डेविड लिलीक्रैप, एमडी, एफआरसीपीसी
ISTH 2021 कांग्रेस की मुख्य विशेषताएं

एक कैनाइन हीमोफिलिया मॉडल में एडीनो से जुड़े वायरल जीन थेरेपी के बाद प्रारंभिक परिणामों की जांच

पी। बाटी1, बी. येटेस2, डी। हर्लबट3, एस. सिसो-लोन्चो2, ए मेनार्ड3, एच. अकीफे2, टी. क्रिस्टियनसन2, पी. कोलोसीक2, एल. हार्पेल1, एस. लियू2, ए. एमओ1, ए. पेंडर1, जी. वेरेस2, सी. विटेली2, ए विंटरबॉर्न4, एस बंटिंग2, एस फोंग2, डी। लिलीक्रैप1

1पैथोलॉजी और आणविक चिकित्सा विभाग, क्वींस यूनिवर्सिटी, किंग्स्टन, कनाडा

2BioMarin फार्मास्यूटिकल, Novato, संयुक्त राज्य अमेरिका

3किंग्स्टन स्वास्थ्य विज्ञान, किंग्स्टन, कनाडा

4एनिमल केयर सर्विसेज, क्वीन्स यूनिवर्सिटी, किंग्स्टन, कनाडा

मुख्य डेटा अंक

डेटा अंक

एक हीमोफिलिया एक कुत्ते के मॉडल का उपयोग जिगर को प्रभावित करने वाले परिवर्तनों और एएवी जीन थेरेपी के बाद FVIII अभिव्यक्ति को प्रभावित करने वाले कारकों का मूल्यांकन करने के लिए किया गया था। पांच नर कुत्तों को 5e6.8–13e2 वेक्टर जीनोम / किग्रा की खुराक पर AAV14-HLP-cFVIII के एकल जलसेक के साथ इलाज किया गया था। कोडन-अनुकूलित निर्माणों (JA2 और K2013) के साथ इलाज किए गए 2015 कुत्तों के लिए FVIII अभिव्यक्ति देखी गई थी, जो पूरे के सामान्यीकरण के साथ छह महीने (सह-cFVIII-SQ = 6.8% और सह-cFVIII-V3 = 4.3%) पर कायम थी। रक्त के थक्के का समय (WBCT)।

डेटा प्वाइंट 2
जैसा कि इस ग्राफ में देखा गया है, सह-cFVIII-V3 (K2015) के साथ इलाज किए गए कुत्ते ने ट्रांसएमिनाइटिस के दो एपिसोड विकसित किए, 84 दिन में एक हल्की पोस्ट-बायोप्सी ऊंचाई, और दूसरी बायोप्सी से ठीक पहले 116 दिन में दूसरी बड़ी ऊंचाई। इन प्रकरणों की जांच के लिए उपयोग किए जाने वाले अल्ट्रासाउंड इमेजिंग और यकृत बायोप्सी ने कोई महत्वपूर्ण अंतर्निहित यकृत हिस्टोपैथोलॉजी का प्रदर्शन नहीं किया।

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

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