B-LIEVE के परिणाम, हीमोफिलिया B के रोगियों में FLT1a AAV जीन थेरेपी का एक चरण 2/180 खुराक-पुष्टि अध्ययन
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B-LIEVE के परिणाम, हीमोफिलिया B के रोगियों में FLT1a AAV जीन थेरेपी का एक चरण 2/180 खुराक-पुष्टि अध्ययन

द्वारा प्रस्तुत: गाय यंग, ​​एमडी, यूएससी के केक स्कूल ऑफ मेडिसिन, लॉस एंजिल्स, कैलिफोर्निया, संयुक्त राज्य अमेरिका

जी. यंग1, पी. चौधरी2, एस बार्टन3, डी. यी3, एफ. फेरेंटे3

1बच्चों के अस्पताल लॉस एंजिल्स, दक्षिणी कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय केक स्कूल ऑफ मेडिसिन, लॉस एंजिल्स, सीए, यूएसए, लॉस एंजिल्स, कैलिफोर्निया, संयुक्त राज्य अमेरिका
2रॉयल फ्री हॉस्पिटल, लंदन, इंग्लैंड, यूनाइटेड किंगडम
3फ्रीलाइन, स्टीवनज, इंग्लैंड, यूनाइटेड किंगडम

 

मुख्य डेटा अंक

फिक्स स्तर

चरण 3/180 B-LIEVE अध्ययन में FLT1a AAV जीन थेरेपी के साथ हीमोफिलिया B वाले पहले 2 रोगियों के लिए FIX स्तर। FIX मान केंद्रीय प्रयोगशाला में एक-चरणीय परख से हैं; क्षैतिज धराशायी रेखा सामान्य FIX अभिव्यक्ति (50 IU/dL) की निचली सीमा है। 23 मई, 2022 तक, डेटा कट, फिक्स स्तर क्रमशः 93, 92, और 80 रोगियों के लिए अध्ययन दिवस 77, 56, और 36 में 1, 2, और 3 थे।

FIX और सहवर्ती ALT स्तर

B-LIEVE अध्ययन में FLT3a के साथ लगाए गए 180 रोगियों के लिए FIX (लाल) और ALT (पीला) स्तर। FLT180a जलसेक के तीन सप्ताह बाद, रोगियों ने मौखिक कॉर्टिकोस्टेरॉइड्स का एक पतला कोर्स शुरू किया और वेक्टर-संबंधित प्रतिरक्षा प्रतिक्रियाओं को कम करने के लिए प्रोफिलैक्सिस के रूप में मौखिक टैक्रोलिमस का एक छोटा कोर्स शुरू किया। ऊर्ध्वाधर बिंदीदार रेखाएं FLT180a जलसेक के बाद के दिनों में प्राप्त रोगनिरोधी बहिर्जात FIX संक्रमण हैं।

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

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