गंभीर हेमोफिलिया ए में AAVhu37 कैप्सिड वेक्टर प्रौद्योगिकी का पहला-इन-ह्यूमन जीन थेरेपी अध्ययन - BAY 2599023 में व्यापक रोगी पात्रता और स्थिर और FVIII का दीर्घकालिक दीर्घकालिक अभिव्यक्ति है
62 वीं एएसएच वार्षिक बैठक और प्रदर्शनी से मुख्य विशेषताएं

गंभीर हेमोफिलिया ए में AAVhu37 कैप्सिड वेक्टर प्रौद्योगिकी का पहला-इन-ह्यूमन जीन थेरेपी अध्ययन - BAY 2599023 में व्यापक रोगी पात्रता और स्थिर और FVIII का दीर्घकालिक दीर्घकालिक अभिव्यक्ति है

स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी1, फ्रांसेस्का फेरेंटे, एमडी2, मुरियल रीस3, सारा विगमैन4, क्लाउडिया लैंग5, मनुवा ब्रौन5, और लिसा ए माइकल्स6

1बाल रोग और पैथोलॉजी विभाग, मिशिगन विश्वविद्यालय, एन आर्बर, एमआई

2बेयर, बेसल, स्विट्जरलैंड

3बेयर, साओ पाउलो, ब्राजील

4बेयर, वुप्पर्टल, जर्मनी

5बायर, बर्लिन, जर्मनी

6बेयर, व्हिपनी, एनजे

मुख्य डेटा अंक

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एक चालू चरण 1/2 में, ओपन-लेबल, खुराक-खोज अध्ययन, पात्र रोगियों को क्रमिक रूप से तीन खुराक कॉहोर्ट्स (0.5, 1, और 2 x 1013 gc / kg) में B2599023 5 के एकल अंतःशिरा जलसेक प्राप्त करने के लिए नामांकित किया गया है। प्रति खुराक कम से कम दो रोगियों के साथ। सुरक्षा और प्रभावकारिता का मूल्यांकन करने के लिए कुल XNUMX वर्षों तक मरीजों का पालन किया जाएगा।

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यह आंकड़ा 2599023 अक्टूबर 26 के डेटा कटऑफ तक B2020 6 का एकल जलसेक प्राप्त करने वाले रोगियों के लिए FVIII प्रतिक्रिया (क्रोमोजेनिक परख का उपयोग) को संक्षेप में प्रस्तुत करता है। 3 साथियों में लगाए गए 40 रोगी ने खुराक पर निर्भर, 80 से अधिक निरंतर FVIII अभिव्यक्ति को दिखाया है। -XNUMX सप्ताह के अनुवर्ती।

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