सामान्य सीमा के भीतर फैक्टर IX अभिव्यक्ति, गंभीर हीमोफिलिया बी के रोगियों में FLT180a जीन थेरेपी के बाद उपचार की आवश्यकता वाले सहज रक्तस्राव को रोकता है: बी-अमेज़ कार्यक्रम का दीर्घकालिक अनुवर्ती अध्ययन
63वीं ASH वार्षिक बैठक की मुख्य विशेषताएं

सामान्य सीमा के भीतर फैक्टर IX अभिव्यक्ति, गंभीर हीमोफिलिया बी के रोगियों में FLT180a जीन थेरेपी के बाद उपचार की आवश्यकता वाले सहज रक्तस्राव को रोकता है: बी-अमेज़ कार्यक्रम का दीर्घकालिक अनुवर्ती अध्ययन

प्रतिमा चौधरी1,2, सुसान शापिरो, एमए, बीएम बीसीएच, एफआरसीपी, एफआरसीपाथ3,4, माइक माक्रिस, एमडी5, गिलियन इवांस6, सारा बोयस7, केट वार्ता8, गेरी डोलन, एमबीसीएचबी, एफआरसीपी, एफआरसीपाथ9, उलरिके रीसो10 *, मार्क फिलिप्स1,2, ऐनी रिडेल1, मारिया रीटा पेराल्टा1, मिशेल क्वाये2, टेड टुडेनहैम1*, एलिसन लॉन्ग11, जूली क्रोपी11, और अमित नथवानी, एमडी, पीएचडी1,2

1कैथरीन डोरमैंडी हीमोफिलिया और घनास्त्रता केंद्र, रॉयल फ्री अस्पताल, लंदन, यूनाइटेड किंगडम
2यूनिवर्सिटी कॉलेज लंदन, लंदन, यूनाइटेड किंगडम
3ऑक्सफोर्ड यूनिवर्सिटी अस्पताल, ऑक्सफोर्ड, यूनाइटेड किंगडम
4ऑक्सफोर्ड यूनिवर्सिटी, ऑक्सफोर्ड, यूनाइटेड किंगडम
5शेफील्ड विश्वविद्यालय, शेफील्ड, यूनाइटेड किंगडम
6केंट और कैंटरबरी अस्पताल, कैंटरबरी, यूनाइटेड किंगडम
7यूनिवर्सिटी हॉस्पिटल साउथेम्प्टन, साउथेम्प्टन, यूनाइटेड किंगडम
8न्यूकैसल अपॉन टाइन हॉस्पिटल्स एनएचएस फाउंडेशन ट्रस्ट, न्यूकैसल अपॉन टाइन, जीबीआर
9हेमोस्टेसिस और घनास्त्रता केंद्र, गाय और सेंट थॉमस 'एनएचएस फाउंडेशन ट्रस्ट, लंदन, यूनाइटेड किंगडम
10सेंट जूड चिल्ड्रन रिसर्च हॉस्पिटल, मेम्फिस, TN
11फ्रीलाइन, स्टीवन, यूनाइटेड किंगडम

मुख्य डेटा अंक

बी-अमेज़ के लिए अनुकूली खुराक डिजाइन

B-AMAZE अध्ययन के लिए अध्ययन डिजाइन में FLT180a AAV वेक्टर की इष्टतम खुराक की पहचान की सुविधा के लिए एक अनुकूली प्रारूप शामिल था जो मध्यम से गंभीर हीमोफिलिया B वाले रोगियों में सामान्य श्रेणी के 50-150% के स्थिर FIX स्तर का उत्पादन करेगा। 26 सप्ताह की अध्ययन अवधि। अध्ययन के डिजाइन में ट्रांसमिनाइटिस को कम करने के लिए प्रेडनिसोलोन के साथ रोगनिरोधी इम्यूनोसप्रेशन भी शामिल था। टैक्रोलिमस को खुराक 4 कोहोर्ट के लिए रोगनिरोधी आहार में जोड़ा गया था।

उपचार के लिए खुराक पर निर्भर FIX प्रतिक्रिया

B-AMAZE के लिए 10 प्रतिभागियों और 4 खुराक समूहों में FIX प्रतिक्रिया ने एक खुराक निर्भरता का प्रदर्शन किया। मेडियन (रेंज) फॉलोअप की अवधि 27.2 (19.1-42.4) महीने थी। FLT180a के उपचार के बाद दस में से नौ प्रतिभागियों को FIX प्रोफिलैक्सिस नहीं मिला। ट्रांसएमिनाइटिस के बाद एक मरीज ने FIX एक्सप्रेशन खो दिया। निरंतर अभिव्यक्ति वाले 9 प्रतिभागियों में से, 1 ने एक दर्दनाक रक्तस्राव का अनुभव किया जिसमें FIX जलसेक की आवश्यकता होती है और FIX जलसेक की आवश्यकता वाले कोई सहज रक्तस्राव नहीं थे।

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

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