अद्यतित अल्टा अध्ययन, एक चरण 1/2 Giroctocogene Fitelparvovec का अध्ययन (SB-525) गंभीर हीमोफिलिया के साथ वयस्कों में जीन थेरेपी

अद्यतित अल्टा अध्ययन, एक चरण 1/2 Giroctocogene Fitelparvovec का अध्ययन (SB-525) गंभीर हीमोफिलिया के साथ वयस्कों में जीन थेरेपी
62 वीं एएसएच वार्षिक बैठक और प्रदर्शनी से मुख्य विशेषताएं

अद्यतित अल्टा अध्ययन, एक चरण 1/2 Giroctocogene Fitelparvovec का अध्ययन (SB-525) गंभीर हीमोफिलिया ए के साथ वयस्कों में जीन थेरेपी

एंड्रयू डी। लेविट, एमडी1, बारबरा ए। कोंकले, एमडी2,3, किमो स्टाइन, एमडी4, नाथन विश्वेश्वर, एमडी5, थॉमस जे। हैरिंगटन, एमडी6, एडम गिएरमस, एमडी, पीएचडी7, स्टीवन अर्किन, एमडी8, एनी फेंग, एमडी, पीएचडी9, फ्रैंक प्लोंस्की, आरएन, एमए8, लिन स्मिथ, एम.बी.ए.10, ली-जुंग त्सेंग, पीएचडी, एमबीए9, ग्रेगरी डी रुसो, एमडी8, बेटिना एम कॉकरॉफ्ट, एमडी11, जेरेमी रूपन, एमडी10 और डिडिएर रूही, एमडी, पीएचडी11

1कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय, सैन फ्रांसिस्को, CA

2वाशिंगटन यूनिवर्सिटी, सिएटल, वाशिंगटन

3वाशिंगटन विश्वविद्यालय, वाशिंगटन ब्लीडिंग विकार केंद्र, सिएटल, WA

4UAMS अरकंसास चिल्ड्रेन हॉस्पिटल, लिटिल रॉक, ए.आर.

5दक्षिण फ्लोरिडा विश्वविद्यालय, टाम्पा, FL

6यूनिवर्सिटी ऑफ मियामी मिलर स्कूल ऑफ मेडिसिन, मियामी, FL

7कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय डेविस, सैक्रामेंटो, CA

8फाइजर इंक, कैम्ब्रिज, एमए

9फाइजर इंक, न्यूयॉर्क, एनवाई

10फाइजर इंक, कॉलेजविले, पीए

11सांगामो थेरेप्यूटिक्स, ब्रिस्बेन, सीए

मुख्य डेटा अंक

अध्ययन योजना

SB-1 के लिए चरण 2/525 अध्ययन एक खुराक वृद्धि, 4-खुराक कोहर्ट डिज़ाइन था, जिसमें कम खुराक में से प्रत्येक पर 2 प्रतिभागी और 5 प्रतिभागियों ने उच्चतम खुराक, 3 x 1013 VG / किग्रा। अनुवर्ती अवधि 1 से 3 वर्ष के बाद के आसव से लेकर 1 सहवास 3 (1 x 10) में एक प्रतिभागी को छोड़कर13 vg / किग्रा) जिन्होंने समय से पहले अध्ययन (फॉलो-अप के लिए खो दिया) को बंद कर दिया।

कोहली 4 में एएलटी पर अंकुश (3 x 1013 vg / किग्रा)

ALT एलिवेशन सबसे आम प्रतिकूल घटना थी, 5 प्रतिभागियों में से 11 में और 4 में से 5 प्रतिभागियों को कोहोर्ट 4. में उच्चतम खुराक पर होती थी। इन 4 प्रतिभागियों का 6 से 16 सप्ताह तक की अवधि के लिए स्टेरॉयड के साथ इलाज किया गया था। इन 3 प्रतिभागियों में से 4 में एक दूसरी ALT ऊंचाई देखी गई।

भोजन के लिए योग्यता 4

उच्चतम खुराक कोहोर्ट 5 में 4 प्रतिभागियों के लिए क्रोमोजेनिक परख का उपयोग कर FVIII गतिविधि। जलसेक के बाद के अनुवर्ती 52 से 82 सप्ताह तक होते हैं। 9-52 सप्ताह के लिए, माध्य FVIII गतिविधि 56.9% थी और माध्य 70.4% था (जैसा कि 4 सप्ताह में मूल्यांकन के साथ 5 में से 4 सहकर्मी 52 प्रतिभागियों के लिए निर्धारित है)।

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