गंभीर या मध्यम गंभीर हीमोफिलिया बी वाले वयस्कों में स्वास्थ्य संबंधी जीवन की गुणवत्ता में सुधार, एट्रानाकोजीन डीज़ापार्वोवेक जीन थेरेपी प्राप्त करने के बाद
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गंभीर या मध्यम गंभीर हीमोफिलिया बी वाले वयस्कों में स्वास्थ्य संबंधी जीवन की गुणवत्ता में सुधार, एट्रानाकोजीन डीज़ापार्वोवेक जीन थेरेपी प्राप्त करने के बाद

द्वारा प्रस्तुत: स्टीवन डब्ल्यू पाइप, एमडी, मिशिगन विश्वविद्यालय, एन आर्बर, मिशिगन, संयुक्त राज्य अमेरिका

आर. इट्ज़लर1, जे. मिलर2, आर. रॉबसन2, पी। मोनाहन3, एस पाइप4

1सीएसएल बेहरिंग, प्रशिया के राजा, पीए, यूएसए, प्रशिया के राजा, पेंसिल्वेनिया, संयुक्त राज्य अमेरिका
2एवरेस्ट क्लिनिकल रिसर्च, लिटिल फॉल्स, एनजे, यूएसए, लिटिल फॉल्स, न्यू जर्सी, यूनाइटेड स्टेट्स
3सीएसएल बेहरिंग, प्रशिया के राजा, पीए, यूएसए, प्रशिया के राजा, पेंसिल्वेनिया, संयुक्त राज्य अमेरिका
4मिशिगन विश्वविद्यालय, एन आर्बर, मिशिगन, संयुक्त राज्य अमेरिका

 

 

मुख्य डेटा अंक

HOPE-B रोगी रिपोर्ट किए गए परिणाम (PRO) समापन बिंदु

रोगी-रिपोर्ट किए गए परिणाम समापन बिंदु, दोनों माध्यमिक और खोजपूर्ण, HOPE-B नैदानिक ​​परीक्षण के भाग के रूप में मूल्यांकन किए गए। परीक्षण के द्वितीयक समापन बिंदु के रूप में दो उपकरणों को पूर्व-निर्दिष्ट किया गया था, दोनों ही सामान्य प्रश्नावली हैं जो हीमोफिलिया रोग के लिए विशिष्ट नहीं हैं: अंतर्राष्ट्रीय शारीरिक गतिविधि प्रश्नावली (iPAQ) और EQ-5D-5L विज़ुअल एनालॉग स्केल (VAS)। इसके अलावा, परीक्षण में कई PRO उपकरण शामिल थे जिन्हें पूर्व-निर्दिष्ट खोजपूर्ण समापन बिंदु के रूप में निर्दिष्ट किया गया था।

हेम-ए-क्यूओएल: 2 . पर बनाए रखा सुधार

वर्ष 1 के बाद देखे गए हेम-ए-क्यूओएल कुल स्कोर में सुधार 2 वर्षों के अनुवर्ती के बाद बनाए रखा गया था। औसत कुल स्कोर में लीड-इन की तुलना में 6.2 अंक का सुधार हुआ, जो 23.7% सुधार का प्रतिनिधित्व करता है। विशिष्ट हीमोफिलिया-संबंधित डोमेन स्कोर जो 1 वर्ष के अवलोकन में महत्वपूर्ण थे, जीन थेरेपी के बाद 2 वर्षों में लगातार सुधार किया गया था।

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

आवश्यक एसएसएल