हेमोफिलिया परीक्षण इक्कीसवीं सदी में: रोगी के महत्वपूर्ण परिणामों को परिभाषित करना

हेमोफिलिया परीक्षण इक्कीसवीं सदी में: रोगी के महत्वपूर्ण परिणामों को परिभाषित करना

थ्रोम्बोसिस और हेमोस्टेसिस में अनुसंधान और अभ्यास (वसंत 2019) वॉल्यूम। 379, नंबर 20, पी। 184 कोंकले, बारबरा ए।; स्किनर, मार्क; इओरियो, अल्फोंसो

पिछले पांच दशकों में हेमोफिलिया देखभाल में महत्वपूर्ण प्रगति के द्वारा चिह्नित किया गया है, जिसमें गैर-प्रतिस्थापन उपचार और जीन थेरेपी की उपलब्धता शामिल है। ये प्रगति, हालांकि, नैदानिक ​​अध्ययनों, अर्थात् कारक गतिविधि स्तर और वार्षिक रक्तस्राव दर में कारक प्रतिस्थापन उपचारों का मूल्यांकन करने के लिए उपयोग किए गए परिणाम उपायों पर एक नया रूप लेती है। इन समापन बिंदुओं पर न केवल नई हीमोफिलिया उपचार रणनीतियों के संदर्भ में पुनर्विचार किया जाना चाहिए, बल्कि उत्तरजीविता, कार्यात्मक स्थिति और जीवन की गुणवत्ता से संबंधित रोगी के दृष्टिकोण पर हाल के नए जोर के दृष्टिकोण से भी होना चाहिए। रोगी-महत्वपूर्ण परिणामों का चयन करना और मापना, जो अक्सर रोगी-रिपोर्ट किए जाते हैं, नैदानिक ​​परीक्षण प्रक्रिया में एक महत्वपूर्ण कदम बन रहा है। अनुसंधान समुदाय यह स्वीकार करता है कि मरीज चिकित्सकों, निर्माताओं और अन्य हितधारकों की तुलना में एक अलग लेंस के माध्यम से मुद्दों को देखते हैं; यह अनुसंधान डिजाइन में उनकी अंतर्दृष्टि के साथ-साथ उनकी वास्तविक भागीदारी पर मूल्य रखता है। रोगियों के लिए जो मायने रखते हैं, वे परिणाम हैं जो देखभाल के पूरे चक्र को शामिल करते हैं: अस्तित्व, कार्यात्मक स्थिति और जीवन की गुणवत्ता।

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