गंभीर हेमोफिलिया ए में AAVhu37 कैप्सिड वेक्टर प्रौद्योगिकी का पहला मानव जीन थेरेपी अध्ययन: सुरक्षा और तेरहवें परिणाम
ASGCT 23 वीं वार्षिक बैठक की मुख्य विशेषताएं

गंभीर हेमोफिलिया ए में AAVhu37 कैप्सिड वेक्टर प्रौद्योगिकी का पहला मानव जीन थेरेपी अध्ययन: सुरक्षा और तेरहवें परिणाम

स्टीवन पाइप1, चार्ल्स आरएम हे2, जॉन पी। शेहान3, तोशो लिशचकोव4, एल्के डिटेक्शन5, सिल्विया रिबेरो5, कोंस्टेंटिना वेनव्स्की5

1मिशिगन विश्वविद्यालय, एन आर्बर, एमआई

2हेमटोलॉजी विश्वविद्यालय, मैनचेस्टर रॉयल इनफ़र्मरी, मैनचेस्टर, यूनाइटेड किंगडम

3चिकित्सा विभाग, विस्कॉन्सिन-मैडिसन विश्वविद्यालय, मैडिसन, WI

4हेमटोलॉजिकल डिजीज, सोफिया, बुल्गारिया के सक्रिय उपचार के लिए राष्ट्रीय विशिष्ट अस्पताल

5बेयर, बेसल, स्विट्जरलैंड

मुख्य डेटा अंक

चरण 1 के लिए शामिल किए जाने के मानदंड और एस्केलेटिंग डोज़िंग रेजिमेंट 2/37 ओपन-लेबल सुरक्षा और गंभीर हेमोफिला ए में AAVhu1 कैप्सिड वेक्टर के लिए खुराक-खोज अध्ययन। दो रोगियों को 2, 3, और 2 में नामांकित किया गया है। पहले XNUMX कॉहर्ट्स के लिए परिणाम इस प्रस्तुति के लिए उपलब्ध थे। (PTP, पहले से रोगियों का इलाज किया; ED, एक्सपोज़र डे; जीसी, जीन प्रतियां)

कॉहोर्ट 2 में 1 रोगियों के लिए FVIII गतिविधि के परिणाम दोनों रोगियों में FVIII की निरंतर अभिव्यक्ति> 12 महीनों के लिए दिखाई दिए। इस सबसे कम खुराक पर, 1 रोगी (दाएं पैनल) ने चिकित्सकीय रूप से सार्थक FVIII स्तर हासिल किए, जिसके परिणामस्वरूप 12 से 99 तक 4 महीनों में ब्लीड्स की संख्या में कमी आई।

कोहॉर्ट 2 में 2 रोगियों के लिए FVIII गतिविधि के परिणाम में> 6 महीने के लिए FVIII की निरंतर अभिव्यक्ति दिखाई गई है। इस अगली उच्च खुराक पर, दोनों रोगियों ने चिकित्सकीय रूप से सार्थक FVIII स्तर हासिल किया; 1 मरीज (दाएं पैनल) को 7 महीने के लिए ब्लीड- और उपचार-मुक्त किया गया है।

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