मार्गरेथ सी। ओज़ेलो, एमडी, पीएचडी
ISTH 2021 कांग्रेस की मुख्य विशेषताएं

गंभीर हीमोफीलिया ए के लिए वैलोक्टोकोजीन रोक्सापारवोवेक एडिनो-एसोसिएटेड वायरस जीन ट्रांसफर की प्रभावकारिता और सुरक्षा: चरण 3 GENEr8-1 परीक्षण के परिणाम

एमसी ओज़ेलो1, जे. महलंगु2, के.जे. पासी3, ए. गिरमास्ज़ी4, एडी लेवित्तो5, एम. लफ़ानी6, ई. सिमिंगटन7, डीवी क्वान8, जे.-डी. वैंग9, के. पीरलिंक11, एस पाइप11, बी मदनी12, एनएस कुंजी13, जीएफ पियर्स14, बी. ओ'महोनी15,16, आर. काज़मेरेक17,18, ए. लावली19, एम. हुआंगो19, वाई वोंग19, बी किम19, GENEr8-1 परीक्षण समूह

1हेमोसेंट्रो यूनिकैंप, आंतरिक चिकित्सा विभाग, चिकित्सा विज्ञान स्कूल, कैम्पिनास विश्वविद्यालय, कैम्पिनास, ब्राजील

2हीमोफिलिया व्यापक देखभाल केंद्र, शार्लोट मैक्सके जोहान्सबर्ग अकादमिक अस्पताल, विटवाटरसैंड विश्वविद्यालय और एनएचएलएस, जोहान्सबर्ग, दक्षिण अफ्रीका

3बार्ट्स एंड द लंदन स्कूल ऑफ मेडिसिन एंड डेंटिस्ट्री, लंदन, यूनाइटेड किंगडम

4हीमोफिलिया उपचार केंद्र, कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय डेविस, सैक्रामेंटो, संयुक्त राज्य अमेरिका

5कैलिफोर्निया विश्वविद्यालय, सैन फ्रांसिस्को, संयुक्त राज्य

6हेमेटोलॉजी केंद्र, इंपीरियल कॉलेज लंदन, लंदन, यूनाइटेड किंगडम

7कैम्ब्रिज यूनिवर्सिटी अस्पताल एनएचएस फाउंडेशन ट्रस्ट, कैम्ब्रिज, यूनाइटेड किंगडम

8हड्डी रोग हीमोफिलिया उपचार केंद्र, लॉस एंजिल्स, संयुक्त राज्य अमेरिका

9दुर्लभ रोग और हीमोफिलिया केंद्र, ताइचुंग वेटरन्स जनरल अस्पताल, ताइचुंग, ताइवान, चीन प्रांत

10संवहनी चिकित्सा और Haemostasis और Haemophilia केंद्र, विश्वविद्यालय अस्पतालों Leuven, ल्यूवेन, बेल्जियम के विभाग

11बाल रोग और पैथोलॉजी विभाग, मिशिगन विश्वविद्यालय, एन आर्बर, संयुक्त राज्य अमेरिका

12गाय्स एंड सेंट थॉमस 'एनएचएस फाउंडेशन ट्रस्ट, लंदन, यूनाइटेड किंगडम

13यूएनसी रक्त अनुसंधान केंद्र, उत्तरी कैरोलिना विश्वविद्यालय, चैपल हिल, संयुक्त राज्य अमेरिका

14स्वतंत्र सलाहकार, ला जोला, संयुक्त राज्य अमेरिका

15आयरिश हीमोफिलिया सोसायटी, डबलिन, आयरलैंड

16ट्रिनिटी कॉलेज, डबलिन, आयरलैंड

17बाल रोग विभाग, इंडियाना यूनिवर्सिटी स्कूल ऑफ मेडिसिन, आईयूपीयूआई-वेल्स सेंटर फॉर पीडियाट्रिक रिसर्च, इंडियानापोलिस, संयुक्त राज्य अमेरिका

18ग्लाइकोबायोलॉजी की प्रयोगशाला, हिर्स्ज़फेल्ड इंस्टीट्यूट ऑफ इम्यूनोलॉजी एंड एक्सपेरिमेंटल थेरेपी, व्रोकला, पोलैंड

19बायोमैरिन फार्मास्युटिकल इंक, नोवाटो, संयुक्त राज्य अमेरिका

मुख्य डेटा अंक

FVIII गतिविधि एमआईटीटी जनसंख्या में 52 सप्ताह से अधिक

चरण 132 में रोगियों के लिए क्रोमोजेनिक परख का उपयोग करते हुए FVIII गतिविधि (एन = 3)13 वीजी/किग्रा)। सप्ताह 49-52 में, FVIII गतिविधि में बेसलाइन से माध्य (95% CI) परिवर्तन 41.9 (34.1–49.7) IU/dL (P <0.001) था, और माध्यिका (Q1, Q3) बेसलाइन से परिवर्तन 22.9 (10.9, 61.3) था। ) आईयू/डीएल।

एबीआर और FVIII इन्फ्यूजन/वर्ष
GENEr112-8 परीक्षण में रोलओवर आबादी (n = 1) के लिए वार्षिक ब्लीड दर (ABR, बायां पैनल) और FVIII इन्फ्यूजन/वर्ष (दाएं पैनल) की संख्या। एबीआर के लिए, माध्य (९५% सीआई) परिवर्तन ४.१ (-५.३ से -२.८) उपचारित रक्तस्राव की घटनाओं/वर्ष की कमी थी, जो बेसलाइन से ८३.८% की कमी थी। जलसेक/वर्ष में औसत परिवर्तन 95 (-4.1 से -5.3) था, बेसलाइन से 2.8% की कमी। पोस्ट-इन्फ्यूशन को सप्ताह 83.8 के बाद शुरू होने के रूप में परिभाषित किया गया था।
सुरक्षा
GENEr112-8 परीक्षण में रोलओवर आबादी (n = 1) के लिए वार्षिक ब्लीड दर (ABR, बायां पैनल) और FVIII इन्फ्यूजन/वर्ष (दाएं पैनल) की संख्या। एबीआर के लिए, माध्य (९५% सीआई) परिवर्तन ४.१ (-५.३ से -२.८) उपचारित रक्तस्राव की घटनाओं/वर्ष की कमी थी, जो बेसलाइन से ८३.८% की कमी थी। जलसेक/वर्ष में औसत परिवर्तन 95 (-4.1 से -5.3) था, बेसलाइन से 2.8% की कमी। पोस्ट-इन्फ्यूशन को सप्ताह 83.8 के बाद शुरू होने के रूप में परिभाषित किया गया था।

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बायर, बायोमैरिन, सीएसएल बेहरिंग, फ्रीलाइन थेरेप्यूटिक्स लिमिटेड, फाइजर इंक, स्पार्क थेरेप्यूटिक्स, और यूनीक्यूर, इंक।

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