हेमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी पर चर्चा कैसे करें? एक रोगी और चिकित्सक परिप्रेक्ष्य

हेमोफिलिया के लिए जीन थेरेपी पर चर्चा कैसे करें? एक रोगी और चिकित्सक परिप्रेक्ष्य

हीमोफीलिया (05/21/19) मिस्बैक, डब्ल्यू।; ओ'मोनी, बी।; की, एन.एस. और अन्य।

हालांकि जीन थेरेपी हीमोफिलिया से पीड़ित लोगों के लिए उपचार में क्रांति ला सकती है, जबकि बहिर्जात कारक प्रशासन की आवश्यकता को कम करने या निरस्त करने के दौरान उनके रक्तस्राव के जोखिम को कम कर सकता है, शोधकर्ताओं का कहना है कि चिकित्सकों और रोगियों दोनों के लिए महत्वपूर्ण है कि वे स्पष्ट और विश्वसनीय जानकारी के स्रोतों पर चर्चा करें ताकि दोनों पर चर्चा की जा सके। उपचार के जोखिम और लाभ। एडेनो-जुड़े वायरल (एएवी) वेक्टर-मध्यस्थता जीन थेरेपी से जुड़े शोध ने निरंतर अवधि में अंतर्जात कारक स्तरों में सुधार, वार्षिक ब्लीड दरों में महत्वपूर्ण कमी, कम बहिर्जात कारक उपयोग और एक सकारात्मक सुरक्षा प्रोफ़ाइल में सुधार दिखाया है। हालांकि, चिकित्सकों के लिए यह महत्वपूर्ण है कि शोध जारी रहे, और साक्ष्य अंतराल बने रहें, जैसे दीर्घकालिक सुरक्षा प्रोफाइल। इसके अलावा, प्रमुख रोगी समूह-जिनमें बच्चे और किशोर शामिल हैं, यकृत या गुर्दे की शिथिलता वाले, और कारक अवरोधकों के पूर्व इतिहास वाले या एएवी एंटीबॉडी को पूर्व-निष्क्रिय करने वाले जीन जीन परीक्षणों के लिए पात्रता मानदंड के तहत बाहर रखा जा सकता है।

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बायर, बायोमैरिन, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, शायर, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

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