ट्रांसजीन-उत्पादित FVIII और रक्तस्राव दर के बीच संबंध जीन स्थानांतरण के 2 साल बाद Valoctocogene Roxaparvovec के साथ: Gener8-1 से परिणाम
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ट्रांसजीन-उत्पादित FVIII और रक्तस्राव दर के बीच संबंध जीन स्थानांतरण के 2 साल बाद Valoctocogene Roxaparvovec के साथ: Gener8-1 से परिणाम

द्वारा प्रस्तुत: जॉनी महलंगु, बीएससी, एमबीबीसीएच, एमएमडी, एफसीपाथ, स्वास्थ्य विज्ञान संकाय- विटवाटरसैंड विश्वविद्यालय और राष्ट्रीय स्वास्थ्य प्रयोगशाला सेवा, जोहान्सबर्ग, दक्षिण अफ्रीका

जे. महलंगु1, एच. चंबोस्तो2, एस. चाउ3, ए डन्नी4, ए. वॉन ड्रिगल्स्की5, आर. काज़मेरेक6, जी. केनेटा7, एम. लफ़ानी8, ए. लेवित्तो9, बी मदनी10, जे. मेसन11, जे. ओल्डेनबर्ग12, एम. ओज़ेलो13, एफ. पेवंडिक14, डी. क्वानो15, एम. रेडिंग16, एस. शापिरो17, एच. यू18, टी. रॉबिन्सन18, एस पाइप19

1विटवाटरसैंड विश्वविद्यालय, राष्ट्रीय स्वास्थ्य प्रयोगशाला सेवा और हीमोफिलिया व्यापक देखभाल केंद्र, शार्लोट मैक्सके जोहान्सबर्ग अकादमिक अस्पताल, जोहान्सबर्ग, गौटेंग, दक्षिण अफ्रीका
2APHM, बाल चिकित्सा हेमटोलॉजी ऑन्कोलॉजी विभाग, ला टिमोन चिल्ड्रन हॉस्पिटल और ऐक्स मार्सिले यूनिवर्सिटी, INSERM, INRA, C2VN, मार्सिले, प्रोवेंस-आल्प्स-कोटे डी'ज़ूर, फ्रांस
3हेमटोलॉजी विभाग, आंतरिक चिकित्सा विभाग, राष्ट्रीय ताइवान विश्वविद्यालय अस्पताल, ताइपे, कीलुंग, ताइवान (चीन गणराज्य)
4हेमेटोलॉजी, ऑन्कोलॉजी, और अस्थि मज्जा प्रत्यारोपण के राष्ट्रव्यापी बाल अस्पताल डिवीजन और ओहियो स्टेट यूनिवर्सिटी कॉलेज ऑफ मेडिसिन, कोलंबस, ओहियो, संयुक्त राज्य अमेरिका
5हेमटोलॉजी / ऑन्कोलॉजी विभाग, मेडिसिन विभाग, कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय सैन डिएगो, सैन डिएगो, कैलिफोर्निया, संयुक्त राज्य अमेरिका
6इंडियाना यूनिवर्सिटी स्कूल ऑफ मेडिसिन, आईयूपीयूआई-वेल्स सेंटर फॉर पीडियाट्रिक रिसर्च, और हिर्स्ज़फेल्ड इंस्टीट्यूट ऑफ इम्यूनोलॉजी एंड एक्सपेरिमेंटल थेरेपी, इंडियानापोलिस, इंडियाना, संयुक्त राज्य अमेरिका
7शेबा मेडिकल सेंटर और तेल अवीव विश्वविद्यालय, तेल अवीव, तेल अवीव, इज़राइल
8हेमेटोलॉजी केंद्र, इंपीरियल कॉलेज लंदन, लंदन, इंग्लैंड, यूनाइटेड किंगडम
9कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय सैन फ्रांसिस्को, सैन फ्रांसिस्को, कैलिफोर्निया, संयुक्त राज्य अमेरिका
10गाय्स एंड सेंट थॉमस 'एनएचएस फाउंडेशन ट्रस्ट, लंदन, इंग्लैंड, यूनाइटेड किंगडम
11क्वींसलैंड हीमोफिलिया केंद्र, रॉयल ब्रिस्बेन और महिला अस्पताल, और क्वींसलैंड विश्वविद्यालय, ब्रिस्बेन, क्वींसलैंड, ऑस्ट्रेलिया
12इंस्टीट्यूट ऑफ एक्सपेरिमेंटल हेमेटोलॉजी एंड ट्रांसफ्यूजन मेडिसिन एंड सेंटर फॉर रेयर डिजीज, यूनिवर्सिटैट्सक्लिनिकम बॉन, बॉन, नॉर्डरहेन-वेस्टफेलन, जर्मनी
13हेमोसेंट्रो यूनिकैंप, आंतरिक चिकित्सा विभाग, चिकित्सा विज्ञान स्कूल, कैम्पिनास विश्वविद्यालय, कैम्पिनास, साओ पाउलो, ब्राजील
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center and Fondazione Luigi Villa, और डिपार्टमेंट ऑफ़ पैथोफिज़ियोलॉजी एंड ट्रांसप्लांटेशन, Università degli Studi di Milano, मिलान, लोम्बार्डिया, इटली
15आर्थोपेडिक हीमोफिलिया उपचार केंद्र, लॉस एंजिल्स, कैलिफोर्निया, संयुक्त राज्य अमेरिका
16रक्तस्राव और थक्के विकार केंद्र, मिनेसोटा विश्वविद्यालय, मिनियापोलिस, मिनेसोटा, संयुक्त राज्य अमेरिका
17ऑक्सफोर्ड यूनिवर्सिटी हॉस्पिटल्स नेशनल हेल्थ सर्विस फाउंडेशन ट्रस्ट, यूनिवर्सिटी ऑफ ऑक्सफोर्ड, और ऑक्सफोर्ड नेशनल इंस्टीट्यूट फॉर हेल्थ रिसर्च बायोमेडिकल रिसर्च सेंटर, ऑक्सफोर्ड, इंग्लैंड, यूनाइटेड किंगडम
18बायोमैरिन फार्मास्युटिकल, इंक।, नोवाटो, कैलिफोर्निया, संयुक्त राज्य अमेरिका

19बाल रोग और पैथोलॉजी विभाग, मिशिगन विश्वविद्यालय, एन आर्बर, मिशिगन, संयुक्त राज्य अमेरिका

मुख्य डेटा अंक

वर्ष 2 के लिए Valoctocogene Roxaparvovec सुरक्षा सारांश
वार्षिक उपचारित रक्तस्राव दर / FVIII उपयोग

हेमोफिलिया ए के साथ इलाज किए गए हेमोफिलिया ए के रोगियों में चरण 3 जेनेर8-1 अध्ययन के परिणाम बेसलाइन की तुलना में वर्ष 1 से वर्ष 2 तक इलाज किए गए ब्लीड्स / वर्ष और वार्षिक FVIII उपयोग में लगातार कमी दिखाते हैं। आधारभूत मूल्य गैर-पारंपरिक अध्ययन बीएमएन 6-270 में 902 महीने की संभावित डेटा संग्रह अवधि से थे।

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

आवश्यक एसएसएल