नैदानिक परीक्षणों से डेटा प्राप्त करने के लिए एक प्रक्रिया विकसित करने के लिए उद्योग के साथ भी काम कर रहा है।