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ईएसजीसीटी 28वीं वार्षिक कांग्रेस की मुख्य विशेषताएं
हीमोफिलिया और उससे परे के लिए लीवर को लेंटिवायरल जीन थेरेपी
एलेसियो कैंटोर, पीएचडी
जीन थेरेपी के लिए सैन रैफेल टेलीथॉन संस्थान
यूनिवर्सिटी वीटा-सैल्यूट सैन रैफेल
मिलान, इटली
मुख्य डेटा अंक
- लिवर जीन थेरेपी के लिए लेंटिवायरल वेक्टर (एल.वी.)
- एनएचपी में सामान्य से अलौकिक मानव जमावट कारक गतिविधि
लीवर-निर्देशित जीन थेरेपी के लिए डिज़ाइन किए गए लेंटिवायरल वैक्टर का निर्माण और वेक्टर-ट्रांसजीन निर्माण के साथ हेपेटोसाइट्स को ट्रांसड्यूस करने के लिए मानव FIX या FVIII ट्रांसजेन को पैकेज करने के लिए उपयोग किया जाता है।
गैर-मानव प्राइमेट में hFIX और hFVIII की अभिव्यक्ति लेंटिवायरल वेक्टर से संबंधित है जिसमें संबंधित ट्रांसजीन है। LV-FIX वेक्टर-ट्रांसजीन को 2.5 x 10 . की खुराक में डाला गया था-9 टीयू/किलोग्राम (एन = 1) और 7.5 x 10-9 टीयू/किग्रा (एन = 3)। LV-FVIII वेक्टर-ट्रांसजीन का निर्माण 1 x 10 . की खुराक पर किया गया था-9 टीयू/किलोग्राम (एन = 2) और 3 x 10-9 टीयू/किग्रा (एन = 3)।
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