अद्यतित अल्टा अध्ययन, एक चरण 1/2 Giroctocogene Fitelparvovec का अध्ययन (SB-525) गंभीर हीमोफिलिया के साथ वयस्कों में जीन थेरेपी

05 दिसम्बर 2020

62 वीं एएसएच वार्षिक बैठक और प्रदर्शनी से मुख्य विशेषताएं

अद्यतित अल्टा अध्ययन, एक चरण 1/2 Giroctocogene Fitelparvovec का अध्ययन (SB-525) गंभीर हीमोफिलिया ए के साथ वयस्कों में जीन थेरेपी

एंड्रयू डी। लेविट, एमडी¹, बारबरा ए। कोंकले, एमडी^2,3, किमो स्टाइन, एमडी⁴, नाथन विश्वेश्वर, एमडी⁵, थॉमस जे। हैरिंगटन, एमडी⁶, एडम गिएरमस, एमडी, पीएचडी⁷, स्टीवन अर्किन, एमडी⁸, एनी फेंग, एमडी, पीएचडी⁹, फ्रैंक प्लोंस्की, आरएन, एमए⁸, लिन स्मिथ, एम.बी.ए.¹⁰, ली-जुंग त्सेंग, पीएचडी, एमबीए⁹, ग्रेगरी डी रुसो, एमडी⁸, बेटिना एम कॉकरॉफ्ट, एमडी¹¹, जेरेमी रूपन, एमडी¹⁰ और डिडिएर रूही, एमडी, पीएचडी¹¹

¹कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय, सैन फ्रांसिस्को, CA

²वाशिंगटन यूनिवर्सिटी, सिएटल, वाशिंगटन

³वाशिंगटन विश्वविद्यालय, वाशिंगटन ब्लीडिंग विकार केंद्र, सिएटल, WA

⁴UAMS अरकंसास चिल्ड्रेन हॉस्पिटल, लिटिल रॉक, ए.आर.

⁵दक्षिण फ्लोरिडा विश्वविद्यालय, टाम्पा, FL

⁶यूनिवर्सिटी ऑफ मियामी मिलर स्कूल ऑफ मेडिसिन, मियामी, FL

⁷कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय डेविस, सैक्रामेंटो, CA

⁸फाइजर इंक, कैम्ब्रिज, एमए

⁹फाइजर इंक, न्यूयॉर्क, एनवाई

¹⁰फाइजर इंक, कॉलेजविले, पीए

¹¹सांगामो थेरेप्यूटिक्स, ब्रिस्बेन, सीए

समीक्षा प्रस्तुति

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मुख्य डेटा अंक

SB-1 के लिए चरण 2/525 अध्ययन एक खुराक वृद्धि, 4-खुराक कोहर्ट डिज़ाइन था, जिसमें कम खुराक में से प्रत्येक पर 2 प्रतिभागी और 5 प्रतिभागियों ने उच्चतम खुराक, 3 x 10¹³ VG / किग्रा। अनुवर्ती अवधि 1 से 3 वर्ष के बाद के आसव से लेकर 1 सहवास 3 (1 x 10) में एक प्रतिभागी को छोड़कर¹³ vg / किग्रा) जिन्होंने समय से पहले अध्ययन (फॉलो-अप के लिए खो दिया) को बंद कर दिया।

कोहली 4 में एएलटी पर अंकुश (3 x 1013 vg / किग्रा)

ALT एलिवेशन सबसे आम प्रतिकूल घटना थी, 5 प्रतिभागियों में से 11 में और 4 में से 5 प्रतिभागियों को कोहोर्ट 4. में उच्चतम खुराक पर होती थी। इन 4 प्रतिभागियों का 6 से 16 सप्ताह तक की अवधि के लिए स्टेरॉयड के साथ इलाज किया गया था। इन 3 प्रतिभागियों में से 4 में एक दूसरी ALT ऊंचाई देखी गई।

उच्चतम खुराक कोहोर्ट 5 में 4 प्रतिभागियों के लिए क्रोमोजेनिक परख का उपयोग कर FVIII गतिविधि। जलसेक के बाद के अनुवर्ती 52 से 82 सप्ताह तक होते हैं। 9-52 सप्ताह के लिए, माध्य FVIII गतिविधि 56.9% थी और माध्य 70.4% था (जैसा कि 4 सप्ताह में मूल्यांकन के साथ 5 में से 4 सहकर्मी 52 प्रतिभागियों के लिए निर्धारित है)।