Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX संस्करण), गंभीर संक्रमण या गंभीर-गंभीर-हेमोफिलिया बी के साथ जीन ट्रांसफर के लिए एक बढ़ाया वेक्टर
EAHAD की 14 वीं वार्षिक कांग्रेस की मुख्य विशेषताएं

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX वैरिएंट), गंभीर वृद्धि के लिए जीन स्थानांतरण के लिए वयस्कों के साथ गंभीर या मध्यम-गंभीर हेमोफिलिया बी: एक चरण बल्ब परीक्षण से दो साल का डेटा

एनेट वॉन ड्रायगल्स्की, एमडी, एफएमडी1, एडम गिएरमस, एमडी, पीएचडी2, जियानकार्लो कास्टमैन, एमडी3, निगेल एस। कुंजी, MBChB4, सुसान यू लट्टीमोर, आरएन5, फ्रैंक डब्ल्यूजी लीबेक, एमडी6, वोल्फगैंग ए। मिस्बैक, एमडी, पीएचडी7, माइकल रेक्ट, एमडी, पीएचडी5, एस्टेबन गोमेज़, एमडी8, रॉबर्ट गुट, एमडी, पीएचडी9, और स्टीवन डब्ल्यू। पाइप, एमडी10

1कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय सैन डिएगो, ला जोला, सीए, यूएसए

2यूनिवर्सिटी ऑफ कैलिफोर्निया डेविस, सैक्रामेंटो, सीए, यूएसए

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, फ्लोरेंस, इटली

4उत्तरी कैरोलिना विश्वविद्यालय, चैपल हिल, यूएसए

5ओरेगन स्वास्थ्य और विज्ञान विश्वविद्यालय, पोर्टलैंड, संयुक्त राज्य अमेरिका

6इरास्मस यूनिवर्सिटी मेडिकल सेंटर, रॉटरडैम, नीदरलैंड्स

7यूनिवर्सिटी हॉस्पिटल फ्रैंकफर्ट, जर्मनी

8फीनिक्स चिल्ड्रन हॉस्पिटल, फीनिक्स, यूएसए

9यूनीक्योर इंक, लेक्सिंगटन, एमए, यूएसए

10मिशिगन विश्वविद्यालय, एन आर्बर, एमआई, यूएसए

मुख्य डेटा अंक

AIX5-Padua hFIX वेक्टर आसव के बाद FIX गतिविधि

2x10 के जलसेक के बाद13 gc / kg, FIX गतिविधि के प्राथमिक समापन बिंदु post 5% पर 6 सप्ताह के बाद आसव सभी 3 प्रतिभागियों में प्राप्त किया गया था। 2 साल में औसत FIX गतिविधि 44.2% थी, और FIX गतिविधि 1 वर्ष से 2 वर्ष तक स्थिर थी।

AAV5-Padua hFIX वेक्टर आसव के बाद रक्तस्राव

2 वर्षों में, 2 में से 3 प्रतिभागियों को कोई ध्यान नहीं था या FIX ध्यान केंद्रित का उपयोग किया गया था। तीसरे प्रतिभागी ने अलग-अलग मौकों पर (सर्जरी को छोड़कर) FIX रिप्लेसमेंट थेरेपी (2 संदिग्ध और 1 पुष्टि ब्लीड) के कुल 1 इन्फ्यूजन का इस्तेमाल किया। सभी प्रतिभागियों को आसव के 2 साल बाद प्रोफिलैक्सिस-मुक्त रहते हैं।

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

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