हीमोफिलिया जीन थेरेपी रजिस्ट्री का विश्व महासंघ

हीमोफिलिया जीन थेरेपी रजिस्ट्री का विश्व महासंघ
62 वीं एएसएच वार्षिक बैठक और प्रदर्शनी से मुख्य विशेषताएं

हीमोफिलिया जीन थेरेपी रजिस्ट्री का विश्व महासंघ

बारबरा ए। कोंकले, एमडी1,2, डोना कॉफिन, एमएससी3, मेस्स Naccache1, रॉबर्ट क्लार्क4, लिंडसे जॉर्ज, एमडी5, अल्फांसो Iorio, एमडी, पीएचडी6, वोल्फगैंग ए। मिस्बैक, एमडी7, ब्रायन ओ'मोनी8, फ्लोरा पीवंडी9,10, स्टीवन डब्ल्यू। पाइप, एमडी11, एड्रियन क्वार्टेल12, एलीन के सवायर, पीएचडी13, मार्क डब्ल्यू स्किनर, जेडी14, बार्थोलोम्यू जे। टॉर्टेला, एमडी, एमबीए15, क्रिस्टल वाटसन, बी.एस.16, लियोनार्ड ए। वैलेंटिनो, एमडी17, इयान विनबर्न18, जॉनी महलांगु19, और ग्लेन एफ। पियर्स, एमडी, पीएचडी20

1हेमोफिलिया, मॉन्ट्रियल, क्यूसी, कनाडा का विश्व महासंघ

2वाशिंगटन विश्वविद्यालय, वाशिंगटन ब्लीडिंग विकार केंद्र, सिएटल, WA

3हेमोफिलिया, मॉन्ट्रियल, क्यूसी, कनाडा का विश्व महासंघ

4इंटरनेशनल सोसाइटी ऑन थ्रोम्बोसिस एंड हेमोस्टेसिस, इंक, कारबोरो

5फिलाडेल्फिया, फिलाडेल्फिया, पीए के बच्चों का अस्पताल

6मैकमास्टर विश्वविद्यालय, ओंटारियो, कनाडा

7हेमोफिलिया सेंटर, यूनिवर्सिटी हॉस्पिटल फ्रैंकफर्ट, फ्रैंकफर्ट, जर्मनी

8आयरिश हीमोफिलिया सोसायटी, डबलिन, आयरलैंड

9एंजेलो बियानची बोनोमी हेमोफिलिया और थ्रोम्बोसिस सेंटर, फोंडाजिओन IRCCS Ca 'ग्राण्ड ऑस्पेडेल मैगीओर पोलिक्लिनिको, मिलान, इटली

10एंजेलो बियानची बोनोमी हेमोफिलिया और थ्रोम्बोसिस सेंटर, फोंडाजिओन IRCCS Ca 'ग्राण्ड ऑस्पेडेल मैगीओर पोलिक्लिनिको, मिलान, इटली

11बाल रोग और पैथोलॉजी, मिशिगन विश्वविद्यालय, एन आर्बर, एमआई

12BioMarin फार्मास्युटिकल इंक, Novato

13यूनीक्योर इंक, लेक्सिंगटन, एमए

14इंस्टीट्यूट फॉर पॉलिसी एडवांसमेंट लिमिटेड, वाशिंगटन, डीसी

15स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, फिलाडेल्फिया, पीए

16अमेरिकन थ्रोम्बोसिस और हेमोस्टेसिस नेटवर्क, डेसटूर, जीए

17नेशनल हेमोफिलिया फाउंडेशन (NHF), न्यूयॉर्क

18फाइजर इंक, न्यूयॉर्क

19हीमोफिलिया कॉम्प्रिहेंसिव केयर सेंटर, फैकल्टी ऑफ हेल्थ साइंसेज, यूनिवर्सिटी ऑफ विटवाटरसैंड एंड एनएचएलएस, जोहान्सबर्ग नॉर्थ, साउथ अफ्रीका

20हेमोफिलिया के विश्व संघ, ला जोला, सी.ए.

मुख्य डेटा अंक

कृपया I / II अध्ययन डिजाइन

यूरोपीय मेडिसिन एजेंसी (ईएमए) और यूएस फूड एंड ड्रग एडमिनिस्ट्रेशन (एफडीए) के मार्गदर्शन के बाद, डब्ल्यूएचएच जीटीआर एससी ने हीमोफिलिया वाले सभी रोगियों पर एकत्र किए जाने वाले डेटा का यह मुख्य समूह विकसित किया है, जो जीन थेरेपी प्राप्त करते हैं। मरीज के जीवनकाल के दौरान, पहले वर्ष के बाद जीन थेरेपी जलसेक और उसके बाद वार्षिक रूप से डेटा संग्रह का अनुरोध किया जाएगा। अगस्त 2020 से शुरू होने वाली यात्राओं के साथ अगस्त 2020 में एचटीसी की शुरुआत हुई। रजिस्ट्री 2021 जनवरी में लाइव होगी।

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