एनएचपी में AAV5-R338L "पादुआ" फैक्टर IX बनाम AAV5 WT मानव कारक IX के प्रशासन के बाद बढ़ी हुई फैक्टर IX गतिविधि

एनएचपी में AAV5-R338L "पादुआ" फैक्टर IX बनाम AAV5 WT मानव कारक IX के प्रशासन के बाद बढ़ी हुई फैक्टर IX गतिविधि

स्प्रोन्क ईए, एट अल। एनएचपी में AAV5-R338L "पादुआ" फैक्टर IX बनाम AAV5 WT मानव कारक IX के प्रशासन के बाद बढ़ी हुई फैक्टर IX गतिविधि। मोल थेर मैथड्स क्लिन देव. 2019; 15: 221-231.