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हेमोफिलिया ए के लिए AAV5-hFVIII-SQ जीन थेरेपी के मल्टीअरियर फॉलो-अप

 

 

एनएचपी में AAV5-R338L "पादुआ" फैक्टर IX बनाम AAV5 WT मानव कारक IX के प्रशासन के बाद बढ़ी हुई फैक्टर IX गतिविधि

 

 

BioMarin पहले हीमोफिलिया जीन थेरेपी के लिए ईएमए फाइलिंग को प्रस्तुत करता है

 

 

हेमोफिलिया ए में उपन्यास उपचार पर रोगी के दृष्टिकोण: एक गुणात्मक अध्ययन