नैदानिक ​​​​सेटिंग्स में सुरक्षित और कुशल जीन स्थानांतरण प्राप्त करने के लिए एंटी-एएवी पूर्व-मौजूदा प्रतिरक्षा पर काबू पाना
ईएसजीसीटी 28वीं वार्षिक कांग्रेस की मुख्य विशेषताएं

क्लिनिकल सेटिंग्स में सुरक्षित और कुशल जीन ट्रांसफर प्राप्त करने के लिए एंटी-एएवी पूर्व-मौजूदा प्रतिरक्षा पर काबू पाना।

ग्यूसेप रोन्ज़िट्टी, पीएचडी
जेनेथॉन, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE

मुख्य डेटा अंक

नैदानिक ​​​​सेटिंग्स में सुरक्षित और कुशल जीन स्थानांतरण प्राप्त करने के लिए एंटी-एएवी पूर्व-मौजूदा प्रतिरक्षा पर काबू पाना

(ए) जन्मजात प्रतिरक्षा के कारण एएवी वैक्टर का उपयोग करके ट्रांसजीन अभिव्यक्ति की प्रभावकारिता को कम किया जा सकता है। (बी) एंटी-एएवी एंटीबॉडी के साथ गैर-मानव प्राइमेट को शामिल करने वाले अवधारणा अध्ययन के इस सबूत में, एंडोपेप्टिडेटेड इमलीफिडेज (आईडीएस) का उपयोग यह निर्धारित करने के लिए किया गया था कि क्या आईजीजी के परिसंचारी के क्षरण से एचएफआईएक्स की एएवी-मध्यस्थता अभिव्यक्ति में सुधार हो सकता है।

IdeS . के साथ सेरोपोसिटिव गैर-मानव प्राइमेट में जीन थेरेपी की बेहतर प्रभावकारिता

FIX युक्त AAV8 के साथ इलाज किए गए गैर-मानव प्राइमेट्स में, प्लाज्मा में hFIX अभिव्यक्ति IdeS के साथ इलाज किए गए जानवर में IdeS उपचार के बिना एक की तुलना में काफी अधिक थी। इन परिणामों से पता चलता है कि प्रणालीगत आईजीजी गिरावट हीमोफिलिया के साथ सेरो-पॉजिटिव रोगियों में एएवी वैक्टर के साथ जीन थेरेपी की अनुमति दे सकती है और साथ ही पहले से इलाज किए गए रोगियों में घटते कारक अभिव्यक्ति के साथ पुनर्वितरण की अनुमति दे सकती है।

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

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