चरण 3 HOPE-B जीन थेरेपी परीक्षण से पहला डेटा: एट्रानैसोगेन डेज़ापारोवोवेक की दक्षता और सुरक्षा (AAV5-Padua hFIX वैरिएंट; AMT-061) Ade with Severe with Severe या Moderate-Severe-Severe Hemophilia B पूर्व-मौजूदा एंटी-कैप्स के इलाज के बावजूद;
62 वीं एएसएच वार्षिक बैठक और प्रदर्शनी से मुख्य विशेषताएं

चरण 3 HOPE-B जीन थेरेपी परीक्षण से पहला डेटा: एट्रानैसोगेन डेज़ापारवोवेक की दक्षता और सुरक्षा (AAV5-Padua hFIX वैरिएंट; AMT-061) गंभीर या मध्यम-गंभीर हेमोफिलिया बी के इलाज के साथ-साथ मौजूदा विरोधी एंटी-कैप्स के उपचार के बावजूद; एंटीबॉडी

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी1, माइकल रेक्ट, एमडी, पीएचडी2, निगेल एस। कुंजी, एमडी3, फ्रैंक डब्ल्यूजी लीबेक, एमडी, पीएचडी4, जियानकार्लो कास्टमैन, एमडी5, सुसान यू लट्टीमोर, आरएन6, पॉल वान डेर वाल्क7,8,9, कथेलिजने पीर्लिन, एमडी, पीएचडी10, मिकिएल कोपेन्स, एमडी11, नियाह ओ'कोनेल, एमडी, पीएचडी12, जॉन पासी, एमबी, ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH13, पीटर कैंपमैन, एमडी14, करीना मीजर, एमडी, पीएचडी15, ऐन्टेते वॉन ड्रायग्ल्स्की, एमडी, एफएमडी16, गाय यंग, ​​एमडी17, सीड्रिक हर्मन, एमडी, एमआरसीपी, पीएचडी18, जनवरी एस्टरम, एमडी, पीएचडी19,20, रॉबर्ट क्लमरथ, एमडी, पीएचडी21, रिचर्ड एस। लेमन, एमडी22, नाथन विश्वेश्वर, एमडी23, शेली क्रैरी, एमडी, एमएस24, राशिद काजमी, एमबीबीएस25, एमिली सिमिंगटन26, मिगुएल ए। एस्कोबार, एमडी27, एस्टेबन गोमेज़, एमडी28, रेबेका क्रूस-जार्रेस, एमडी29, एडम कोटोस्की, एमडी30, डोरिस क्वोन, एमडी, पीएचडी31, माइकल वांग, एमडी32, एलिसन पी। व्हीलर, एमडी33, एलीन के सवायर, पीएचडी34, स्टेफनी वेरवीज, बीएससी35, वैलेरी कोलेलेट, एमएससी36, नागमना बाजमा, एमडी37, रॉबर्ट गुट, एमडी, पीएचडी36 और वोल्फगैंग ए। मिस्बैक, एमडी, पीएचडी38

1मिशिगन विश्वविद्यालय, एन आर्बर, एमआई

2ओरेगन स्वास्थ्य और विज्ञान विश्वविद्यालय, पोर्टलैंड, या

3उत्तरी कैरोलिना विश्वविद्यालय, चैपल हिल, नेकां

4इरास्मस एमसी, यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर रॉटरडैम, रॉटरडैम, नीदरलैंड

5एज़िंडा ओस्पेडलियरा यूनिवर्सिटेरिया केरेगी, फ्लोरेंस, इटली

6ओरेगन स्वास्थ्य और विज्ञान विश्वविद्यालय, पोर्टलैंड

7Vrije Universiteit Medical Center, एम्स्टर्डम, NLD

8यूनिवर्सिटेयर मेडिस्क सेंट्रम उट्रेच, उट्रेच, नीदरलैंड

9वैन क्रेवेल्डलिन, यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर उट्रेच, यूट्रेक्ट, नीदरलैंड

10संवहनी चिकित्सा और Haemostasis और Haemophilia केंद्र, विश्वविद्यालय अस्पतालों Leuven, ल्यूवेन, बेल्जियम के विभाग

11एम्स्टर्डम यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर, यूनिवर्सिटी ऑफ एम्स्टर्डम, एम्स्टर्डम, नीदरलैंड

12राष्ट्रीय जमावट केंद्र, सेंट जेम्स अस्पताल, डबलिन, आयरलैंड

13रॉयल लंदन हीमोफिलिया सेंटर, बार्ट्स और लंदन स्कूल ऑफ मेडिसिन एंड डेंटिस्ट्री, लंदन, यूनाइटेड किंगडम

14रिगशॉर्सेट, कोपेनहेगन, डेनमार्क

15यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर ग्रोनिंगन, ग्रोनिंगन, नीदरलैंड

16कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय सैन डिएगो, ला जोला, CA

17यूनिवर्सिटी ऑफ सदर्न कैलिफोर्निया केके स्कूल ऑफ मेडिसिन, चिल्ड्रन हॉस्पिटल लॉस एंजिल्स, लॉस एंजिल्स, CA

18क्लिनिक्स यूनिवर्सिटेयर सेंट-ल्यूक, यूनिवर्सिट कैथोलिक डी लौवेन, ब्रुसेल्स, बेल्जियम

19ट्रांसप्लांटिकल मेडिसिन-क्लिनिकल कोएगुलेशन विभाग, लुंड यूनिवर्सिटी, माल्मो, स्वीडन

20स्केन यूनिवर्सिटी हॉस्पिटल, माल्मो, स्वीडन

21विवांटेस क्लिनिकम इम फ्रेडरिकशीन, बर्लिन, जर्मनी

22यूटा विश्वविद्यालय, साल्ट लेक सिटी, यूटी

23दक्षिण फ्लोरिडा विश्वविद्यालय, टाम्पा, FL

24चिकित्सा विज्ञान के लिए अरकंसास विश्वविद्यालय, लिटिल रॉक, ए.आर.

25यूनिवर्सिटी हॉस्पिटल साउथैम्पटन एनएचएस फाउंडेशन ट्रस्ट, साउथम्पटन, यूनाइटेड किंगडम

26कैम्ब्रिज यूनिवर्सिटी-एडेनब्रुक हॉस्पिटल, कैम्ब्रिज, यूनाइटेड किंगडम

27ह्यूस्टन, ह्यूस्टन, TX में टेक्सास स्वास्थ्य विज्ञान केंद्र विश्वविद्यालय

28फीनिक्स चिल्ड्रन हॉस्पिटल, फीनिक्स, AZ

29ब्लडवर्क्स नॉर्थवेस्ट, सिएटल, WA

30हेमोफिलिया सेंटर ऑफ़ वेस्टर्न न्यूयॉर्क, न्यूयॉर्क

31लॉस एंजिल्स आर्थोपेडिक अस्पताल, हड्डी रोग हेमोफिलिया उपचार केंद्र, लॉस एंजिल्स, CA

32Anschutz मेडिकल कैम्पस, कोलोराडो विश्वविद्यालय, स्कूल ऑफ मेडिसिन, हीमोफिलिया और थ्रोम्बोसिस सेंटर, औरोरा, CO

33वेंडरबिल्ट यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर, नैशविले, टीएन

34यूनीक्योर इंक, लेक्सिंगटन, एमए

35यूनीक्योर, लेक्सिंगटन, एमए

36यूनीक्योर इंक, लेक्सिंगटन, एमए

37यूनीक्रे इंक, लेक्सिंगटन, एमए

38यूनिवर्सिटी हॉस्पिटल फ्रैंकफर्ट, फ्रैंकफर्ट, जर्मनी

मुख्य डेटा अंक

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AMT-3 (etranacogene dezaparvovec) के लिए HOPE-B चरण 061 नैदानिक ​​परीक्षण एक ओपन-लेबल, एकल हाथ अध्ययन के रूप में डिज़ाइन किया गया था। AAV5-Padua hFIX की एक एकल खुराक 54 प्रतिभागियों की खुराक पर 2 प्रतिभागियों में संक्रमित थी13 जीसी / किग्रा। प्राथमिक एंडपॉइंट्स 26 और 52 सप्ताह के बाद जलसेक में FIX गतिविधि और लीड-इन की तुलना में 52 सप्ताह में एबीआर थे। अनुवर्ती अवधि 5 वर्ष के लिए निर्धारित है। AAV5 के लिए पहले से मौजूद न्यूट्रल एंटीबॉडीज एक बहिष्करण मानदंड नहीं था।

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यह आंकड़ा 26 सप्ताह के बाद की खुराक (एन = 54) तक के सभी प्रतिभागियों की औसत और औसत FIX गतिविधि को दिखाता है, और 26 सप्ताह (72 सप्ताह तक) से आगे के साथ प्रतिभागियों के लिए। 3 सप्ताह के बाद की अवधि के दौरान अभिव्यक्ति मजबूत थी और सप्ताह 37.2 में 26% का मतलब मापा गया। अनुवर्ती अवधि में FIX गतिविधि में गिरावट के कोई सबूत नहीं के साथ प्रतिभागियों की संख्या 6 महीने के सह-प्राथमिक समापन से परे अच्छी तरह से देखी गई। ।

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इस तालिका में पहले 6 महीनों के बाद के 6 महीनों के लीड-इन पीरियड के दौरान सभी प्रतिभागियों के ब्लीड्स की तुलना की गई है। कुल ब्लीड्स में 83% की कमी आई और ब्लीड्स में 91% की कमी आई। 0 ब्लीड्स वाले मरीजों में लीड-इन पीरियड 30% से बढ़कर 72 महीने के पोस्ट-डोज़िंग पीरियड में 6% हो गया।

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