तरल-बायोप्सी-एकीकरण-साइट अनुक्रमण द्वारा विवो जीन थेरेपी दृष्टिकोण में वेक्टर एकीकरण साइटों की निगरानी
ईएसजीसीटी 28वीं वार्षिक कांग्रेस की मुख्य विशेषताएं

तरल-बायोप्सी-एकीकरण-साइट अनुक्रमण द्वारा विवो जीन थेरेपी दृष्टिकोण में वेक्टर एकीकरण साइटों की निगरानी

डी सेसन1, ए कालाब्रिया1, एल रुडिलोसो1, पी गैलिना1, जी स्पिनोज़्ज़िक1, ए मैग्नानी2, एम Pouzolles3, एफ फुमागल्ली1, वी Calbi1, एम विट्ज़ेल4, एफडी बुशमैन5, ए कैंटोर1, एन टेलर3, वी.एस. ज़िम्मरमैन3, सी क्लेन4, ए फिशर2, एम कवाज़ाना2, ई सिक्स2, ए औटि1, एल नालदिनी1, ई मोंटिनी1

1जीन थेरेपी के लिए सैन रैफेल टेलीथॉन संस्थान (HSR-TIGET)

2मानव लिम्फोमेटोपोइज़िस की प्रयोगशाला, INSERM, फ्रांस

3इंस्टिट्यूट डी जेनेटिक मोलेकुलेयर डी मोंटपेलियर, सीएनआरएस, फ्रांस

4डॉ वॉन हाउनेर चिल्ड्रेन हॉस्पिटल, एलएमयू, जर्मनी

5माइक्रोबायोलॉजी विभाग, यूपीएन, यूएसए

मुख्य डेटा अंक

शरीर के तरल पदार्थों से शुद्ध किए गए सेल-मुक्त डीएनए से IS पुनर्प्राप्ति

कोशिका-मुक्त डीएनए (cfDNA) एपोप्टोसिस या नेक्रोसिस से गुजर रहे स्वस्थ, सूजन या रोगग्रस्त ठोस अंग कोशिकाओं (जैसे यकृत या थाइमस) से रक्त में छोड़ा जाता है। शुद्ध cfDNA में आनुवंशिक परिवर्तन, ट्रांसड्यूस्ड कोशिकाओं से वेक्टर-जीनोमिक एकीकरण साइटों (IS) सहित, तरल बायोप्सी एकीकरण साइट अनुक्रमण (LiBIS-seq) द्वारा पता लगाया जा सकता है।

हीमोफिलिक कुत्तों में लेंटिवायरस (एलवी) एकीकरण प्रोफाइल की विशेषता

तीन वयस्क हीमोफिलिक कुत्तों (O21, M57, और O59) को कैनाइन जमावट FIX के विभिन्न संस्करणों को व्यक्त करते हुए LVs का एक इंजेक्शन मिला। प्रत्येक कुत्ते के लिए, cfDNA को इंजेक्शन के बाद 7 से 8 d से शुरू होने वाले 30-532 अलग-अलग समय बिंदुओं पर काटे गए रक्त सीरम से शुद्ध किया गया था। यह ग्राफ समय के साथ कुत्तों M57 और O59 में साझा किए गए IS में योगदान करने वाले चिह्नित सेल क्लोन के अनुमानित जनसंख्या आकार को दर्शाता है।

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

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