स्वास्थ्य से संबंधित जीवन की गुणवत्ता पर गंभीर हीमोफिलिया ए के लिए वैलोक्टोकोजीन रोक्सापारवोवेक जीन स्थानांतरण का प्रभाव
EAHAD की 15 वीं वार्षिक कांग्रेस की मुख्य विशेषताएं

स्वास्थ्य से संबंधित जीवन की गुणवत्ता पर गंभीर हीमोफिलिया ए के लिए वैलोक्टोकोजीन रोक्सापारवोवेक जीन स्थानांतरण का प्रभाव

बी.ओ'महोनी1,2; जे.महलंगु3; के. पिरलिंक4; जेडीवांग5; जी.लोव6; सीडब्ल्यूटैन7; ए.गिरमास्ज़ी8; एच.ट्रान9; टीएलखू10; ई. कॉकरेल11; डी. पेपरेल12; एच.चंबोस्तो13; एम.एल.एफ.फर्नांडीज14; आर.काज़मी15; ई.Majerus16; एमडब्ल्यूस्किनर17,18; आर. क्लामरोथ19; जे. क्विन20; एच.यू20; वायवोंग20; ए.लवली20; टीएमरॉबिन्सन20; बी.किम20

1आयरिश हीमोफिलिया सोसायटी;2ट्रिनिटी कॉलेज, डबलिन, आयरलैंड;3 हीमोफिलिया व्यापक देखभाल केंद्र, शार्लोट मैक्सेके जोहान्सबर्ग अकादमिक अस्पताल, विटवाटरसैंड विश्वविद्यालय और एनएचएलएस, जोहान्सबर्ग, दक्षिण अफ्रीका;4 संवहनी चिकित्सा विभाग और हेमोस्टेसिस और हीमोफिलिया केंद्र, विश्वविद्यालय अस्पताल ल्यूवेन, ल्यूवेन, बेल्जियम;5 दुर्लभ रोग और हीमोफिलिया के लिए केंद्र, ताइचुंग वेटरन्स जनरल अस्पताल, ताइचुंग, ताइवान, चीन प्रांत;6 वेस्ट मिडलैंड्स कॉम्प्रिहेंसिव केयर हीमोफिलिया सेंटर, क्वीन एलिजाबेथ अस्पताल, बर्मिंघम, यूनाइटेड किंगडम;7 हेमेटोलॉजी विभाग, रॉयल एडिलेड अस्पताल, एडिलेड, ऑस्ट्रेलिया;8 हीमोफिलिया उपचार केंद्र, कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय डेविस, सैक्रामेंटो, संयुक्त राज्य अमेरिका;9 हेमोस्टेसिस और थ्रोम्बोसिस यूनिट, हीमोफिलिया उपचार केंद्र, द अल्फ्रेड अस्पताल, मेलबर्न;10 हेमेटोलॉजी संस्थान, रॉयल प्रिंस अल्फ्रेड अस्पताल, कैंपरडाउन, ऑस्ट्रेलिया;11 बाल चिकित्सा हेमेटोलॉजी ऑन्कोलॉजी, सेंट जोसेफ चिल्ड्रेन हॉस्पिटल, टाम्पा, संयुक्त राज्य अमेरिका;12 हेमेटोलॉजी विभाग, फियोना स्टेनली अस्पताल, मर्डोक, ऑस्ट्रेलिया;13 एपी-एचएम, बाल चिकित्सा हेमटोलॉजी ऑन्कोलॉजी विभाग, चिल्ड्रेन हॉस्पिटल ला टिमोन, ऐक्स मार्सिले यूनिवर्सिटी, आईएनएसईआरएम, आईएनआरए, सी2वीएन, मार्सिले, फ्रांस;14 कॉम्प्लीजो हॉस्पीटारियो यूनिवर्सिटीरियो ए कोरुना, ए कोरुना, स्पेन;15 हेमेटोलॉजी विभाग, साउथेम्प्टन विश्वविद्यालय अस्पताल, साउथेम्प्टन, यूनाइटेड किंगडम;16 मेडिसिन विभाग, सेंट लुइस में वाशिंगटन विश्वविद्यालय, सेंट लुइस;17 इंस्टीट्यूट फॉर पॉलिसी एडवांसमेंट लिमिटेड, वाशिंगटन, संयुक्त राज्य अमेरिका;18 मैकमास्टर विश्वविद्यालय, हैमिल्टन, कनाडा;19 व्यापक देखभाल हीमोफिलिया उपचार केंद्र, विवांटिस क्लिनिकुमिम फ्रेडरिकशैन, बर्लिन, जर्मनी;20 बायोमैरिन फार्मास्युटिकल इंक, नोवाटो, संयुक्त राज्य अमेरिका

मुख्य डेटा अंक

हेमो-क्यूओएल-ए कुल और डोमेन स्कोर

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, और dP <0.001। बोल्डफेस इंगित करता है कि सीएफबी के पास एक खोजपूर्ण था P-मान <0.05। हीमो-क्यूओएल-ए, हीमोफीलिया-विशिष्ट क्वालिटी ऑफ लाइफ प्रश्नावली वयस्कों के लिए।

चरण 3 के लिए हेमो-क्यूओएल-ए विश्लेषण के परिणाम हेमोफिलिया ए के लिए वैलोक्टोकोजीन रॉक्सापार्वोवेक जीन थेरेपी के जेनेर 8-1 परीक्षण। डोमेन और कुल स्कोर बेसलाइन, सप्ताह 26 और सप्ताह 52 के लिए दिखाए जाते हैं। गुलाबी छायांकन बेसलाइन से औसत परिवर्तन इंगित करता है (CFB) जो कि डोमेन स्कोर (6.0) और कुल स्कोर (5.5) के लिए चिकित्सकीय रूप से महत्वपूर्ण अंतर (CID) है।

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

आवश्यक एसएसएल