Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX वैरिएंट), गंभीर वृद्धि के लिए जीन स्थानांतरण के लिए वयस्कों के साथ गंभीर या मध्यम-गंभीर हेमोफिलिया बी: एक चरण बल्ब परीक्षण से दो साल का डेटा
62 वीं एएसएच वार्षिक बैठक और प्रदर्शनी से मुख्य विशेषताएं

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX वैरिएंट), गंभीर वृद्धि के लिए जीन स्थानांतरण के लिए वयस्कों के साथ गंभीर या मध्यम-गंभीर हेमोफिलिया बी: एक चरण बल्ब परीक्षण से दो साल का डेटा

एनेट वॉन ड्रायगल्स्की, एमडी, फार्म डी1, एडम गिएरमस, एमडी, पीएचडी2, जियानकार्लो कास्टमैन, एमडी3, निगेल एस। कुंजी, एमडी4,5, सुसान यू लट्टीमोर, आरएन6, फ्रैंक डब्ल्यूजी लीबेक, एमडी, पीएचडी7, वोल्फगैंग ए। मिस्बैक, एमडी8, माइकल रेक्ट, एमडी, पीएचडी9, एस्टेबन गोमेज़, एमडी10, रॉबर्ट गुट, एमडी, पीएचडी11, और स्टीवन डब्ल्यू। पाइप, एमडी12

1मेडिसिन विभाग, हेमाटोलॉजी / ऑन्कोलॉजी विभाग, यूसी सैन डिएगो स्वास्थ्य, सैन डिएगो, सीए

2कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय डेविस, सैक्रामेंटो, CA

3एज़िंडा ओस्पेडलियरा यूनिवर्सिटेरिया केरेगी, फ्लोरेंस, इटली

4चैपल हिल, चैपल हिल, नेकां में उत्तरी कैरोलिना विश्वविद्यालय

5हेमाटोलॉजी का विभाजन, चैपल हिल में उत्तरी कैरोलिना विश्वविद्यालय, चैपल हिल, नेकां

6ओरेगन स्वास्थ्य और विज्ञान विश्वविद्यालय, पोर्टलैंड, या

7इरास्मस यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर, रॉटरडैम, नीदरलैंड

8हेमोफिलिया सेंटर, यूनिवर्सिटी हॉस्पिटल फ्रैंकफर्ट, फ्रैंकफर्ट, जर्मनी

9ओरेगन स्वास्थ्य और विज्ञान विश्वविद्यालय, पोर्टलैंड, या

10फीनिक्स चिल्ड्रन हॉस्पिटल, फीनिक्स, AZ

11यूनीक्योर इंक, लेक्सिंगटन, एमए

12मिशिगन विश्वविद्यालय, एन आर्बर, एमआई

मुख्य डेटा अंक

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AMT-2 (etranacogene dezaparvovec) के लिए चरण 061B नैदानिक ​​परीक्षण एक ओपन-लेबल, एकल हाथ अध्ययन के रूप में डिज़ाइन किया गया था। AAV5-Padua hFIX की एक एकल खुराक 3 प्रतिभागियों में 2x10 की खुराक पर संक्रमित थी13 जीसी / किग्रा। प्राथमिक समापन बिंदु 6 सप्ताह में FIX गतिविधि थी, और अनुवर्ती की अवधि 5 वर्ष थी। AAV5 के लिए पहले से मौजूद न्यूट्रलाइजिंग एंटीबॉडी एक अपवर्जन मानदंड नहीं था।

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FIX गतिविधि का प्राथमिक समापन बिंदु-5% 6 सप्ताह के बाद-जलसेक सभी 3 प्रतिभागियों में प्राप्त किया गया था। 2 साल में औसत FIX गतिविधि 44.2% थी, और FIX गतिविधि वर्ष 1 से वर्ष 2 तक स्थिर थी। 2 से अधिक वर्षों में, 2 या 3 प्रतिभागियों में FIX ध्यान केंद्रित करने का कोई दोष या उपयोग नहीं था। तीसरे प्रतिभागी में 2 संदिग्ध के लिए FIX रिप्लेसमेंट थेरेपी के 1 इन्फ्यूजन थे और 1 की पुष्टि ब्लीड थी।

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