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BioMarin पहले हीमोफिलिया जीन थेरेपी के लिए ईएमए फाइलिंग को प्रस्तुत करता है

 

 

हेमोफिलिया ए में उपन्यास उपचार पर रोगी के दृष्टिकोण: एक गुणात्मक अध्ययन

 

 

एनएचपी में AAV5-R338L "पादुआ" फैक्टर IX बनाम AAV5 WT मानव कारक IX के प्रशासन के बाद बढ़ी हुई फैक्टर IX गतिविधि

 

 

UniQure ने हेमोफिलिया बी जीन थेरेपी के लिए FIX-Padua का उपयोग करने के लिए अमेरिकी पेटेंट दिया