हेमोफिलिया बी के रोगियों के एक समूह में 5 वर्षों से अधिक का अनुवर्ती फ़िडानाकोजीन एलापार्वोवेक एडेनो-एसोसिएटेड वायरस जीन थेरेपी के साथ इलाज किया गया

63वीं ASH वार्षिक बैठक की मुख्य विशेषताएं

हेमोफिलिया बी के रोगियों के एक समूह में 5 वर्षों से अधिक का अनुवर्ती फ़िडानाकोजीन एलापार्वोवेक एडेनो-एसोसिएटेड वायरस जीन थेरेपी के साथ इलाज किया गया

बेन जे सैमल्सन-जोन्स, एमडी, पीएचडी¹, स्पेंसर के. सुलिवन, एमडी², जॉन ईजे रास्को, बीएससी (मेड), एमबीबीएस (ऑनर्स), पीएचडी, एमएआईसीडी, एफएफएससी (आरसीपीए), एफआरसीपीए, एफआरएसीपी, एफएएचएमएस^3*, एडम गिएरमस, एमडी, पीएचडी⁴, लिंडसे ए. जॉर्ज, एमडी^1,5, जोनाथन एम। डुकोर, एमडी, एमपीएच⁶, जेरोम एम. टीटेल, एमडी, एफआरसीपीसी⁷, कैथरीन ई. मैकगिन, एमडी⁸, अमांडा ओ'ब्रायन^9*, इयान विनबर्न, एमबीबीएस, पीएचडी, एमआरसीएस^{10 *}, लिन एम स्मिथ, एमबीए^9*, अमित छाबड़ा, एमबीबीएस, एमपीएच¹¹, और जेरेमी रूपोन, एमडी⁹

¹फिलाडेल्फिया के बच्चों का अस्पताल, फिलाडेल्फिया, PA
²उन्नत चिकित्सा के लिए मिसिसिपी केंद्र, मैडिसन, MS
³सेल और आण्विक चिकित्सा, रॉयल प्रिंस अल्फ्रेड अस्पताल, एसएलएचडी, ऑस्ट्रेलिया
⁴कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय डेविस, सैक्रामेंटो, CA
⁵पेन्सिलवेनिया विश्वविद्यालय, फिलाडेल्फिया, पीए में पेरेलमैन स्कूल ऑफ मेडिसिन
⁶हीमोफिलिया उपचार केंद्र, यूसी डेविस, सैक्रामेंटो, सीए
⁷टोरंटो विश्वविद्यालय, सेंट माइकल अस्पताल, टोरंटो, कनाडा
⁸कोलंबिया विश्वविद्यालय, न्यूयॉर्क, एनवाई
⁹फाइजर इंक, कॉलेजविले, पीए
¹⁰फाइजर लिमिटेड, टैडवर्थ, सरे, यूनाइटेड किंगडम
¹¹फाइजर इंक, न्यूयॉर्क, एनवाई

मुख्य डेटा अंक

FIX गतिविधि समय के साथ Fidanacogene Elaparvovec . के आसव के बाद
Fidanacogene Elaparvovec . के आसव के बाद समय के साथ एबीआर

FIX गतिविधि समय के साथ Fidanacogene Elaparvovec . के आसव के बाद

FIX गतिविधि (दिसंबर 2020 की कटऑफ तिथि के अनुसार) चरण 15/1 नैदानिक परीक्षण में fidanacogene elaparvovec के 2 प्रतिभागियों के लिए, जिन्होंने 5e11 वीजी/किलोग्राम की खुराक प्राप्त की। FIX गतिविधि को केंद्रीय प्रयोगशाला एक्टिन FSL-आधारित एक-चरण थक्के परख का उपयोग करके निर्धारित किया गया था। मीन फिक्स गतिविधि का स्तर हल्के हीमोफिलिया गंभीरता सीमा में बना हुआ है: 22.8%, वर्ष 1 (एन = 15); 25.4%, वर्ष 2 (एन = 14); 22.9%, वर्ष 3 (एन = 14); 24.9%, वर्ष 4 (एन = 9); और 19.8%, वर्ष 5 (n = 7)।

Fidanacogene Elaparvovec . के आसव के बाद समय के साथ एबीआर

दीर्घावधि अनुवर्ती अध्ययन में भाग लेने वाले 14 चरण 15/1 प्रतिभागियों में से 2 के लिए एबीआर। केवल 9 और 5 प्रतिभागी क्रमशः 5 वर्ष और 6 वर्ष के अनुवर्ती समय बिंदुओं तक पहुँचे हैं। पूर्व-वेक्टर जलसेक के बाद से, औसत एबीआर अनुवर्ती के दौरान प्रति वर्ष 0.1–0.9 से लेकर है, और किसी भी प्रतिभागी ने फिक्स प्रोफिलैक्सिस को फिर से शुरू नहीं किया है।