हेमोफिलिया में जीन थेरेपी के नैदानिक ​​परीक्षणों पर जीन थेरेपी अपडेट में नैदानिक ​​अग्रिम

हेमोफिलिया में जीन थेरेपी के नैदानिक ​​परीक्षणों पर जीन थेरेपी अपडेट में नैदानिक ​​अग्रिम

हीमोफीलिया (07/08/19)। पिवंडी, फ्लोरा; गरागीओला, इसाबेला

इतालवी नैदानिक ​​शोधकर्ताओं ने हेमोफिलिया ए और बी के उपचार के लिए जीन थेरेपी का उपयोग करते हुए विभिन्न नैदानिक ​​प्रगति की समीक्षा की। 1990 के दशक में पशु मॉडल के बाद दिखाया गया कि एडेनो-जुड़े वायरस (एएवी) वैक्टर ने कारक IX (FIX) की एक कुशल अभिव्यक्ति दिखाई, शोधकर्ताओं ने बताया कि हेमोफिलिया बी के साथ रोगियों के पहले नैदानिक ​​परीक्षण ने एफआईएक्स के चिकित्सीय स्तरों को प्रलेखित किया, हालांकि प्रभाव केवल कुछ हफ्तों तक चला। वेक्टर डिजाइन में सुधार के साथ, लंबी अवधि के लिए FIX का स्तर 2% -5% तक बढ़ गया। हाल के घटनाक्रम में, जांचकर्ता F30 cDNA में पडुआ FIX संस्करण को सम्मिलित करके FIX की अभिव्यक्ति को 9% से अधिक करने में सक्षम थे। इससे इन्फ्यूजन बंद हो गया और रक्तस्राव की घटनाओं में कमी आई। हीमोफिलिया ए के लिए, रोगियों को एक एएवी वेक्टर के साथ इलाज किया गया जिसमें कोडन-अनुकूलित, बी-डोमेन हटाए गए एफ 8 सीडीएनए ने 3 साल तक ट्रांसजीन अभिव्यक्ति देखी और 52.3% के एफवीआईआई गतिविधि स्तरों को प्रसारित किया। हीमोफिलिया ए और बी के लिए एएवी-लीवर निर्देशित जीन थेरेपी के नैदानिक ​​परीक्षणों में कुछ रोगियों के लिए उन्नत जिगर एंजाइमों की सूचना दी गई थी, जबकि स्टेरॉयड उपचार ने रोगियों के एक बड़े समूह में इस मुद्दे को हल किया, शोधकर्ताओं ने ध्यान दिया कि जिगर विषाक्तता के पीछे पैथोफिजियोलॉजिकल तंत्र अभी भी है। स्पष्ट नहीं है, और चल रही जांच का विषय है।

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