अंतर्जात, ट्रांसजीन FVIII अभिव्यक्ति और रक्तस्राव की घटनाओं के बीच संबंध गंभीर हीमोफिलिया ए के लिए वैलोक्टोकोजीन रोक्सापार्वोवेक जीन स्थानांतरण के बाद: GENEr8-1 चरण 3 परीक्षण का एक पोस्ट-हॉक विश्लेषण
63वीं ASH वार्षिक बैठक की मुख्य विशेषताएं

अंतर्जात, ट्रांसजीन FVIII अभिव्यक्ति और रक्तस्राव की घटनाओं के बीच संबंध गंभीर हीमोफिलिया ए के लिए वैलोक्टोकोजीन रोक्सापार्वोवेक जीन स्थानांतरण के बाद: GENEr8-1 चरण 3 परीक्षण का एक पोस्ट-हॉक विश्लेषण

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी1, मार्गरेथ सी ओज़ेलो, एमडी, पीएचडी2*, गिली केनेट, एमडी3, मार्क टी रेडिंग, एमडी4, जेन मेसन, एमबीबीएस ऑनर्स, एफआरएसीपी, एफआरसीपीए5,6 *, एंड्रयू डी लेविट, एमडी7, बेला मदन, एमडी8*, माइकल लाफन, डीएम, पीएचडी9, डोरिस वी. क्वोन10, एनेट वॉन ड्रिगल्स्की, एमडी, फार्म डी11, शेंग-चिह चाउ, एमडी, पीएचडी12 *, सुसान शापिरो, एमडी, पीएचडी13,14,15 *, एमी एल डन, एमडी16 *, माइकल वांग, एमडी17, निगेल एस की18, राडोस्लाव काज़मारेक, पीएचडी19,20 *, एमिली सिमिंगटन, एमडी21 *, अदेबायो लवाल, एमडी, एमएससी, एमबीए22 *, रीना महाजन, एमडी22 *, कॉन्स्टेंटिया-मारिया चावेले, पीएचडी22 *दिव्या बी रेड्डी, एमडी22 *, हुआ यू, पीएचडी22 *, विंग येन वोंग, एमडी22 *, तारा एम रॉबिन्सन, एमडी, पीएचडी22 *, और बेंजामिन किम, एमडी, एमफिल22

