गंभीर या मध्यम-गंभीर-हेमोफिलिया बी के साथ वयस्कों में AMT-060 जीन थैरेपी 5 साल तक ब्लीडिंग और फैक्टर IX की खपत में स्थिर फिक्स एक्सप्रेशन और टिकाऊ कटौती की पुष्टि करता है।
62 वीं एएसएच वार्षिक बैठक और प्रदर्शनी से मुख्य विशेषताएं

गंभीर या मध्यम-गंभीर-हेमोफिलिया बी के साथ वयस्कों में AMT-060 जीन थैरेपी 5 साल तक ब्लीडिंग और फैक्टर IX की खपत में स्थिर फिक्स एक्सप्रेशन और टिकाऊ कटौती की पुष्टि करता है।

फ्रैंक डब्ल्यूजी लीबेक, एमडी, पीएचडी1, करीना मीजर, एमडी, पीएचडी2, मिकिएल कोपेन्स, एमडी3, पीटर कैंपमैन, एमडी4, रॉबर्ट क्लमरथ, एमडी, पीएचडी5, रोजर स्कुटेंस, एमडी, पीएचडी, एमएससी6, जियानकार्लो कास्टमैन, एमडी7, इरहार्ड सेफ्रीड, एमडी, पीएचडी8, जोआचिम श्वाबले9, हालवर्ड बोनिग1,10, एलीन केके सवेर, पीएचडी11, और वोल्फगैंग ए। मिस्बैक, एमडी12

1इरास्मस यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर, रॉटरडैम, नीदरलैंड

2हेमेटोलॉजी के विभाग, यूनिवर्सिटी ऑफ ग्रोनिंगन, यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर ग्रोनिंगन, ग्रोनिंगन, नीदरलैंड

3एम्स्टर्डम यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर, यूनिवर्सिटी ऑफ एम्स्टर्डम, एम्स्टर्डम, नीदरलैंड

4रिगशॉर्सेट, कोपेनहेगन, डेनमार्क

5आंतरिक चिकित्सा, संवहनी चिकित्सा और Haemostaseology, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, बर्लिन, जर्मनी के लिए विभाग

6वैन क्रेवेल्डक्लिनक, यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर उट्रेच, उट्रेच विश्वविद्यालय, उट्रेच, नीदरलैंड

7एज़िंडा ओस्पेडलियरा यूनिवर्सिटेरिया केरेगी, फ्लोरेंस, इटली

8संस्थान फ्रैंकफर्ट, जर्मन रेड क्रॉस ब्लड सर्विस बैडेन वुर्टेमबर्ग-हेसन, फ्रैंकफर्ट, जर्मनी

9इंस्टीट्यूट फ्रैंकफर्ट, जर्मन रेड क्रॉस ब्लड सर्विस बाडेन-वुर्टेमबर्ग-हेसन, फ्रैंकफर्ट, जर्मनी

10वाशिंगटन स्कूल ऑफ मेडिसिन विश्वविद्यालय, सिएटल, वाशिंगटन

11uniQure Inc., लेक्सिंगटन, MA

12Universitatsklinikum फ्रैंकफर्ट, फ्रैंकफर्ट, जर्मनी

मुख्य डेटा अंक

कृपया I / II अध्ययन डिजाइन

डेटा अंक

यह आंकड़ा एएमटी -1 के चरण 2/060 अध्ययन के लिए अध्ययन के डिजाइन को सारांशित करता है। अध्ययन खुराक-वृद्धि के साथ खुला-लेबल था। कोहोर्ट 1 (एन = 5) को 5x10 की खुराक पर एक एकल जलसेक प्राप्त हुआ12 gc / kg और कोहोर्ट 2 (n = 5) को 2x10 की खुराक पर एक एकल जलसेक प्राप्त हुआ13 जीसी / किग्रा। फॉलो-अप की अवधि कॉहोर्ट 5 के लिए 1 वर्ष और कॉहोर्ट 4.5 के लिए 2 वर्ष है।

छवि

5 वर्षों के दौरान (अनुवर्ती 1) और 4.5 वर्ष (अनुवर्ती 2) सहवास के दौरान, अंतर्जात FIX गतिविधि के सहवास में 5.2% (95% CI 2.0–8.4) और कोहोर्ट में 1% (7.4% CI 95-4.2) था। 10.6. दोनों समूहों के लिए अनुवर्ती अवधि के दौरान FIX गतिविधि खुराक पर निर्भर और स्थिर थी। कोष्ठकों में मानों का अर्थ है समय के साथ FIX गतिविधि। अंतिम एफआईएक्स ध्यान केंद्रित प्रशासन के कम से कम 2 दिनों के बाद ही मूल्यों को शामिल किया जाता है।

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