हीमोफिलिया और उससे परे के लिए लीवर को लेंटिवायरल जीन थेरेपी
ईएसजीसीटी 28वीं वार्षिक कांग्रेस की मुख्य विशेषताएं

हीमोफिलिया और उससे परे के लिए लीवर को लेंटिवायरल जीन थेरेपी

एलेसियो कैंटोर, पीएचडी
जीन थेरेपी के लिए सैन रैफेल टेलीथॉन संस्थान
यूनिवर्सिटी वीटा-सैल्यूट सैन रैफेल
मिलान, इटली

मुख्य डेटा अंक

लिवर जीन थेरेपी के लिए लेंटिवायरल वेक्टर (एल.वी.)

लीवर-निर्देशित जीन थेरेपी के लिए डिज़ाइन किए गए लेंटिवायरल वैक्टर का निर्माण और वेक्टर-ट्रांसजीन निर्माण के साथ हेपेटोसाइट्स को ट्रांसड्यूस करने के लिए मानव FIX या FVIII ट्रांसजेन को पैकेज करने के लिए उपयोग किया जाता है।

एनएचपी में सामान्य से अलौकिक मानव जमावट कारक गतिविधि

गैर-मानव प्राइमेट में hFIX और hFVIII की अभिव्यक्ति लेंटिवायरल वेक्टर से संबंधित है जिसमें संबंधित ट्रांसजीन है। LV-FIX वेक्टर-ट्रांसजीन को 2.5 x 10 . की खुराक में डाला गया था-9 टीयू/किलोग्राम (एन = 1) और 7.5 x 10-9 टीयू/किग्रा (एन = 3)। LV-FVIII वेक्टर-ट्रांसजीन का निर्माण 1 x 10 . की खुराक पर किया गया था-9 टीयू/किलोग्राम (एन = 2) और 3 x 10-9 टीयू/किग्रा (एन = 3)।

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

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