Etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX संस्करण), गंभीर संक्रमण या गंभीर-गंभीर-हेमोफिलिया बी के साथ जीन ट्रांसफर के लिए एक बढ़ाया वेक्टर

EAHAD की 14 वीं वार्षिक कांग्रेस की मुख्य विशेषताएं

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX वैरिएंट), गंभीर वृद्धि के लिए जीन स्थानांतरण के लिए वयस्कों के साथ गंभीर या मध्यम-गंभीर हेमोफिलिया बी: एक चरण बल्ब परीक्षण से दो साल का डेटा

एनेट वॉन ड्रायगल्स्की, एमडी, एफएमडी¹, एडम गिएरमस, एमडी, पीएचडी², जियानकार्लो कास्टमैन, एमडी³, निगेल एस। कुंजी, MBChB⁴, सुसान यू लट्टीमोर, आरएन⁵, फ्रैंक डब्ल्यूजी लीबेक, एमडी⁶, वोल्फगैंग ए। मिस्बैक, एमडी, पीएचडी⁷, माइकल रेक्ट, एमडी, पीएचडी⁵, एस्टेबन गोमेज़, एमडी⁸, रॉबर्ट गुट, एमडी, पीएचडी⁹, और स्टीवन डब्ल्यू। पाइप, एमडी¹⁰

¹कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय सैन डिएगो, ला जोला, सीए, यूएसए

²यूनिवर्सिटी ऑफ कैलिफोर्निया डेविस, सैक्रामेंटो, सीए, यूएसए

³Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, फ्लोरेंस, इटली

⁴उत्तरी कैरोलिना विश्वविद्यालय, चैपल हिल, यूएसए

⁵ओरेगन स्वास्थ्य और विज्ञान विश्वविद्यालय, पोर्टलैंड, संयुक्त राज्य अमेरिका

⁶इरास्मस यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर, रॉटरडैम, नीदरलैंड्स

⁷यूनिवर्सिटी हॉस्पिटल फ्रैंकफर्ट, जर्मनी

⁸फीनिक्स चिल्ड्रन हॉस्पिटल, फीनिक्स, यूएसए

⁹यूनीक्योर इंक, लेक्सिंगटन, एमए, यूएसए

¹⁰मिशिगन विश्वविद्यालय, एन आर्बर, एमआई, यूएसए

मुख्य डेटा अंक

AIX5-Padua hFIX वेक्टर आसव के बाद FIX गतिविधि
AAV5-Padua hFIX वेक्टर आसव के बाद रक्तस्राव

AIX5-Padua hFIX वेक्टर आसव के बाद FIX गतिविधि

2x10 के जलसेक के बाद¹³ gc / kg, FIX गतिविधि के प्राथमिक समापन बिंदु post 5% पर 6 सप्ताह के बाद आसव सभी 3 प्रतिभागियों में प्राप्त किया गया था। 2 साल में औसत FIX गतिविधि 44.2% थी, और FIX गतिविधि 1 वर्ष से 2 वर्ष तक स्थिर थी।

AAV5-Padua hFIX वेक्टर आसव के बाद रक्तस्राव

2 वर्षों में, 2 में से 3 प्रतिभागियों को कोई ध्यान नहीं था या FIX ध्यान केंद्रित का उपयोग किया गया था। तीसरे प्रतिभागी ने अलग-अलग मौकों पर (सर्जरी को छोड़कर) FIX रिप्लेसमेंट थेरेपी (2 संदिग्ध और 1 पुष्टि ब्लीड) के कुल 1 इन्फ्यूजन का इस्तेमाल किया। सभी प्रतिभागियों को आसव के 2 साल बाद प्रोफिलैक्सिस-मुक्त रहते हैं।