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हेमोफिलिया बी सामान्यीकरण FIX स्तर के लिए जीन थेरेपी के उच्च खुराक, प्रारंभिक परीक्षण डेटा शो

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BioMarin ने हीमोफिलिया ए का इलाज करने के लिए वैलोक्टोकोगीन रोक्सापारोवोवेक के लिए अमेरिकी खाद्य और औषधि प्रशासन के लिए बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन प्रस्तुत किया।

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हेमोफिलिया के लिए मानव जीन थेरेपी

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हेमोफिलिया ए के लिए AAV5-hFVIII-SQ जीन थेरेपी के मल्टीअरियर फॉलो-अप

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