1बाल रोग और पैथोलॉजी विभाग, मिशिगन विश्वविद्यालय, एन आर्बर, एमआई
2हेमोसेंट्रो यूनिकैंप, आंतरिक चिकित्सा विभाग, चिकित्सा विज्ञान स्कूल, कैम्पिनास विश्वविद्यालय, कैम्पिनास, ब्राजील
3नेशनल हीमोफिलिया सेंटर, और अमालिया बिरोन रिसर्च इंस्टीट्यूट ऑफ थ्रोम्बोसिस एंड हेमोस्टेसिस, शेबा मेडिकल सेंटर, तेल हाशोमर, तेल अवीव विश्वविद्यालय, तेल अवीव, इज़राइल
4ब्लीडिंग एंड क्लॉटिंग डिसऑर्डर सेंटर, यूनिवर्सिटी ऑफ मिनेसोटा मेडिकल सेंटर, मिनियापोलिस, एमएन
5क्वींसलैंड विश्वविद्यालय, ब्रिस्बेन, क्यूएलडी, ऑस्ट्रेलिया
6क्वींसलैंड हीमोफिलिया केंद्र, कैंसर देखभाल सेवाएं, रॉयल ब्रिस्बेन और महिला अस्पताल, ब्रिस्बेन, क्यूएलडी, ऑस्ट्रेलिया
7कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय सैन फ्रांसिस्को, सैन फ्रांसिस्को, सीए
8गाय्स एंड सेंट थॉमस 'एनएचएस फाउंडेशन ट्रस्ट, लंदन, यूनाइटेड किंगडम
9हेमेटोलॉजी केंद्र, मेडिसिन विभाग, इंपीरियल कॉलेज लंदन, लंदन, यूनाइटेड किंगडम
10आर्थोपेडिक हीमोफिलिया उपचार केंद्र, लॉस एंजिल्स, CA
11आण्विक चिकित्सा विभाग, द स्क्रिप्स रिसर्च इंस्टीट्यूट, ला जोला, सीए
12हेमटोलॉजी विभाग, आंतरिक चिकित्सा विभाग, राष्ट्रीय ताइवान विश्वविद्यालय अस्पताल, ताइपेई, ताइवान
13रैडक्लिफ मेडिसिन विभाग, ऑक्सफोर्ड विश्वविद्यालय, ऑक्सफोर्ड, यूनाइटेड किंगडम
14ऑक्सफोर्ड यूनिवर्सिटी हॉस्पिटल्स नेशनल हेल्थ सर्विस फाउंडेशन ट्रस्ट, ऑक्सफोर्ड, यूनाइटेड किंगडम
15नेशनल इंस्टीट्यूट फॉर हेल्थ रिसर्च, ऑक्सफोर्ड बायोमेडिकल रिसर्च सेंटर, ऑक्सफोर्ड, यूनाइटेड किंगडम
16हीमोफिलिया उपचार केंद्र, राष्ट्रव्यापी बाल अस्पताल और ओहियो स्टेट यूनिवर्सिटी कॉलेज ऑफ मेडिसिन, कोलंबस, ओएच
17हीमोफिलिया और घनास्त्रता केंद्र, कोलोराडो विश्वविद्यालय Anschutz मेडिकल कैंपस, औरोरा, CO
18यूएनसी ब्लड रिसर्च सेंटर, चैपल हिल, चैपल हिल, एनसी . में उत्तरी कैरोलिना विश्वविद्यालय
19बाल रोग विभाग, इंडियाना यूनिवर्सिटी स्कूल ऑफ मेडिसिन, आईयूपीयूआई-वेल्स सेंटर फॉर पीडियाट्रिक रिसर्च, इंडियानापोलिस, आईएन
20ग्लाइकोबायोलॉजी की प्रयोगशाला, हिर्स्ज़फेल्ड इंस्टीट्यूट ऑफ इम्यूनोलॉजी एंड एक्सपेरिमेंटल थेरेपी, व्रोकला, पोलैंड
21कैम्ब्रिज यूनिवर्सिटी अस्पताल एनएचएस फाउंडेशन ट्रस्ट, कैम्ब्रिज, यूनाइटेड किंगडम
22बायोमैरिन फार्मास्युटिकल इंक, नोवाटो, सीए

मुख्य डेटा अंक

चरण 3 GENEr8-1 अध्ययन डिजाइन

चरण 3 GENEr8-1 अध्ययन के परिणामों का विश्लेषण ट्रांसजीन-व्युत्पन्न FVIII गतिविधि और ब्लीड्स के बीच संबंधों के लिए किया गया था। अध्ययन में भाग लेने वालों की कुल संख्या (एन = 134) में से, इस विश्लेषण में उन रोगियों का एक सबसेट शामिल था, जिन्होंने संक्रमण के बाद की अवधि में 1 उपचारित रक्तस्राव का अनुभव किया, जो कि पोस्ट-प्रोफिलैक्सिस अवधि के अंत के 1 महीने बाद शुरू हुआ। ट्रांसजीन का आसव।

इलाज के बाद खून बहने वाले प्रतिभागियों में एबीआर (एन = 22)

GENEr134-8 अध्ययन में कुल 1 प्रतिभागियों में से 22 (16%) ने संक्रमण के बाद की अवधि में कम से कम 1 उपचारित रक्तस्राव का अनुभव किया। इन प्रतिभागियों के लिए पूर्व-जलसेक आधार रेखा और बाद के जलसेक, पोस्ट-प्रोफिलैक्सिस अध्ययन अवधि के लिए एबीआर दिखाया गया है। बेसलाइन के सापेक्ष, 15 प्रतिभागियों में एबीआर में कमी थी, 2 में एबीआर <1 (काले तीर) में वृद्धि हुई थी और 5 में एबीआर> 1 (नारंगी तीर) में वृद्धि हुई थी।

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

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